{"id":1101993,"date":"2021-04-15T11:01:05","date_gmt":"2021-04-15T15:01:05","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2021\/04\/15\/jr-171-para-mps-i-recibe-el-estatus-de-medicamento-huerfano-de-la-ema\/"},"modified":"2021-04-15T11:01:21","modified_gmt":"2021-04-15T15:01:21","slug":"jr-171-para-mps-i-recibe-el-estatus-de-medicamento-huerfano-de-la-ema","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2021\/04\/15\/jr-171-para-mps-i-recibe-el-estatus-de-medicamento-huerfano-de-la-ema\/","title":{"rendered":"JR-171 para MPS I Recibe el Estatus de Medicamento Hu\u00e9rfano de la EMA"},"content":{"rendered":"<p>A finales de Marzo de 2021, la empresa de productos farmac\u00e9uticos especializados JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. (\u00abJCR\u00bb) <a href=\"https:\/\/www.businesswire.com\/news\/home\/20210330005637\/en\/EMA-grants-Orphan-Drug-Designation-to-JR-171-for-the-Treatment-of-Mucopolysaccaridosis-Type-I-MPS-I\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">comparti\u00f3<\/a> que su candidato a f\u00e1rmaco en investigaci\u00f3n JR-171 recibi\u00f3 la designaci\u00f3n de F\u00e1rmaco Hu\u00e9rfano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en Ingl\u00e9s). El medicamento, que puede atravesar la barrera hematoencef\u00e1lica para administrar el tratamiento de manera m\u00e1s eficaz, est\u00e1 dise\u00f1ado para pacientes con mucopolisacaridosis tipo I (MPS I).<\/p>\n<h2>JR-171<\/h2>\n<p>Entonces, \u00bfqu\u00e9 es JR-171? Esta alfa-L-iduronidasa recombinante se forma especialmente para cruzar la barrera hematoencef\u00e1lica. En total, JR-171 se desarroll\u00f3 utilizando la tecnolog\u00eda J-Brain Cargo patentada por JCR. Actualmente, existen otras formas de tratamiento para MPS I, tales como terapias enzim\u00e1ticas administradas por v\u00eda intravenosa. Sin embargo, si bien estos pueden alterar la progresi\u00f3n de la enfermedad y proporcionar alivio de los s\u00edntomas, las terapias actuales no abordan los s\u00edntomas neurol\u00f3gicos y relacionados con el cerebro. Al cruzar la barrera hematoencef\u00e1lica, JR-171 ofrece la oportunidad de satisfacer una necesidad insatisfecha y proporcionar un alivio adicional de los s\u00edntomas a los pacientes.<\/p>\n<p>Por el momento, JCR est\u00e1 evaluando JR-171 para pacientes con MPS I en un ensayo cl\u00ednico de Fase 1\/2. \u00bfEst\u00e1 interesado en obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre el ensayo, que est\u00e1 inscribiendo a pacientes de todo el mundo? Haga clic <a href=\"https:\/\/clinicaltrials.gov\/ct2\/show\/NCT04227600?term=NCT04227600&amp;draw=2&amp;rank=1\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n<p>En Febrero de 2021, la FDA le otorg\u00f3 la designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano al JR-171. En los Estados Unidos, el estado de Medicamento Hu\u00e9rfano se otorga a medicamentos o productos biol\u00f3gicos centrados en el tratamiento de enfermedades raras. En los EE. UU., Las enfermedades raras se definen como las que afectan a 200,000 personas o menos. Ahora, JR-171 tambi\u00e9n recibi\u00f3 la designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano de la EMA. Seg\u00fan la <a href=\"https:\/\/www.ema.europa.eu\/en\/human-regulatory\/overview\/orphan-designation-overview\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">EMA<\/a>:<\/p>\n<blockquote><p><em>Aproximadamente 30 millones de personas que viven en la Uni\u00f3n Europea (UE) padecen una enfermedad rara. La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) desempe\u00f1a un papel fundamental a la hora de facilitar el desarrollo y la autorizaci\u00f3n de medicamentos para enfermedades raras, que se denominan \u00abmedicamentos hu\u00e9rfanos\u00bb en el mundo m\u00e9dico.<\/em><\/p><\/blockquote>\n<p>Para ser considerada una enfermedad rara en la Uni\u00f3n Europea (UE), una condici\u00f3n no debe afectar a m\u00e1s de 5 de cada 10,000 personas. Una vez que a un medicamento se le otorga el estado de Medicamento Hu\u00e9rfano, tambi\u00e9n se otorgan beneficios para el desarrollador del medicamento, que incluyen:<\/p>\n<ul>\n<li>10 a\u00f1os de exclusividad en el mercado<\/li>\n<li>Asistencia de protocolo<\/li>\n<li>Procedimiento de autorizaci\u00f3n centralizado<\/li>\n<\/ul>\n<h2>MPS I (<a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/mps-i-hurler-syndrome\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">s\u00edndrome de Hurler<\/a>)<\/h2>\n<p>Tambi\u00e9n conocida como s\u00edndrome de Hurler, la mucopolisacaridosis tipo I (MPS I) es una enfermedad metab\u00f3lica rara de la que existen <a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/mps-i-types\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">tres formas<\/a>. Los pacientes no tienen suficiente enzima alfa-L-iduronidasa lisosomal, lo que les impide degradar los mucopolisac\u00e1ridos. Seg\u00fan lo descrito por la <a href=\"https:\/\/mpssociety.org\/learn\/diseases\/mps-i\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Sociedad Nacional de MPS<\/a>:<\/p>\n<blockquote><p>Los mucopolisac\u00e1ridos son cadenas de mol\u00e9culas de az\u00facar que se utilizan para construir tejidos conectivos en el cuerpo. \u00abMuco\u00bb se refiere a la consistencia gelatinosa espesa de las mol\u00e9culas; \u00abpoli\u00bb significa muchos; \u00absac\u00e1rido\u00bb es un t\u00e9rmino general para una mol\u00e9cula de az\u00facar.<\/p><\/blockquote>\n<p>Cuando estos mucopolisac\u00e1ridos se acumulan en todo el cuerpo, pueden causar efectos generalizados en la salud. En total, alrededor de 1 de cada 100,000 reci\u00e9n nacidos tiene MPS I grave, mientras que 1 de cada 500,000 tiene MPS I m\u00e1s leve. Por lo general, los s\u00edntomas comienzan a aparecer entre las edades de 3 a 8 a\u00f1os. Una vez que aparecen los s\u00edntomas, incluyen:<\/p>\n<ul>\n<li>Sordera<\/li>\n<li>Retrasos intelectuales progresivos<\/li>\n<li>Rigidez articular<\/li>\n<li>Opacidad de la c\u00f3rnea<\/li>\n<li>Manos cortas y anchas con dedos curvados<\/li>\n<li>Hidrocefalia<\/li>\n<li>Agrandamiento del bazo y del h\u00edgado<\/li>\n<li>Apnea del sue\u00f1o<\/li>\n<li>Hernias abdominales<\/li>\n<li>Retraso en el crecimiento<\/li>\n<li>Compresi\u00f3n de la m\u00e9dula espinal<\/li>\n<li>Cardiopat\u00eda<\/li>\n<\/ul>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>A finales de Marzo de 2021, la empresa de productos farmac\u00e9uticos especializados JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. (\u00abJCR\u00bb) comparti\u00f3 que su candidato a f\u00e1rmaco en investigaci\u00f3n JR-171 recibi\u00f3 la designaci\u00f3n de F\u00e1rmaco Hu\u00e9rfano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en Ingl\u00e9s). 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