El D\u00eda de las Enfermedades Raras es el 28 de Febrero. Este a\u00f1o, provoc\u00f3 mucha reflexi\u00f3n entre los profesionales de la salud y las familias afectadas por enfermedades raras. \u00bfC\u00f3mo ha cambiado el progreso de la pandemia en 2020? \u00bfQu\u00e9 podemos esperar para 2021?<\/p>\n
Afortunadamente, aunque la pandemia cancel\u00f3, pospuso y cambi\u00f3 muchos eventos, la investigaci\u00f3n de enfermedades raras no se vio afectada. El desarrollo de f\u00e1rmacos avanz\u00f3 a lo largo del a\u00f1o 2020. De hecho, \u00a1se avanz\u00f3 m\u00e1s que en 2019!<\/p>\n
Durante 2020, la FDA Emiti\u00f3 476 Designaciones de Medicamentos Hu\u00e9rfanos. En 2019, solo se emitieron 340.<\/p>\n
Otro gran desarrollo que ocurri\u00f3 en Agosto de 2020 fue una reuni\u00f3n p\u00fablica para el Programa Piloto de Puntos Finales de COA, para discutir los resultados de sus programas de subvenciones. COA existe desde 2019 y hay tres conjuntos b\u00e1sicos est\u00e1ndar. Estos son para las migra\u00f1as, el dolor agudo en los ni\u00f1os, as\u00ed como la funci\u00f3n f\u00edsica para una amplia gama de afecciones raras. Los n\u00facleos est\u00e1ndar trabajan para desarrollar qu\u00e9 factores son m\u00e1s importantes para los pacientes y, por lo tanto, d\u00f3nde debe concentrarse la investigaci\u00f3n.<\/p>\n
Una pol\u00edtica implementada por la FDA durante la pandemia para ayudar a garantizar que la investigaci\u00f3n continuara y continuara de manera segura fue la gu\u00eda emitida con respecto a los ensayos cl\u00ednicos. Aunque esta gu\u00eda para realizar ensayos durante COVID-19 no era espec\u00edfica para enfermedades raras, era vital para garantizar que continuara la investigaci\u00f3n sobre enfermedades raras.<\/p>\n
Esta gu\u00eda se public\u00f3 el 18 de Marzo de 2020, bastante r\u00e1pido despu\u00e9s de que comenzara la pandemia. Luego se continu\u00f3 durante toda la pandemia para garantizar que la gu\u00eda coincidiera con el estado actual del mundo asolado por la pandemia. Abordaron nuevas preguntas y continuaron brindando claridad sobre temas como la inscripci\u00f3n de ensayos y el monitoreo remoto.<\/p>\n
La comunidad tiene la esperanza de que estos cambios contin\u00faen en el futuro, proporcionando una mayor flexibilidad en la forma en que llevamos a cabo la investigaci\u00f3n. A trav\u00e9s de la pandemia hemos visto que los ensayos virtuales son posibles. La telesalud es posible. Es posible realizar un seguimiento virtual.<\/p>\n
Esto no quiere decir que todos los ensayos deban realizarse de esta manera. Pero al brindarles a los investigadores m\u00e1s opciones sobre c\u00f3mo realizar la investigaci\u00f3n, podremos realizar m\u00e1s investigaciones m\u00e1s r\u00e1pidamente.<\/p>\n
En Noviembre de 2020, se descubri\u00f3 que el 55% de las pruebas actuales hab\u00edan podido realizar una transici\u00f3n exitosa a algunos medios virtuales y remotos, particularmente mediante el uso de dispositivos port\u00e1tiles y otras tecnolog\u00edas.<\/p>\n
Otra forma en que la FDA ha ayudado a simplificar el proceso durante la pandemia es permitiendo env\u00edos por correo electr\u00f3nico a la oficina de desarrollo de medicamentos hu\u00e9rfanos en lugar de simplemente a trav\u00e9s del portal en l\u00ednea.<\/p>\n
Adem\u00e1s, el Congreso autoriz\u00f3 una extensi\u00f3n en diciembre de 2020 para el programa de Vales de Revisi\u00f3n Prioritaria de Enfermedades Raras.<\/p>\n
La FDA tambi\u00e9n actu\u00f3 r\u00e1pidamente en un esfuerzo por minimizar el impacto del COVID-19 en los pacientes con enfermedades raras. Por ejemplo, cuando qued\u00f3 claro que la hidroxicloroquina podr\u00eda ser una opci\u00f3n terap\u00e9utica para el COVID, la FDA cre\u00f3 un proceso de revisi\u00f3n prioritario para garantizar que los pacientes con lupus a\u00fan pudieran acceder a los medicamentos que necesitaban a medida que aumentaba la demanda.<\/p>\n