{"id":1091868,"date":"2021-04-13T10:39:47","date_gmt":"2021-04-13T14:39:47","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2021\/04\/13\/la-comision-europea-aprueba-evrysdi-para-la-atrofia-muscular-espinal\/"},"modified":"2021-04-13T10:39:58","modified_gmt":"2021-04-13T14:39:58","slug":"la-comision-europea-aprueba-evrysdi-para-la-atrofia-muscular-espinal","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2021\/04\/13\/la-comision-europea-aprueba-evrysdi-para-la-atrofia-muscular-espinal\/","title":{"rendered":"La Comisi\u00f3n Europea Aprueba Evrysdi para la Atrofia Muscular Espinal"},"content":{"rendered":"<p>Los pacientes con atrofia muscular espinal (AME) de dos meses o m\u00e1s ahora tendr\u00e1n una opci\u00f3n de tratamiento en el hogar en Europa. La Comisi\u00f3n Europea (CE) ha aprobado Evrysdi para quienes han sido diagnosticados con AME Tipo 1, 2 o 3 o hasta cuatro copias del gen SMN2. Esto marca un gran paso en la direcci\u00f3n correcta para los pacientes, brind\u00e1ndoles una opci\u00f3n de tratamiento que se puede administrar en casa. La vida es m\u00e1s f\u00e1cil con menos citas y viajes para recibir la terapia necesaria.<\/p>\n<h2>Sobre La Atrofia Muscular Espinal<\/h2>\n<p><a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/spinal-muscular-atrophy-sma\/\">La atrofia muscular espinal (AME)<\/a> es un orden gen\u00e9tico raro que se caracteriza por debilidad y degeneraci\u00f3n muscular. Afecta a una de cada 10,000 personas, pero puede variar en severidad de persona a persona. Una mutaci\u00f3n en el SMN1 causa esta afecci\u00f3n y provoca la p\u00e9rdida de neuronas motoras en la m\u00e9dula espinal y el tronco encef\u00e1lico. Debido a esta p\u00e9rdida, los m\u00fasculos se debilitan y atrofian, espec\u00edficamente los m\u00fasculos utilizados para caminar, respirar, tragar, gatear, sentarse y mover la cabeza.<\/p>\n<p>Los s\u00edntomas de esta afecci\u00f3n dependen de la gravedad y el tipo de AME.<\/p>\n<ul>\n<li>El tipo I es el m\u00e1s grave y se diagnostica despu\u00e9s del nacimiento. Los s\u00edntomas de este tipo incluyen retraso en el desarrollo, incapacidad para sentarse o mover la cabeza y problemas para respirar y tragar.<\/li>\n<li>El tipo II se diagnostica en ni\u00f1os entre seis y doce meses de edad, y experimentan problemas para pararse y caminar.<\/li>\n<li>Los que tienen tipo III son diagnosticados entre la primera infancia y la adolescencia y no pueden caminar o subir escaleras de forma independiente.<\/li>\n<li>El tipo IV ocurre en adultos mayores de 30 a\u00f1os y es el tipo menos grave. Las personas con esta forma de AME generalmente tienen debilidad muscular leve, problemas para respirar, espasmos o temblores.<\/li>\n<\/ul>\n<p>Una vez que se notan estos s\u00edntomas, se confirma un diagn\u00f3stico mediante un examen neurol\u00f3gico y pruebas gen\u00e9ticas. Si bien no hay cura para la AME, existen tratamientos disponibles. La fisioterapia, los aparatos ortop\u00e9dicos y la cirug\u00eda pueden ayudar a mejorar el movimiento. El apoyo respiratorio no invasivo y las traqueotom\u00edas pueden abordar problemas con la respiraci\u00f3n, mientras que la gastrostom\u00eda puede ayudar con la alimentaci\u00f3n. Spinraza es el primer tratamiento aprobado por la FDA para la AME, y Zolgensma y Evrysdi tambi\u00e9n han sido aprobados recientemente.<\/p>\n<h2>Aprobaci\u00f3n de Evrysdi<\/h2>\n<p>Dos estudios llevaron a la aprobaci\u00f3n de este tratamiento: SUNFISH y FIREFISH. Ambos ensayos demostraron resultados positivos con un perfil de seguridad y eficacia favorable. Adem\u00e1s, una opini\u00f3n positiva del Comit\u00e9 de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en Ingl\u00e9s) impuls\u00f3 a Evrysdi hacia la aprobaci\u00f3n en febrero.<\/p>\n<h3>SUNFISH<\/h3>\n<p>Este ensayo reclut\u00f3 a pacientes de 2 a 25 a\u00f1os con AME sintom\u00e1tica Tipo 2 o 3, todos los cuales experimentaron mejoras en la funci\u00f3n motora medida como un cambio desde el valor inicial en la Medida de la Funci\u00f3n Motora-32. Los criterios de valoraci\u00f3n secundarios clave, como la funci\u00f3n de las extremidades superiores, tambi\u00e9n experimentaron una mejora significativa.<\/p>\n<p>Estos cambios se observaron despu\u00e9s de doce meses de tratamiento, y despu\u00e9s de doce meses m\u00e1s de seguimiento, los investigadores encontraron que Evrysdi mantiene la mejora en la funci\u00f3n motora y de las extremidades superiores.<\/p>\n<h3>FIREFISH<\/h3>\n<p>En este ensayo se incluyeron ni\u00f1os de dos a siete a\u00f1os con AME Tipo 1 sintom\u00e1tica. Despu\u00e9s de doce meses de tratamiento, el 29% pudo lograr un hito motor clave: sentarse durante cinco segundos sin ning\u00fan apoyo. El 93% estaba vivo, mientras que el 85% viv\u00eda sin ventilaci\u00f3n permanente. Otros resultados incluyen:<\/p>\n<ul>\n<li>83% de los participantes pudieron alimentarse por v\u00eda oral<\/li>\n<li>El 5% podr\u00eda permanecer de pie sin ayuda<\/li>\n<li>El 90% vio al menos una mejora de cuatro puntos en la prueba infantil de trastornos Neuromusculares del Children&#8217;s Hospital of Philadelphia (CHOP-INTEND)\n<ul>\n<li>56% logr\u00f3 una puntuaci\u00f3n de al menos 40 puntos<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<\/ul>\n<h2>Viendo Hacia Adelante<\/h2>\n<p>Para garantizar que todos los pacientes con AME tengan acceso a Evrysdi, Roche ha estado colaborando con organizaciones y agencias de evaluaci\u00f3n y reembolso en toda Europa. Alemania ser\u00e1 la primera en acceder plenamente a la medicaci\u00f3n, seguida de cerca por Francia.<\/p>\n<p>Para leer m\u00e1s sobre la aprobaci\u00f3n, haga clic <a href=\"https:\/\/www.globenewswire.com\/news-release\/2021\/03\/30\/2201177\/0\/en\/Roche-s-Evrysdi-approved-by-European-Commission-as-first-and-only-at-home-treatment-for-spinal-muscular-atrophy.html\">aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Los pacientes con atrofia muscular espinal (AME) de dos meses o m\u00e1s ahora tendr\u00e1n una opci\u00f3n de tratamiento en el hogar en Europa. La Comisi\u00f3n Europea (CE) ha aprobado Evrysdi para quienes han sido diagnosticados con AME Tipo 1, 2 o 3 o hasta cuatro copias del gen SMN2. Esto marca un gran paso en [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1025,"featured_media":324214,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[12131],"tags":[22589,12133,12135,14397,14398],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1091868"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1025"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=1091868"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1091868\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/324214"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=1091868"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=1091868"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=1091868"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}