Patient Worthy asistió al foro anual de la Fundación EveryLife el pasado martes en Washington, DC.

Fue un taller de un día completo acerca de por qué la incorporación de la perspectiva del paciente en las distintas fases del desarrollo de medicamentos y programas asociados es vital para el éxito del tratamiento nueva enfermedad rara. No ha habido tanto hablando de aumentar el compromiso del paciente, la organización de la participación del paciente, y la cuantificación de entrada del paciente en el proceso de desarrollo de fármacos enfermedad rara.

KIM McCleary, @KIMTWEETSDC DE AMBOS FasterCures DESEMPEÑÓ HISTORIADOR Y ABOGADO EN EL REFRÁN TALLER, “Históricamente, los pacientes han sido o bien sujetos o PATRONS” Ella dijo, cuando se trata del proceso de desarrollo DROGAS. “Tradicionalmente hemos pensado en perspectiva del paciente COMO expuesto del parque zoológico, en un entorno en cautividad y algo antinatural.”

PatientWorthy de acuerdo en que este enfoque es desgastado por el tiempo. “Los pacientes están listos y esperando para aumentar la participación.” Ellos han expresado una y otra vez que están dispuestos a aceptar mayores riesgos con el fin de obtener acceso a nuevos tratamientos aprobados. Ya no se conforman con ser los clientes pasivos o sujetos. Son cada vez mejor equipados para ser socios y dirigentes de la creación de curar. Estábamos felices de saber que la industria está escuchando.

Si usted es un paciente, aquí están 5 verdades a considerar al levantar la voz:

La literatura médica es deficiente y, a menudo contiene información errónea.

La recopilación de información es propenso a la información falsa en algún nivel. La naturaleza del diseño experimental, la recopilación de datos, análisis de datos y presentación de los datos es a menudo corrompida por la impropiedad, ingenuidad, y el error. Incluso con superordenadores como Watson, que pueden procesar millones de datos existentes y comprobadas y probadas en cuestión de minutos, y a pesar del aumento de la FDA, la industria y el interés médico un diagnóstico preciso de la enfermedad rara es difícil. Con demasiada frecuencia los pacientes están entrenando a sus médicos y enfermeras sobre su enfermedad. Ustedes son los verdaderos expertos, por lo que habla!

La información es limitada y no muy cuantitativa.

Si bien, las encuestas de entrevistas con los pacientes son difíciles de medir, incluso cuando transversal, este tipo de entrada directa es fundamental para una mayor comprensión de la industria acerca de las enfermedades raras. Los EveryLife Foundations presidente y fundador, Emil Kakkis, MD, Ph.D. cree y anima a que los estudios de prospección menos directos administrar de forma rutinaria en toda la comunidad de pacientes de manera que los puntos finales más relevantes y herramientas innovadoras para la evaluación de estas enfermedades se pueden desarrollar. Los métodos mixtos de análisis han demostrado ser exitosos y continuarán la mayoría de edad, con inclusión de la perspectiva del paciente.

Un defensor de la comunidad de células falciformes hizo la pregunta: ¿Cuál es la industria más efectiva manera quiere saber de población de pacientes, ¿cómo quieres que empaqueta, para ser eficaz y conducir el cambio?

DR. Kakkis CONJUNTO respondió: “reunir la paciente voz en una encuesta muy grande, UNA MUESTRA enorme, y publicarla. Queremos ver por escrito. Son muchos los factores de la enfermedad son perdido en algún lugar en la traducción. NECESITAMOS PERSPECTIVA ser sólido, fuerte, clara, y enfocado. ESTE TIPO DE DATOS EN ES INTEGRAL y potente que se puede traducir en una orientación concreta “.

Riesgo y Responsabilidad está desequilibrada.

Una de las áreas más difíciles de resolver es determinar quién tiene la responsabilidad de riesgos. El análisis de riesgo-beneficio es complicado y aprobación no es y no puede ser el propósito fundamental. Hay demasiadas variantes y las incógnitas. La obtención de los pesos de los beneficios y daños de la perspectiva del paciente es crucial. Se necesitan más parámetros de prueba para comprobar la observación; eficacia y seguridad, por ejemplo. No existe una norma; el significado de la caja fuerte no está definido explícitamente en los estatutos de regulación. Pero perspectiva de los pacientes ha permitido contexto y el contenido terapéutico.

atención crónica difiere de un paciente a otro.

A Sally Okun, VP de Defensa en PatientsLikeMe hizo hincapié en la comprensión de su organización que viven con una enfermedad rara, y el cuidado de alguna persona con una enfermedad rara son dos cosas muy diferentes. Para comprender mejor el paciente y el cuidador viaje y proporcionar datos cuantificables para la industria es lo que su organización se propone hacer. Marc Boutin JD, el director general del Consejo Nacional de Salud dirigida acceso, asegurando información creíble, y elevar el listón para el movimiento el compromiso del paciente.

MARC nos hizo pensar. El dijo, “todos vivimos para algo.”

objetivos de cada paciente y las circunstancias personales son diferentes, y por lo que requieren diferentes niveles de atención. El modelo de atención crónica obligado a seguir creciendo para dar cuenta de esta verdad. Los pacientes están explicando los efectos de su enfermedad. Usted está diciendo yourHCP de los cuidadores y de lo que realmente importa, lo que necesita, y cómo ayudar.

No hay enfermedad demasiado rara para merecer tratamiento.

Industria dice que el marco básico para la inclusión perspectiva del paciente está en marcha y los pacientes están participando, con toda su fuerza. Éstos son sólo cuatro ejemplos cuantitativos de los esfuerzos federales que han llegado a buen término:

• programas de desarrollo clínico flexibles federales y farmacéuticos se han promulgado para la investigación y el desarrollo debido a regulaciones de la FDA permiten la flexibilidad en el juicio científico. Hoy en día, hay cuatro expeditas las políticas de desarrollo de fármacos de enfermedades raras en la reproducción de todo dirigidas a las enfermedades raras graves y las necesidades no cubiertas posteriores.
• Desde 2012, la Oficina de Sanidad y Constituyentes (ALMD) se ha convertido en un punto central de la comunicación y la educación sobre la salud pública y la actividad reguladora ZDP. Cientos de personas están inscritas en sus servicios. Algunos pacientes participantes incluso sirven como empleados públicos nombrados.
• asuntos profesionales y facetas implicación de partes interesadas ayudan a conducir la investigación y gestión de proyectos de uso seguro del medicamento. La evolución clínica del Programa de Calificación de Evaluación se desarrolló para determinar si es o no un medicamento ha demostrado que proporciona beneficios del tratamiento.
• El Programa de Calificación de biomarcadores ha proporcionado un marco para la aprobación normativa de la utilización de biomarcadores en el desarrollo de fármacos. Mediante la determinación de las normas de uso adecuado, el programa está trabajando para integrar aún más estos biomarcadores en el proceso.

Para los pacientes de enfermedades raras de la carretera a las respuestas es larga y frustrante.

La perspectiva del paciente sigue siendo infrautilizada, pero los datos se está integrando a lo largo de las fases de descubrimiento, desarrollo y ejecución del proceso de desarrollo de fármacos enfermedad rara; y así debe continuar. Las organizaciones de pacientes y de promoción por igual deben creer en el poder de su voz; en el peso increíble su perspectiva lleva en el avance de la medicina, su regulación y aprobación, y su propia vida.

En conclusión, el taller fue paciente digna. Haga clic en los enlaces. Más información sobre estos programas. Involucrarse. Deja un comentario.