{"id":114250,"date":"2018-12-26T13:56:21","date_gmt":"2018-12-26T18:56:21","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2018\/12\/26\/primer-paciente-administrado-en-un-ensayo-de-prueba-potencial-para-la-enfermedad-de-pompe\/"},"modified":"2019-02-07T05:09:50","modified_gmt":"2019-02-07T10:09:50","slug":"primer-paciente-administrado-en-un-ensayo-de-prueba-potencial-para-la-enfermedad-de-pompe","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2018\/12\/26\/primer-paciente-administrado-en-un-ensayo-de-prueba-potencial-para-la-enfermedad-de-pompe\/","title":{"rendered":"Primer Paciente Administrado en un Ensayo de Fase III Que Prueba Posible F\u00e1rmaco para la Enfermedad de Pompe"},"content":{"rendered":"

Seg\u00fan un art\u00edculo de pm360online.com<\/a>, la compa\u00f1\u00eda de biotecnolog\u00eda Amicus Therapeutics anunci\u00f3 recientemente que el primer paciente recibi\u00f3 tratamiento en el ensayo cl\u00ednico de Fase 3 de la compa\u00f1\u00eda que prob\u00f3 la terapia experimental AT-GAA de la compa\u00f1\u00eda como tratamiento para adultos con la enfermedad de Pompe<\/strong> Amicus est\u00e1 comprometido al desarrollo de terapias innovadoras para enfermedades raras y metab\u00f3licas.<\/p>\n

Sobre la Enfermedad de Pompe<\/h2>\n

La enfermedad de Pompe, que tambi\u00e9n se conoce como enfermedad de almacenamiento de gluc\u00f3geno tipo II, es un trastorno gen\u00e9tico y metab\u00f3lico.<\/b> Esta enfermedad puede causar da\u00f1os en los nervios y los m\u00fasculos de todo el cuerpo y el resultado de la acumulaci\u00f3n de gluc\u00f3geno en el lisosoma celular. Esto ocurre debido a la deficiencia de cierta enzima. La enfermedad es el resultado de mutaciones gen\u00e9ticas que aparecen en el cromosoma 17. Los s\u00edntomas de la enfermedad de Pompe var\u00edan dependiendo de cu\u00e1ndo aparece. Pueden incluir crecimiento deficiente, problemas para alimentarse, agrandamiento del coraz\u00f3n, falta de tono muscular, debilidad muscular y problemas respiratorios. Tambi\u00e9n hay una forma de inicio tard\u00edo que difiere principalmente por la ausencia de anomal\u00edas card\u00edacas. El tratamiento primario para la enfermedad de Pompe es el reemplazo de enzimas. <\/span>Mientras que este tratamiento puede mejorar los s\u00edntomas y la supervivencia, es necesaria una alta dosis y principalmente solo detiene la progresi\u00f3n de la enfermedad.<\/b> Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre la enfermedad de Pompe, haga clic<\/span> aqu\u00ed<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Sobre el Ensayo Cl\u00ednico<\/h2>\n

Este ensayo comparar\u00e1 la efectividad de AT-GAA con la terapia de reemplazo de enzimas est\u00e1ndar de tratamiento actual. Se espera que este ensayo de la Fase 3 refuerce a\u00fan m\u00e1s los datos alentadores obtenidos durante los primeros ensayos cl\u00ednicos de Fase 1\/2 del medicamento, que comenzaron en el 2016.<\/strong> Se espera que el estudio incluya a unos 100 pacientes, que recibir\u00e1n AT-GAA o la terapia de reemplazo enzim\u00e1tico. El per\u00edodo de tratamiento del estudio durar\u00e1 un total de 52 semanas. Todos los participantes ser\u00e1n elegibles para recibir AT-GAA en un estudio abierto despu\u00e9s del per\u00edodo de tratamiento inicial.<\/strong><\/p>\n

El objetivo principal de este estudio ser\u00e1 la prueba de caminata de seis minutos, que se ha convertido en el est\u00e1ndar com\u00fan para probar tratamientos para trastornos como la enfermedad de Pompe. Otras medidas incluir\u00e1n cambios en la funci\u00f3n pulmonar y muscular y la fuerza muscular. La inscripci\u00f3n para el estudio debe completarse completamente a principios del pr\u00f3ximo a\u00f1o. Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre este ensayo cl\u00ednico, haga clic aqu\u00ed<\/a>.<\/strong><\/p>\n

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\u00bfQu\u00e9 piensas sobre el tratamiento de la enfermedad de Pompe? \u00a1Comparta sus an\u00e9cdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este art\u00edculo ha sido traducido al espa\u00f1ol lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su regi\u00f3n, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, env\u00ede un correo electr\u00f3nico a ideas@patientworthy.com.<\/a><\/h4>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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