{"id":114367,"date":"2018-12-29T13:48:14","date_gmt":"2018-12-29T18:48:14","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2018\/12\/29\/icymi-se-requieren-mas-pasos-para-el-farmaco-experimental-adpkd-para-obtener-la-designacion-de-huerfana\/"},"modified":"2018-12-29T13:48:14","modified_gmt":"2018-12-29T18:48:14","slug":"icymi-se-requieren-mas-pasos-para-el-farmaco-experimental-adpkd-para-obtener-la-designacion-de-huerfana","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2018\/12\/29\/icymi-se-requieren-mas-pasos-para-el-farmaco-experimental-adpkd-para-obtener-la-designacion-de-huerfana\/","title":{"rendered":"ICYMI: Se Requieren M\u00e1s Pasos Para el F\u00e1rmaco Experimental ADPKD Para Obtener La Designaci\u00f3n de Hu\u00e9rfana"},"content":{"rendered":"<p>Seg\u00fan una <a href=\"http:\/\/thenewsreports.com\/xortx-receives-fda-response-on-orphan-drug-designation-application\/61836\/staff\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">historia de thenewsreports.com<\/a>, <strong>La compa\u00f1\u00eda biofarmac\u00e9utica XORTX Therapeutics, Inc., anunci\u00f3 recientemente que la compa\u00f1\u00eda y su socio Cato Clinical Research han recibido correspondencia de la Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) en relaci\u00f3n con una solicitud recientemente presentada para la designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano. Esta aplicaci\u00f3n es para el f\u00e1rmaco en investigaci\u00f3n XRx-008 de la compa\u00f1\u00eda como terapia para la enfermedad renal poliqu\u00edstica autos\u00f3mica dominante (ADPKD). <\/strong><\/p>\n<h2>Sobre La Enfermedad Renal Poliqu\u00edstica Autos\u00f3mica Dominante (ADPKD)<\/h2>\n<p><strong>La enfermedad renal poliqu\u00edstica autos\u00f3mica dominante (ADPKD, por sus siglas en ingl\u00e9s) es el trastorno monog\u00e9nico humano potencialmente mortal m\u00e1s com\u00fan<\/strong>. Un trastorno monog\u00e9nico es aquel que es causado por una sola mutaci\u00f3n. Puede variar algo en la presentaci\u00f3n, pero siempre se caracteriza por quistes en los ri\u00f1ones, as\u00ed como por quistes que afectan a otros \u00f3rganos. El trastorno es causado por una mutaci\u00f3n que afecta a PKD1 (85 por ciento de los casos) o PKD2 (15 por ciento). Aquellos con mutaciones PKD1 ven disminuciones en la funci\u00f3n renal m\u00e1s r\u00e1pidamente. La disfunci\u00f3n puede no aparecer hasta los 40 o 50 a\u00f1os, pero los quistes comienzan a aparecer en una etapa temprana de la vida, tal vez incluso antes del nacimiento. Otros s\u00edntomas incluyen anemia, uremia, hipertensi\u00f3n, dolor agudo del lomo, quistes hep\u00e1ticos y aneurismas de bayas.<strong>Existen varios tratamientos que pueden retardar temporalmente la progresi\u00f3n de la enfermedad o aliviar los s\u00edntomas, pero muchos pacientes eventualmente necesitar\u00e1n di\u00e1lisis o un trasplante de ri\u00f1\u00f3n para sobrevivir.<\/strong>Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre ADPKD, haga clic <a href=\"https:\/\/rarediseases.info.nih.gov\/diseases\/10413\/autosomal-dominant-polycystic-kidney-disease\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n<p>La respuesta de la FDA estableci\u00f3 los pasos necesarios que la empresa deber\u00eda tomar antes de que XRx-008 pueda obtener la designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano. Estos pasos incluyen:<\/p>\n<ol>\n<li><strong>Fabricaci\u00f3n XRx-008 que est\u00e1 lista para su uso en ensayos cl\u00ednicos.<\/strong><\/li>\n<li><strong>Responda y finalice la presentaci\u00f3n de la Solicitud de Nuevo Medicamento en Investigaci\u00f3n (IND) en la agencia. <\/strong><\/li>\n<li><strong>Describir la biodisponibilidad mejorada en humanos.<\/strong><\/li>\n<li><strong>Env\u00ede el protocolo para los ensayos de la fase 2\/3, discuta la aprobaci\u00f3n del protocolo especial con los representantes de la FDA y comience el primer ensayo cl\u00ednico de XRx-008.<\/strong><\/li>\n<\/ol>\n<h2>Acerca de XRx-008<\/h2>\n<p>La compa\u00f1\u00eda pretende tener listos sus ensayos cl\u00ednicos de Fase 2\/3 en el a\u00f1o 2019. <strong>XRx-008 tiene como objetivo reducir la progresi\u00f3n de ADPKD y mantener la funci\u00f3n renal mediante la regulaci\u00f3n de la concentraci\u00f3n de \u00e1cido \u00farico, que se ha implicado en la progresi\u00f3n de la enfermedad en investigaciones anteriores. <\/strong><\/p>\n<p>La designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano generalmente se limita a terapias para tratar enfermedades raras, que se definen como enfermedades que afectan a menos de 200,000 personas en los EE. UU. <strong>Para calificar, un medicamento debe ofrecer ventajas en efectividad y\/o seguridad con respecto a las terapias actuales o satisfacer una necesidad m\u00e9dica actualmente insatisfecha.<\/strong><\/p>\n<hr>\n<h4 class=\"footer-text\" style=\"text-align: center;\">\u00bfQu\u00e9 piensas sobre el tratamiento de ADPKD? <a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/register-2\/\">\u00a1Comparta sus an\u00e9cdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este art\u00edculo ha sido traducido al espa\u00f1ol lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su regi\u00f3n, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, env\u00ede un correo electr\u00f3nico a ideas@patientworthy.com.<\/a><\/h4>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Seg\u00fan una historia de thenewsreports.com, La compa\u00f1\u00eda biofarmac\u00e9utica XORTX Therapeutics, Inc., anunci\u00f3 recientemente que la compa\u00f1\u00eda y su socio Cato Clinical Research han recibido correspondencia de la Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) en relaci\u00f3n con una solicitud recientemente presentada para la designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano. Esta aplicaci\u00f3n es para el [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":131,"featured_media":111040,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[12970],"tags":[12972,12971,12067,12083,14397],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/114367"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/131"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=114367"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/114367\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/111040"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=114367"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=114367"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=114367"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}