Emflaza (deflazacort), un corticosteroide, fue aprobado originalmente por la FDA en 2017 para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes de cinco a\u00f1os o m\u00e1s. Esta aprobaci\u00f3n se ampli\u00f3 en 2019 para tratar a pacientes de entre dos y cinco a\u00f1os.<\/p>\n
Seg\u00fan un informe reciente de Biospace<\/a>, PTC Therapeutics Inc. (PTCI) anunci\u00f3 los resultados de su estudio en el mundo real de pacientes con distrofia muscular de Duchenne<\/a> (DMD) y distrofia muscular de Becker<\/a> (BMD, por sus siglas en Ingl\u00e9s) que hab\u00edan cambiado de prednisona a Emflaza<\/a> despu\u00e9s de la FDA aprob\u00f3 el agente.<\/p>\n En el pasado, los desarrolladores de medicamentos se han basado en ensayos cl\u00ednicos aleatorios para la aprobaci\u00f3n de sus productos. En comparaci\u00f3n, los datos del mundo real provienen de fuentes distintas a los ensayos cl\u00ednicos y est\u00e1n ganando importancia en las decisiones de atenci\u00f3n m\u00e9dica.<\/p>\n La DMD, un trastorno gen\u00e9tico que generalmente comienza en la ni\u00f1ez, es la causa de un deterioro y debilidad muscular irreversible.<\/p>\n La BMD es menos com\u00fan que la DMD. Presenta los mismos s\u00edntomas que la DMD, pero no es tan grave.<\/p>\n DMD and BMD are both X-linked recessive disorders caused by a mutation in genes on the X chromosome.<\/p>\n Los m\u00e9dicos enumeraron varias motivaciones que los llevaron a recomendar cambiar de prednisona a Emflaza. El motivo principal fue ralentizar la progresi\u00f3n de la enfermedad, seguido de la tolerabilidad del f\u00e1rmaco y, en general, las frecuentes solicitudes de pacientes y cuidadores.<\/p>\n La duraci\u00f3n media del tratamiento fue de tres a\u00f1os para la prednisona y de seis meses para EMFLAZA. Cincuenta y cinco neur\u00f3logos participaron en la revisi\u00f3n de gr\u00e1ficos del mundo real desde Febrero de 2017 hasta Diciembre de 2018.<\/p>\n Un total de noventa y dos pacientes participaron en el estudio. De este total, sesenta y dos pacientes ten\u00edan DMD y treinta pacientes ten\u00edan BMD.<\/p>\n Las puntuaciones de Impresi\u00f3n global de mejora se registraron en el momento en que se cambiaron los esteroides durante el tratamiento con prednisona. Los resultados del tratamiento con EMFLAZA se recopilaron despu\u00e9s de la \u00faltima visita cl\u00ednica del paciente.<\/p>\n La duraci\u00f3n del tratamiento fue de seis meses para EMFLAZA frente a un per\u00edodo de tres a\u00f1os para la prednisona. Durante el per\u00edodo de tratamiento con esteroides, la progresi\u00f3n de la enfermedad generalmente se estabiliz\u00f3 o mostr\u00f3 alguna mejor\u00eda.<\/p>\n Durante el seguimiento de seis meses, las listas registraron \u00abalgo\u00bb o \u00abmucho\u00bb en la satisfacci\u00f3n de las razones para cambiar a EMFLAZA.<\/p>\n Los eventos adversos m\u00e1s comunes durante el tratamiento con EMFLAZA o prednisona fueron aumento de peso y dep\u00f3sitos de tejido graso en la espalda y la secci\u00f3n media (cushingoide) y retenci\u00f3n de l\u00edquido.<\/p>\n La Dra. Susan Apkon, del Hospital de Ni\u00f1os de Colorado, coment\u00f3 que los resultados del Real-World Chart confirman el potencial de EMFLAZA para ralentizar la progresi\u00f3n de la DMD y al mismo tiempo mejorar el beneficio-riesgo.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Emflaza (deflazacort), un corticosteroide, fue aprobado originalmente por la FDA en 2017 para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes de cinco a\u00f1os o m\u00e1s. Esta aprobaci\u00f3n se ampli\u00f3 en 2019 para tratar a pacientes de entre dos y cinco a\u00f1os. Seg\u00fan un informe reciente de Biospace, PTC Therapeutics Inc. (PTCI) anunci\u00f3 los […]<\/p>\n","protected":false},"author":386,"featured_media":975712,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[20354,12164],"tags":[22532,12366,14397,14398],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1077163"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/386"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=1077163"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1077163\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/975712"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=1077163"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=1077163"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=1077163"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}Acerca de DMD y BMD<\/h4>\n
C\u00f3mo Llegamos Aqu\u00ed<\/h4>\n
Resultados del Estudio<\/h4>\n
Eventos Adversos<\/h4>\n