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Rocket Pharmaceuticals, Inc. (\u00abRocket\u00bb) ha dedicado su misi\u00f3n a desarrollar soluciones de terapia g\u00e9nica para enfermedades raras de la infancia. Recientemente, la compa\u00f1\u00eda comparti\u00f3<\/a> la publicaci\u00f3n de datos preliminares de un ensayo cl\u00ednico de Fase 1 que eval\u00faa RP-L301 para la deficiencia de piruvato quinasa.<\/p>\n El primer punto de discusi\u00f3n: \u00bfqu\u00e9 es RP-L301? Seg\u00fan Rocket<\/a>, su terapia g\u00e9nica con vector lentiviral (LVV):<\/p>\n se est\u00e1 desarrollando actualmente para la PKD, un trastorno sangu\u00edneo poco com\u00fan que se caracteriza por una ruptura excesiva de los gl\u00f3bulos rojos, lo que resulta en una anemia cr\u00f3nica frecuente que puede ser grave o potencialmente mortal para algunos pacientes.<\/p><\/blockquote>\n Gene Therapy Net describe<\/a> los LVV como:<\/p>\n g\u00e9nero de la familia Retroviridae, caracterizado por un largo per\u00edodo de incubaci\u00f3n. Los lentivirus pueden entregar una cantidad significativa de informaci\u00f3n gen\u00e9tica al ADN de la c\u00e9lula hu\u00e9sped, por lo que son uno de los m\u00e9todos m\u00e1s eficientes de un vector de administraci\u00f3n de genes.<\/p><\/blockquote>\n En los datos del ensayo cl\u00ednico de Fase 1, se demostr\u00f3 que RP-L301 es beneficioso para los pacientes con PKD. 2 pacientes inscritos. Estos datos tambi\u00e9n incluyen informaci\u00f3n de seguimiento de 3 a 6 meses. Algunos hallazgos incluyen:<\/p>\n \u00bfEst\u00e1 interesado en obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre este ensayo cl\u00ednico? Haga clic aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\nRP-L301<\/h2>\n
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Deficiencia de Piruvato Quinasa<\/h2>\n