Un informe, encargado por la Organizaci\u00f3n Nacional de Enfermedades Raras y publicado por IQVIA, ha revelado que la mayor\u00eda de los medicamentos hu\u00e9rfanos, el 79%, tratan solo enfermedades raras. A pesar de este hecho, las condiciones de hu\u00e9rfano representan solo el 11% del gasto en medicamentos en los Estados Unidos. Afortunadamente, el informe tambi\u00e9n revel\u00f3 que los avances logrados en los \u00faltimos a\u00f1os han aumentado el acceso a tratamientos para pacientes con enfermedades raras.<\/p>\n
El estudio cubri\u00f3 mucha informaci\u00f3n, enfoc\u00e1ndose en m\u00faltiples aspectos del desarrollo y cuidado de medicamentos para enfermedades raras. Utiliz\u00f3 datos de 2019 y descubri\u00f3 que 838 enfermedades raras vieron 564 tratamientos hu\u00e9rfanos aprobados por la FDA, lo que dio a muchos pacientes acceso a las terapias necesarias.<\/p>\n
De hecho, esta estad\u00edstica representa una tendencia mayor; estamos viendo m\u00e1s medicamentos que tienen m\u00e1s de un uso. Las enfermedades autoinmunes y diversas formas de c\u00e1ncer se han beneficiado de esta tendencia, ya que se han indicado muchos tratamientos para ellas. La investigaci\u00f3n de las v\u00edas biol\u00f3gicas ha permitido una mejor comprensi\u00f3n, lo que a su vez da como resultado varios medicamentos capaces de tratar m\u00faltiples afecciones, tanto raras como comunes.<\/p>\n
Otro punto que se destaca en el informe se centra en los medicamentos gen\u00e9ricos, los biosimilares y los beneficios que brindan. Debido a que existen m\u00faltiples versiones de un tratamiento, los pacientes con enfermedades raras ven un mayor acceso a las terapias que necesitan.<\/p>\n
El precio de los tratamientos de enfermedades raras ha sido un problema durante mucho tiempo; los tratamientos para enfermedades raras como la atrofia muscular espinal<\/a> pueden costar millones de d\u00f3lares. El hecho de que los tratamientos para enfermedades hu\u00e9rfanas representen solo el 11% del gasto en medicamentos en este pa\u00eds es un problema; muchos pacientes con enfermedades raras se enfrentan a una necesidad m\u00e9dica grave no satisfecha.<\/p>\n Adem\u00e1s, el informe encontr\u00f3 que el gasto en medicamentos especializados representa casi el 50% del gasto en facturas m\u00e9dicas y ha aumentado en 22 puntos porcentuales. Esto se puede comparar con el gasto en medicamentos hu\u00e9rfanos, que solo ha aumentado en 5 puntos porcentuales. La mayor parte de la financiaci\u00f3n de medicamentos especializados, el 77%, se destina a tratamientos de afecciones comunes. Esto significa que los tratamientos de enfermedades raras enfrentan un menor crecimiento y gasto.<\/p>\n