{"id":1053047,"date":"2021-04-05T12:36:33","date_gmt":"2021-04-05T16:36:33","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2021\/04\/05\/datos-de-seguridad-y-eficacia-del-sgt-001-disponibles-en-el-ensayo-clinico-ignite-dmd\/"},"modified":"2021-04-05T12:36:40","modified_gmt":"2021-04-05T16:36:40","slug":"datos-de-seguridad-y-eficacia-del-sgt-001-disponibles-en-el-ensayo-clinico-ignite-dmd","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2021\/04\/05\/datos-de-seguridad-y-eficacia-del-sgt-001-disponibles-en-el-ensayo-clinico-ignite-dmd\/","title":{"rendered":"Datos de Seguridad y Eficacia del SGT-001 Disponibles en el Ensayo Cl\u00ednico IGNITE DMD"},"content":{"rendered":"<p>Desde sus inicios, la empresa de ciencias biol\u00f3gicas Solid Biosciences Inc. ha estado trabajando para desarrollar opciones de tratamiento para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Seg\u00fan un comunicado de <a href=\"https:\/\/www.biospace.com\/article\/releases\/solid-biosciences-reports-efficacy-and-safety-data-from-the-ongoing-ignite-dmd-clinical-trial-and-resumption-of-patient-dosing-in-the-2e14-vg-kg-cohort\/?s=86\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">prensa reciente<\/a>, el candidato de terapia g\u00e9nica de la compa\u00f1\u00eda SGT-001 se muestra prometedor despu\u00e9s de los datos funcionales, de biomarcadores, de seguridad y de eficacia, junto con los resultados informados por los pacientes. Hasta ahora, el ensayo cl\u00ednico Fase 1\/2 IGNITE DMD ha obtenido datos de 6 pacientes inscritos.<\/p>\n<h2>SGT-001<\/h2>\n<p>Para empezar, \u00bfqu\u00e9 es SGT-001? Esta nueva terapia de transferencia g\u00e9nica mediada por vectores virales adenoasociados (AAV) busca abordar las mutaciones del gen <em>DMD<\/em>. Seg\u00fan <a href=\"https:\/\/www.genetherapynet.com\/viral-vector\/adeno-associated-viruses.html\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Gene Therapy Net:<\/a><\/p>\n<blockquote><p>Los virus adenoasociados, de la familia de los parvovirus, son virus peque\u00f1os con un genoma de ADN monocatenario. Estos virus pueden insertar material gen\u00e9tico en un sitio espec\u00edfico&#8230; con casi un 100% de certeza.<\/p><\/blockquote>\n<p>Los vectores AAV tambi\u00e9n tienen ciertos beneficios, como no provocar una respuesta inmune al virus en s\u00ed. En este caso, SGT-001 entrega un gen <em>DMD<\/em> sint\u00e9tico (\u00abmicrodistrofina\u00bb) a los pacientes, que ayuda a crear una prote\u00edna funcional que estabiliza los m\u00fasculos y previene la progresi\u00f3n de la DMD. En estudios anteriores, SGT-001 ralentiz\u00f3 o detuvo la progresi\u00f3n de la DMD. Un aspecto interesante del SGT-001 es que funciona independientemente de d\u00f3nde se encuentren los pacientes en el proceso de la enfermedad o qu\u00e9 mutaci\u00f3n gen\u00e9tica espec\u00edfica tengan. El tratamiento recibi\u00f3 las designaciones de Medicamento Hu\u00e9rfano, V\u00eda R\u00e1pida y Pedi\u00e1trica Rara en los EE. UU. Y el estado de Medicamento Hu\u00e9rfano en la UE.<\/p>\n<h3>Ensayo Cl\u00ednico IGNITE DMD<\/h3>\n<p>Actualmente, los datos disponibles del ensayo IGNITE DMD se recopilaron dentro de los 12-24 meses (1-2 a\u00f1os) posteriores al tratamiento. De los seis pacientes, tres recibieron 5E13 vg\/kg SGT-001 y tres recibieron 2E14 vg\/kg SGT-001. Los pacientes ten\u00edan entre 5-14 a\u00f1os de edad en el momento del estudio. Los hallazgos incluyeron:<\/p>\n<ul>\n<li>Si bien los pacientes inicialmente experimentaron algunas reacciones adversas graves, todas se resolvieron sin problemas. Adem\u00e1s, cualquier reacci\u00f3n adicional fue leve a media y tambi\u00e9n se resolvi\u00f3. Por tanto, SGT-001 parece ser relativamente seguro y bien tolerado.<\/li>\n<li>En comparaci\u00f3n con los estudios de historia natural, los datos del SGT-001 destacan un beneficio significativo en los pacientes tratados frente a los no tratados. Los pacientes no tratados vieron disminuciones en la puntuaci\u00f3n de la Evaluaci\u00f3n Ambulatoria North Star (NSAA) en el mismo per\u00edodo de tiempo en que los pacientes tratados vieron aumentos en la puntuaci\u00f3n.\n<ul>\n<li><strong>Nota:<\/strong> La <a href=\"https:\/\/www.physio-pedia.com\/North_Star_Ambulatory_Assessment\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">NSAA<\/a> se describe como: \u00abuna escala de calificaci\u00f3n de 17 \u00edtems que se usa para medir las capacidades motoras funcionales en ni\u00f1os ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Por lo general, se usa para monitorear la progresi\u00f3n de la enfermedad y los efectos del tratamiento\u00bb.<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<li>Los pacientes que recibieron SGT-001 pudieron caminar m\u00e1s lejos y mejoraron sus habilidades durante un per\u00edodo de 1 a\u00f1o. Por el contrario, los pacientes no tratados disminuyeron 8.5 m desde la l\u00ednea de base en el mismo per\u00edodo.<\/li>\n<li>SGT-001 mejor\u00f3 la funci\u00f3n pulmonar en pacientes con DMD.<\/li>\n<li>Despu\u00e9s del tratamiento, los pacientes que recibieron 2E14 vg\/kg SGT-001 estabilizaron la creatincinasa (CK). En el mismo grupo, una sola dosis de SGT-001 fortaleci\u00f3 los m\u00fasculos esquel\u00e9ticos usando microdistrofina.<\/li>\n<li>Los pacientes y los cuidadores informaron mejores habilidades para caminar, estar de pie y recreativas. Adem\u00e1s, los pacientes experimentaron m\u00e1s movilidad y menos fatiga.<\/li>\n<\/ul>\n<p>Durante la Conferencia Cl\u00ednica y Cient\u00edfica Virtual de la MDA, los investigadores de Solid Biosciences presentar\u00e1n datos del ensayo cl\u00ednico IGNITE DMD. \u00bfEst\u00e1 interesado en ver la presentaci\u00f3n o escuchar el webcast que comparti\u00f3 Solid Biosciences? Haga clic <a href=\"https:\/\/investors.solidbio.com\/news-and-events\/presentations\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n<h2>Distrofia muscular de Duchenne (<a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/duchenne-muscular-dystrophy-dmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">DMD<\/a>)<\/h2>\n<p>La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es un trastorno gen\u00e9tico poco com\u00fan y una de las 9 formas de distrofia muscular. Las mutaciones del gen <em>DMD<\/em> causan DMD. Normalmente, <em>DMD<\/em> codifica para la producci\u00f3n de distrofina, una prote\u00edna que ayuda a fortalecer la fibra muscular. Adem\u00e1s, la distrofina protege los m\u00fasculos de lesiones. Pero las mutaciones de <em>DMD<\/em> previenen la formaci\u00f3n de distrofina, lo que provoca debilidad muscular. Debido a que la DMD se hereda en un patr\u00f3n recesivo ligado al cromosoma X, es <strong>extremadamente raro<\/strong> que la afecci\u00f3n se encuentre en mujeres. Por ejemplo, 1 de cada 3500 nacimientos de varones experimenta DMD en comparaci\u00f3n con 1 de cada 50 millones de nacimientos de mujeres. Los s\u00edntomas suelen aparecer antes de los 6 a\u00f1os. \u00c9stos incluyen:<\/p>\n<ul>\n<li>Fatiga<\/li>\n<li>Caminar de puntillas o andar como un pato<\/li>\n<li>Tropezones y\/o ca\u00eddas frecuentes<\/li>\n<li>Debilidad muscular progresiva que comienza en las piernas, la pelvis y los muslos.<\/li>\n<li>M\u00fasculos de la pantorrilla agrandados<\/li>\n<li>Dificultad para caminar o cambiar de posici\u00f3n.<\/li>\n<li>Escoliosis<\/li>\n<li>Contracturas conjuntas<\/li>\n<li>Deterioro Cognitivo<\/li>\n<li>Miocardiopat\u00eda (agrandamiento del coraz\u00f3n)<\/li>\n<\/ul>\n<p>A medida que los m\u00fasculos se debilitan progresivamente, los pacientes pueden experimentar enfermedades card\u00edacas o insuficiencia respiratoria.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Desde sus inicios, la empresa de ciencias biol\u00f3gicas Solid Biosciences Inc. ha estado trabajando para desarrollar opciones de tratamiento para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD). 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