{"id":114216,"date":"2018-12-24T10:17:44","date_gmt":"2018-12-24T15:17:44","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2018\/12\/24\/vybion-gana-la-designacion-de-medicamento-huerfano-por-un-medicamento-experimental-de-huntington\/"},"modified":"2018-12-24T10:17:44","modified_gmt":"2018-12-24T15:17:44","slug":"vybion-gana-la-designacion-de-medicamento-huerfano-por-un-medicamento-experimental-de-huntington","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2018\/12\/24\/vybion-gana-la-designacion-de-medicamento-huerfano-por-un-medicamento-experimental-de-huntington\/","title":{"rendered":"Vybion Gana la Designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano por un Medicamento Experimental de Huntington"},"content":{"rendered":"

Seg\u00fan un art\u00edculo publicado en BioPortfolio<\/a>, a principios de esta semana, la compa\u00f1\u00eda de biotecnolog\u00eda Vybion Incorporated obtuvo la designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano por su f\u00e1rmaco INT41 altamente experimental para la enfermedad de Huntington.<\/p>\n

Sobre la enfermedad de Huntington<\/h2>\n

La enfermedad de Huntington (EH), a veces llamada corea de Huntington<\/a>,es una enfermedad rara, gen\u00e9ticamente heredada, que hace que las c\u00e9lulas nerviosas del cerebro se degeneren progresivamente. Despu\u00e9s de presentar s\u00edntomas visibles, los pacientes de Huntington suelen tener una esperanza de vida de entre 15 y 20 a\u00f1os<\/a>.<\/p>\n

La enfermedad en s\u00ed es muy rara, y afecta solo entre el 0,003% y el 0,007% de las personas con ascendencia Europea. La enfermedad es menos com\u00fan pero todav\u00eda existe en otras poblaciones, como en las poblaciones Africanas, Chinas y Japonesas.<\/p>\n

Debido a la naturaleza neurol\u00f3gicamente degenerativa de la enfermedad, los efectos f\u00edsicos y cognitivos suelen ser graves. Los s\u00edntomas f\u00edsicos incluyen contracciones f\u00edsicas involuntarias que empeoran con la progresi\u00f3n de la enfermedad. Eventualmente, algunos tendr\u00e1n dificultad al respirar, o tragar. Con el tiempo, los pacientes desarrollan una disminuci\u00f3n en sus capacidades de razonamiento y pensamiento; a menudo, los cambios en la personalidad tambi\u00e9n son detectables.<\/p>\n

Huntington generalmente se hereda de uno de los padres. La enfermedad se expresa como en un gen autos\u00f3mico dominante, lo que significa que solo uno de los padres debe transmitir una copia del gen defectuoso para que el ni\u00f1o desarrolle posteriormente la EH. Sin embargo, algunos individuos a\u00fan m\u00e1s raros desarrollar\u00e1n la enfermedad de Huntington sin que se la haya pasado un padre.<\/p>\n

Acerca de INT41<\/h2>\n

INT41 es un intracuerpo, que es un anticuerpo en sus c\u00e9lulas que act\u00faa sobre ciertas prote\u00ednas. INT41 es administrado por un virus adenoasociado modificado (AAV, por sus siglas en ingl\u00e9s), que en s\u00ed mismo no se sabe que cause ninguna enfermedad. Los virus son capaces de penetrar las c\u00e9lulas con gran eficiencia e, ir\u00f3nicamente, proporcionan el m\u00e9todo de introducci\u00f3n m\u00e1s seguro. El medicamento recibi\u00f3 la designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano el lunes 3.<\/a><\/p>\n

La FDA otorga la designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano a los medicamentos que tratar\u00edan solo a un peque\u00f1o pu\u00f1ado de estadounidenses (menos de 200,000), y est\u00e1n avanzando hacia o realizando ensayos cl\u00ednicos. La designaci\u00f3n viene con una letan\u00eda de beneficios no limitados a cr\u00e9ditos fiscales, fondos de prueba adicionales y siete a\u00f1os de exclusividad de mercado sobre medicamentos similares dise\u00f1ados para tratar la enfermedad de Huntington (pendiente de aprobaci\u00f3n final). Algunas compa\u00f1\u00edas existen \u00fanicamente para desarrollar estos medicamentos riesgosos pero potencialmente muy valiosos.<\/p>\n

Si el nombre de INT41 no era una pista suficiente, la nueva designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano no significa en absoluto que el medicamento de Vybion est\u00e9 listo para el mercado.<\/p>\n

Hasta el momento solo se han realizado estudios de animales y m\u00e9todos de acci\u00f3n (que muestran qu\u00edmicamente c\u00f3mo se espera que el medicamento funcione en el cuerpo) para INT41. Se deben realizar estudios adicionales antes de que INT41 reciba su archivo de Investigaci\u00f3n de Nuevo Medicamento (IND), lo que permitir\u00eda realizar pruebas en humanos. Pero Vybion no espera presentar un IND para INT41 hasta 2020 como muy pronto.<\/p>\n

Eso significa que un despliegue p\u00fablico es probablemente dentro de cuatro o cinco a\u00f1os, suponiendo que gane la aprobaci\u00f3n.<\/p>\n

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Las designaciones de medicamentos hu\u00e9rfanos aportan muchos beneficios a las compa\u00f1\u00edas farmac\u00e9uticas. \u00bfCrees que es una buena pr\u00e1ctica otorgar designaciones tan temprano en la vida de una droga experimental? \u00bfPor qu\u00e9 o por qu\u00e9 no? \u00a1Comparta sus an\u00e9cdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este art\u00edculo ha sido traducido al espa\u00f1ol lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su regi\u00f3n, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, env\u00ede un correo electr\u00f3nico a ideas@patientworthy.com.<\/a><\/strong><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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