{"id":1102157,"date":"2021-04-15T11:42:14","date_gmt":"2021-04-15T15:42:14","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2021\/04\/15\/arimoclomol-fracasa-en-el-ensayo-de-fase-2-3-de-pacientes-de-ibm\/"},"modified":"2021-04-15T11:42:14","modified_gmt":"2021-04-15T15:42:14","slug":"arimoclomol-fracasa-en-el-ensayo-de-fase-2-3-de-pacientes-de-ibm","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2021\/04\/15\/arimoclomol-fracasa-en-el-ensayo-de-fase-2-3-de-pacientes-de-ibm\/","title":{"rendered":"Arimoclomol Fracasa en el Ensayo de Fase 2\/3 de Pacientes de IBM"},"content":{"rendered":"<p>El arimoclomol es un tratamiento en desarrollo para la ELA, la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC) y la miositis por cuerpos de inclusi\u00f3n (IBM, por sus siglas en Ingl\u00e9s). Un ensayo reciente de Fase 2\/3 termin\u00f3 en fracaso, incapaz de cumplir con los criterios de valoraci\u00f3n primarios o secundarios en los pacientes de IBM. Si bien esta noticia es decepcionante, Orphazyme continuar\u00e1 investigando y desarrollando arimoclomol para ALS y NPC.<\/p>\n<h2>Acerca de la Miositis por Cuerpos de Inclusi\u00f3n (IBM)<\/h2>\n<p><a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/inclusion-body-myositis\/\">La miositis por cuerpos de inclusi\u00f3n (IBM)<\/a> es un trastorno progresivo que afecta los m\u00fasculos y se caracteriza por inflamaci\u00f3n, atrofia y debilidad. Por lo general, afecta a los adultos cuando alcanzan los 50 a\u00f1os. Las personas afectadas experimentar\u00e1n mialgia, vacuolas con borde, tropiezos y ca\u00eddas, debilidad y atrofia muscular, fibras musculares de color rojo irregular, creatina fosfoquinasa s\u00e9rica elevada y dificultades de alimentaci\u00f3n en los beb\u00e9s. Los muslos, dedos y mu\u00f1ecas son los m\u00e1s afectados. Los profesionales m\u00e9dicos no est\u00e1n seguros de las causas de estos s\u00edntomas, aunque sospechan que existen factores ambientales, gen\u00e9ticos e inmunol\u00f3gicos. No creen que sea hereditario, aunque uno puede estar gen\u00e9ticamente predispuesto. En cuanto al tratamiento, no existe cura. Es sintom\u00e1tico. Las personas afectadas por lo general requieren terapia ocupacional o f\u00edsica, ayudas para caminar u otros dispositivos para ayudar con el movimiento.<\/p>\n<h2>Sobre el Estudio<\/h2>\n<p>Los investigadores se centraron en el criterio de valoraci\u00f3n principal del estudio de Fase 2\/3: el impacto del arimoclomol en la progresi\u00f3n de la enfermedad evaluado por la escala de clasificaci\u00f3n funcional de miositis de cuerpos de inclusi\u00f3n (IBMFRS, por sus siglas en Ingl\u00e9s). No solo no se cumpli\u00f3 este objetivo, sino tambi\u00e9n todos los criterios de valoraci\u00f3n secundarios.<\/p>\n<p>15o pacientes de 12 sitios en los Estados Unidos y Europa se inscribieron en el ensayo, que fue dirigido por Orphazyme en colaboraci\u00f3n con la Universidad de Kansas y el University College of London. Estos pacientes se separaron al azar en dos grupos; a la mitad se le administr\u00f3 400 mg de arimoclomol tres veces al d\u00eda, mientras que a la otra se le administr\u00f3 un placebo. Ambos grupos fueron seguidos durante veinte meses.<\/p>\n<h2>Viendo Hacia Adelante<\/h2>\n<p>Si bien los resultados de este ensayo son muy decepcionantes tanto para los investigadores como para los pacientes, los datos recopilados siguen siendo \u00fatiles y pueden aplicarse a investigaciones futuras. Adem\u00e1s, el arimoclomol todav\u00eda se est\u00e1 investigando para la ELA y la NPC. Se esperan pronto datos de un ensayo de Fase 3 con pacientes con ELA, y la FDA est\u00e1 revisando con prioridad una solicitud para el tratamiento de la NPC. De cara a Europa, se espera que el Comit\u00e9 de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en Ingl\u00e9s) tambi\u00e9n d\u00e9 su opini\u00f3n.<\/p>\n<p>Encuentra el art\u00edculo fuente <a href=\"http:\/\/business.wapakdailynews.com\/wapakdailynews\/news\/read\/41156798\/orphazyme_announces_topline_results_from_pivotal_trial_of_arimoclomol_for_inclusion_body_myositis_\">aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>El arimoclomol es un tratamiento en desarrollo para la ELA, la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC) y la miositis por cuerpos de inclusi\u00f3n (IBM, por sus siglas en Ingl\u00e9s). Un ensayo reciente de Fase 2\/3 termin\u00f3 en fracaso, incapaz de cumplir con los criterios de valoraci\u00f3n primarios o secundarios en los pacientes de IBM. 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