{"id":1101842,"date":"2021-04-15T10:01:34","date_gmt":"2021-04-15T14:01:34","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2021\/04\/15\/bio017-para-el-sindrome-de-angelman-con-estatus-de-farmaco-huerfano-concedido\/"},"modified":"2021-04-15T10:01:34","modified_gmt":"2021-04-15T14:01:34","slug":"bio017-para-el-sindrome-de-angelman-con-estatus-de-farmaco-huerfano-concedido","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2021\/04\/15\/bio017-para-el-sindrome-de-angelman-con-estatus-de-farmaco-huerfano-concedido\/","title":{"rendered":"BIO017 para el S\u00edndrome de Angelman con Estatus de F\u00e1rmaco Hu\u00e9rfano Concedido"},"content":{"rendered":"

En un comunicado de prensa reciente, la empresa biotecnol\u00f3gica y biofarmac\u00e9utica en etapa cl\u00ednica Biom Therapeutics (\u00abBiom\u00bb) comparti\u00f3<\/a> que su candidato a f\u00e1rmaco BIO017 recibi\u00f3 la designaci\u00f3n de F\u00e1rmaco Hu\u00e9rfano. El tratamiento, dise\u00f1ado para pacientes con s\u00edndrome de Angelman, podr\u00eda satisfacer una necesidad insatisfecha en esta poblaci\u00f3n de pacientes. Actualmente, no existen tratamientos aprobados por la FDA para el s\u00edndrome de Angelman.<\/p>\n

BIO017<\/h2>\n

Desarrollado por Biom como el principal candidato terap\u00e9utico, BIO017 se describe<\/a> como un agonista de TRPV1. Adem\u00e1s del s\u00edndrome de Angelman, BIO017 se est\u00e1 desarrollando para pacientes con encefalopat\u00edas epil\u00e9pticas y del desarrollo (DEE). Los estudios precl\u00ednicos destacaron las capacidades de BIO017 para prevenir convulsiones y mejorar el comportamiento en pacientes con s\u00edndrome de Angelman.<\/p>\n

A principios de 2021, Biom present\u00f3 una solicitud de nuevo f\u00e1rmaco en investigaci\u00f3n (IND, por sus siglas en Ingl\u00e9s) para BIO017. Ahora, el tratamiento ha recibido la designaci\u00f3n de F\u00e1rmaco Hu\u00e9rfano de la FDA. Seg\u00fan la FDA<\/a>:<\/p>\n

La Ley de Medicamentos Hu\u00e9rfanos (ODA,por sus siglas en Ingl\u00e9s) establece la concesi\u00f3n de un estado especial a un medicamento o producto biol\u00f3gico (\u00abmedicamento\u00bb) para tratar una enfermedad o afecci\u00f3n poco com\u00fan a solicitud de un patrocinador. Este estado se conoce como designaci\u00f3n de hu\u00e9rfano (o, a veces, \u00abestado hu\u00e9rfano\u00bb).<\/p><\/blockquote>\n

Para calificar para el estatus de Medicamento Hu\u00e9rfano, un medicamento o biol\u00f3gico debe tratar una condici\u00f3n \u00abrara\u00bb, definida como aquellas que afectan a menos de 200,000 estadounidenses. Una vez que un medicamento recibe esta designaci\u00f3n, el patrocinador (en este caso, Biom) es elegible para hasta 7 a\u00f1os de exclusividad de mercado, asistencia adicional de la FDA, cr\u00e9ditos fiscales y exenciones de tarifas. En \u00faltima instancia, para finales de a\u00f1o, Biom espera seguir evaluando BIO017 para pacientes con s\u00edndrome de Angelman mediante el inicio de ensayos cl\u00ednicos.<\/p>\n

S\u00edndrome de Angelman<\/h2>\n

Normalmente, el s\u00edndrome de Angelman, un trastorno neurol\u00f3gico y gen\u00e9tico poco com\u00fan que afecta al sistema nervioso, es causado por defectos en el cromosoma 15. Los pacientes tienen un gen faltante o defectuoso. Sin embargo, debido a que la mayor\u00eda de los pacientes con s\u00edndrome de Angelman no tienen antecedentes familiares de la afecci\u00f3n, los m\u00e9dicos no est\u00e1n exactamente seguros de qu\u00e9 causa este mal funcionamiento gen\u00e9tico. En muchos casos, el s\u00edndrome de Angelman se diagnostica err\u00f3neamente como autismo o par\u00e1lisis cerebral. A pesar de la falta de curas o tratamientos, los pacientes con s\u00edndrome de Angelman suelen vivir una vida normal. Los signos y s\u00edntomas incluyen:<\/p>\n