La Asociación de Trastornos Vestibulares ha anunciado su primera Conferencia Vestibular Virtual. El evento virtual está programado del 14 al 18 de Septiembre de 2020 y se lleva a cabo…
by Lauren Taylor from In The Cloud Copy La hipertensión arterial pulmonar pediátrica es una enfermedad en la que el flujo sanguíneo que sale del lado derecho del corazón se…
¿Quiere marcar la diferencia en la defensa del paciente y la educación sobre enfermedades raras? Bueno, esta es tu oportunidad. Cada año, la Dystonia Medical Research Foundation (DMRF) realiza…
Ascendis Pharma acaba de anunciar que su terapia de investigación para la acondroplasia llamada TransCon CNP acaba de recibir la designación de fármaco huérfano de la Comisión Europea. La FDA…
Según BioSpace, el primer paciente se inscribió en un ensayo de pamrevlumab, un tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne. La tercera fase de LELANTOS prevé evaluar los efectos del…
Arrowhead Pharmaceuticals ha comenzado a administrar dosis a los pacientes en su ensayo AROENaC1001, que evalúa ARO-ENaC como tratamiento para la fibrosis quística. 54 pacientes serán tratados con esta terapia…
Dentro de los seis meses de recibir financiación de la Iniciativa Chan Zuckerberg (CZI), la Fundación de Investigación TANGO2 (T2RF) se enorgullece de anunciar la financiación de cinco nuevos proyectos…
News-Medical Life Sciences entrevistó recientemente a la Dra. Ananya Malhotra, investigadora de la London School of Hygiene, sobre su investigación más reciente sobre el cáncer de páncreas. La Dra.…
Vivir con una enfermedad rara puede ser difícil por una gran variedad de razones, una de las cuales es económica. Los tratamientos, las citas, las pruebas y todo lo que…
Según Ryan McDonald de Cure Today, la FDA otorgó recientemente la designación de Terapia Innovadora a MK-6482, un inhibidor de HIF-2α en investigación desarrollado por Merck. El fármaco administrado…
Según una historia de GlobeNewswire, la compañía biofarmacéutica CymaBay Therapeutics, Inc. anunció recientemente los alentadores resultados de primera línea de un ensayo clínico de fase 3. Este estudio estaba probando…
Cuando Jessica Kalnas estaba creciendo, su madre Judy pensó que su hija era simplemente torpe. Jessica, la más joven de seis hijos, siempre se caía: de su bicicleta, durante…
En la última semana, la empresa de biotecnología Levo Therapeutics anunció los resultados del ensayo clínico de Fase 3 CARE-PWS. Durante el ensayo, los investigadores examinaron la eficacia, seguridad…
El Ensayo de la Plataforma HEALY ALS, que lleva a cabo Biohaven Pharma, ha comenzado a inscribir pacientes. Este estudio está destinado a probar la eficacia de tres tratamientos en…
A principios de esta semana, la empresa de biotecnología Time Technologies anunció que su candidato a fármaco SM-88 recibió la Designación de fármaco huérfano de la FDA para el…
CymaBay Therapeutics ha publicado recientemente los resultados de ENHANCE, un estudio de seladelpar como tratamiento para la colangitis biliar primaria (CBP). Estos resultados fueron positivos, demostrando que este medicamento tiene…
En un comunicado de prensa reciente, la empresa sueca de biotecnología Active Biotech anunció que el primer paciente de su ensayo clínico de Fase 1b/2a recibió una dosis de…
Recientemente, la compañía biofarmacéutica Vanda Pharmaceuticals anunció que la FDA otorgó el estado de revisión de prioridad para una Solicitud de nuevo fármaco (NDA) y una Solicitud de nuevo…
Por Lauren Thayer de In The Cloud Copy COVID-19 ha detenido la vida de todos en todo el mundo. Escuelas canceladas, trabajo en transición a remoto, todas las actividades canceladas,…
Según una historia de PR Newswire, la empresa de biotecnología INOVIO acaba de anunciar que el producto en investigación candidato INO-3107 de la empresa ha obtenido la designación de Fármaco…
Según GlobeNewswire, BridgeBio Pharmaceuticals y el Ivy Brain Tumor Center han comenzado recientemente su ensayo de fase 0/2 de infigratinib. Este tratamiento está destinado a personas con glioblastoma recurrente provocado…
Por Lauren Thayer de In The Cloud Copy La mastocitosissistémica (SM, por sus siglas en Inglés) es una condición complicada de la sangre en la que hay un número excesivo…
Por Danielle Bradshaw de In The Cloud Copy Las posibilidades de que su hijo tenga el síndrome de Jordan son increíblemente pequeñas. Sin embargo, esa no fue la realidad para…
El mes pasado, la FDA aprobó MYCAPSSA para pacientes con acromegalia que han sido tratados previamente con octreotida o lanreotida. Como el primer análogo de somatostatina oral aprobado por…
Síndrome de Moebius El síndrome de Moebius es una condición poco común que causa una incapacidad para mover los ojos lateralmente y parálisis facial. Un tipo similar de parálisis también…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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