{"id":113822,"date":"2018-12-19T08:40:45","date_gmt":"2018-12-19T13:40:45","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2018\/12\/19\/posible-tratamiento-para-la-atrofia-muscular-espinal-obtiene-la-designacion-prime-de-la-ema\/"},"modified":"2018-12-20T10:18:00","modified_gmt":"2018-12-20T15:18:00","slug":"posible-tratamiento-para-la-atrofia-muscular-espinal-obtiene-la-designacion-prime-de-la-ema","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2018\/12\/19\/posible-tratamiento-para-la-atrofia-muscular-espinal-obtiene-la-designacion-prime-de-la-ema\/","title":{"rendered":"Posible Tratamiento para La Atrofia Muscular Espinal Obtiene la Designaci\u00f3n PRIME de la EMA"},"content":{"rendered":"

Seg\u00fan un art\u00edculo de pm360online.com<\/a>, la compa\u00f1\u00eda farmac\u00e9utica Roche anunci\u00f3 recientemente que su terapia de investigaci\u00f3n risdiplam ha otorgado la designaci\u00f3n PRIME de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en Ingl\u00e9s). El medicamento se ha ganado esta designaci\u00f3n para el tratamiento de la atrofia muscular espinal, una enfermedad gen\u00e9tica poco com\u00fan. La designaci\u00f3n se basa en datos alentadores que sugieren que risdiplam podr\u00eda ser un tratamiento eficaz para m\u00faltiples formas del trastorno.<\/strong><\/p>\n

Sobre La Atrofia Muscular Espinal<\/h2>\n

La atrofia muscular espinal es un tipo de trastorno neuromuscular en el que se destruyen las neuronas motoras, lo que lleva al desgaste muscular.<\/b>. En muchos casos, la enfermedad es letal. Este trastorno est\u00e1 vinculado a defectos gen\u00e9ticos de el <\/span>gene <\/span><\/i>SMN1 Este gen codifica una prote\u00edna llamada SMN, y cuando no est\u00e1 presente en ciertas cantidades, las neuronas no pueden funcionar. Existen diferentes tipos de atrofia muscular espinal que se clasifican cuando aparecen los s\u00edntomas por primera vez. Estos s\u00edntomas pueden incluir p\u00e9rdida de reflejos, debilidad muscular y tono muscular deficiente, problemas con la alimentaci\u00f3n y la degluci\u00f3n, retrasos en el desarrollo, debilidad de los m\u00fasculos respiratorios, contracciones de la lengua y torso en forma de campana. Hay una variedad de estrategias de manejo para la atrofia muscular espinal, pero todav\u00eda es generalmente fatal en sus formas m\u00e1s severas. <\/span>Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre la atrofia muscular espinal, haga clic<\/b> aqu\u00ed<\/b><\/a>.<\/span><\/p>\n

Acerca de La Designaci\u00f3n PRIME<\/h2>\n

La designaci\u00f3n de PRIME (PRIority MEdicines) es un esquema implementado por la EMA que tiene la intenci\u00f3n de fomentar el desarrollo de terapias que aborden afecciones m\u00e9dicas graves o que satisfagan una necesidad m\u00e9dica que no est\u00e9 siendo cubierta por las opciones terap\u00e9uticas actuales.<\/strong> La designaci\u00f3n tambi\u00e9n otorga varios beneficios al receptor, como una colaboraci\u00f3n m\u00e1s estrecha con la agencia y la posible elegibilidad para una evaluaci\u00f3n acelerada y otros beneficios que podr\u00edan acelerar el ritmo de desarrollo y aprobaci\u00f3n.<\/p>\n

Sobre Risdiplam<\/h2>\n

Los datos de ensayos cl\u00ednicos anteriores han indicado que el risdiplam podr\u00eda ser una terapia eficaz para los tipos 1, 2 y 3 de atrofia muscular espinal.<\/strong> El medicamento se desarroll\u00f3 en respuesta a los hallazgos de la investigaci\u00f3n relacionados con la atrofia muscular espinal que indican que el trastorno afecta a muchos sistemas corporales diferentes. El mecanismo de la enfermedad involucra la p\u00e9rdida de la prote\u00edna SMN, que tiene implicaciones que van mucho m\u00e1s all\u00e1 del sistema nervioso. Risdiplam se clasifica como modificador de empalme del gen SMN2. La terapia est\u00e1 dise\u00f1ada para distribuir la prote\u00edna SMN por todo el cuerpo para permitir que los niveles de la prote\u00edna permanezcan elevados durante un largo per\u00edodo de tiempo.<\/strong><\/p>\n

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\u00bfQu\u00e9 piensas sobre este tratamiento potencial para la atrofia muscular espinal? \u00a1Comparta sus an\u00e9cdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este art\u00edculo ha sido traducido al espa\u00f1ol lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su regi\u00f3n, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, env\u00ede un correo electr\u00f3nico a ideas@patientworthy.com.<\/a><\/h4>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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