{"id":1123156,"date":"2021-04-20T11:07:58","date_gmt":"2021-04-20T15:07:58","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2021\/04\/20\/la-comision-europea-concede-la-designacion-de-huerfano-para-pbkr03\/"},"modified":"2021-04-20T11:07:58","modified_gmt":"2021-04-20T15:07:58","slug":"la-comision-europea-concede-la-designacion-de-huerfano-para-pbkr03","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2021\/04\/20\/la-comision-europea-concede-la-designacion-de-huerfano-para-pbkr03\/","title":{"rendered":"La Comisi\u00f3n Europea Concede la Designaci\u00f3n de Hu\u00e9rfano para PBKR03"},"content":{"rendered":"<p>La Comisi\u00f3n Europea (CE) ha otorgado la designaci\u00f3n Hu\u00e9rfana a Passage Bio por su tratamiento de la enfermedad de Krabbe, PBKR03. Esto agrega otra designaci\u00f3n a la lista del medicamento, ya que ya recibi\u00f3 las designaciones de Medicamento Hu\u00e9rfano, V\u00eda R\u00e1pida y Enfermedad Pedi\u00e1trica Rara de la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en Ingl\u00e9s). Los pacientes con enfermedad de Krabbe se enfrentan a una necesidad m\u00e9dica grave insatisfecha, y estas designaciones son un paso en la direcci\u00f3n correcta.<\/p>\n<h2>Acerca de la Enfermedad de Krabbe<\/h2>\n<p><a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/krabbe-disease\/\">La enfermedad de Krabbe<\/a>, tambi\u00e9n llamada leucodistrofia de c\u00e9lulas globoides, es un trastorno poco com\u00fan que causa la destrucci\u00f3n de la mielina en el cerebro y el sistema nervioso. Puede variar en gravedad entre las personas afectadas, pero generalmente es fatal a los dos a\u00f1os. Los s\u00edntomas incluyen fiebre, dificultades para alimentarse, v\u00f3mitos, p\u00e9rdida del control de la cabeza, retrasos en el desarrollo, irritabilidad, llanto inexplicable, espasmos musculares y disminuci\u00f3n del estado de alerta. Todos estos efectos son el resultado de un gen mutado que se hereda con un patr\u00f3n autos\u00f3mico recesivo. Este gen es responsable de una enzima llamada galactocerebrosidasa (GALC), y cuando no hay suficiente, permite que las grasas se acumulen. Esta acumulaci\u00f3n da como resultado la destrucci\u00f3n de la mielina. Desafortunadamente, no existe cura para esta condici\u00f3n. El tratamiento es sintom\u00e1tico.<\/p>\n<h2>Acerca de la Designaci\u00f3n Hu\u00e9rfano<\/h2>\n<p>Para calificar para la designaci\u00f3n de Hu\u00e9rfano, un medicamento o biol\u00f3gico debe estar destinado al tratamiento, prevenci\u00f3n o diagn\u00f3stico de una enfermedad rara que afecta a menos de cinco de cada 10,000 personas en la UE. Las empresas que reciben esta designaci\u00f3n reciben beneficios como tarifas m\u00e1s bajas, hasta una d\u00e9cada de exclusividad en el mercado, becas de investigaci\u00f3n y asistencia con el protocolo cl\u00ednico.<\/p>\n<h2>Sobre PBKR03<\/h2>\n<p>PBKR03 es una terapia g\u00e9nica de entrega de virus adenoasociado (AAV) que entrega una versi\u00f3n funcional del gen GALC a trav\u00e9s de la administraci\u00f3n intra-cisterna magna (ICM). Est\u00e1 destinado a tratar las manifestaciones de la enfermedad tanto en el nervio perif\u00e9rico como en el sistema nervioso central.<\/p>\n<h3>Investigaci\u00f3n PBKR03<\/h3>\n<p>El Programa de Terapia Gen\u00e9tica de la Universidad de Pensilvania ha realizado ensayos precl\u00ednicos que produjeron evidencia que respalda la progresi\u00f3n a ensayos en humanos. Los datos demostraron que se redujeron los s\u00edntomas de los sistemas nerviosos central y perif\u00e9rico; Se observ\u00f3 remielinizaci\u00f3n en el cerebro y los nervios perif\u00e9ricos. Un modelo canino tratado con una sierra monodosis:<\/p>\n<ul>\n<li>Actividad GALC normalizada<\/li>\n<li>Reducci\u00f3n de la inflamaci\u00f3n del cerebro.<\/li>\n<li>Velocidad de conducci\u00f3n nerviosa perif\u00e9rica normalizada<\/li>\n<li>Remielinizaci\u00f3n en el cerebro<\/li>\n<li>Niveles reducidos de psicosina en el l\u00edquido cefalorraqu\u00eddeo<\/li>\n<li>Mayor supervivencia<\/li>\n<\/ul>\n<h2>Viendo Hacia Adelante<\/h2>\n<p>El siguiente paso para PBKR03 es un ensayo de Fase 1\/2 titulado GALax-C. Passage Bio espera iniciar el ensayo en la primera mitad de este a\u00f1o y est\u00e1 dise\u00f1ado como un estudio de aumento de dosis de una dosis de PBKR03 en pacientes con enfermedad de Krabbe infantil temprana menores de 18 a\u00f1os.<\/p>\n<p>Los investigadores evaluar\u00e1n la seguridad y la tolerabilidad del tratamiento como el criterio de valoraci\u00f3n principal del estudio. Los niveles de l\u00edquido cefalorraqu\u00eddeo y GALC s\u00e9rico, las medidas de resultado cl\u00ednico y los biomarcadores servir\u00e1n como criterios de valoraci\u00f3n secundarios. Se esperan datos iniciales para fines de 2021 o principios de 2022.<\/p>\n<p>Encuentra el art\u00edculo fuente <a href=\"https:\/\/www.centralcharts.com\/en\/1614198-passage-bio-inc\/news\/3095967-passage-bio-receives-european-commission-orphan-designation-for-pbkr03-for-treatment-of-krabbe-disease\">aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>La Comisi\u00f3n Europea (CE) ha otorgado la designaci\u00f3n Hu\u00e9rfana a Passage Bio por su tratamiento de la enfermedad de Krabbe, PBKR03. 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