{"id":114361,"date":"2018-12-28T07:00:04","date_gmt":"2018-12-28T12:00:04","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2018\/12\/28\/el-tratamiento-comienza-en-un-ensayo-clinico-de-terapia-genica-para-la-hemofilia-b\/"},"modified":"2018-12-28T07:00:04","modified_gmt":"2018-12-28T12:00:04","slug":"el-tratamiento-comienza-en-un-ensayo-clinico-de-terapia-genica-para-la-hemofilia-b","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2018\/12\/28\/el-tratamiento-comienza-en-un-ensayo-clinico-de-terapia-genica-para-la-hemofilia-b\/","title":{"rendered":"El Tratamiento Comienza En Un Ensayo Cl\u00ednico de Terapia G\u00e9nica Para La Hemofilia B"},"content":{"rendered":"

De acuerdo con una historia de PR Newswire<\/a>, la compa\u00f1\u00eda m\u00e9dica de gen\u00f3mica Sangamo Therapeutics, Inc., anunci\u00f3 recientemente que el primer paciente recibi\u00f3 una dosis en su ensayo cl\u00ednico de Fase 1\/2 que est\u00e1 probando SB-FIX, una terapia g\u00e9nica experimental en desarrollo como un tratamiento para la hemofilia B<\/strong>. Sangamo est\u00e1 comprometido con el desarrollo de terapias gen\u00e9ticas para enfermedades graves.<\/p>\n

Sobre La Hemofilia<\/h2>\n

La hemofilia es un trastorno gen\u00e9tico que afecta la capacidad de la sangre para formar co\u00e1gulos, un proceso que es vital para detener el sangrado despu\u00e9s de una herida.<\/b>. La severidad de los s\u00edntomas puede variar ampliamente. El trastorno es causado por una mutaci\u00f3n en el cromosoma X. Los s\u00edntomas incluyen sangrado durante mucho tiempo despu\u00e9s de una lesi\u00f3n, riesgo de sangrado en el cerebro y las articulaciones, y moretones con facilidad. El sangrado en las articulaciones puede causar da\u00f1o permanente y el sangrado cerebral puede provocar dolores de cabeza, disminuci\u00f3n de la conciencia y convulsiones. Existen m\u00faltiples tipos de hemofilia, siendo los tipos m\u00e1s comunes el tipo A y el tipo B, que se distinguen por tener deficiencias en diferentes factores de coagulaci\u00f3n. El tratamiento consiste en reemplazar el factor de coagulaci\u00f3n faltante. Se deben evitar las drogas que diluyen la sangre. <\/span>Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre la hemofilia, haga clic<\/b> aqu\u00ed<\/b><\/a>.<\/b><\/p>\n

Nuevos Tratamientos Necesarios<\/h2>\n

La hemofilia B se caracteriza por una deficiencia que afecta el factor IX de coagulaci\u00f3n. El tratamiento primario para esta enfermedad son las infusiones peri\u00f3dicas del factor faltante, que puede restaurar el comportamiento normal de la coagulaci\u00f3n. Sin embargo, el riesgo de hemorragia nunca se resuelve por completo y la carga de infusiones peri\u00f3dicas para el paciente es considerable. <\/strong><\/p>\n

Sobre SB-FIX<\/h2>\n

SB-FIX tiene un mecanismo funcional diferente en comparaci\u00f3n con otras terapias gen\u00e9ticas, que a menudo son virus basados en virus asociados (AAV) o mecanismos retrovirales para entregar el material gen\u00e9tico al paciente.<\/strong> Aunque es efectivo, este enfoque tiene algunas desventajas notables, como la falta de precisi\u00f3n y el riesgo de respuesta del sistema inmunol\u00f3gico. SB-FIX utiliza una nucleasa de dedo de zinc \u00fanica para insertar una compa\u00f1\u00eda de gen F9 normal en las c\u00e9lulas del h\u00edgado. Esto podr\u00eda permitir que esta terapia g\u00e9nica funcione como un tratamiento curativo de una sola vez.<\/strong><\/p>\n

El ensayo cl\u00ednico actualmente est\u00e1 reclutando m\u00e1s sujetos para el estudio. SB-FIX ha obtenido designaciones de Fast Track y Orphan Drug de la Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA).<\/p>\n

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\u00bfQu\u00e9 piensas sobre la terapia g\u00e9nica para la hemofilia B? \u00a1Comparta sus an\u00e9cdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este art\u00edculo ha sido traducido al espa\u00f1ol lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su regi\u00f3n, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, env\u00ede un correo electr\u00f3nico a ideas@patientworthy.com.<\/a><\/h4>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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