{"id":114376,"date":"2018-12-30T17:32:29","date_gmt":"2018-12-30T22:32:29","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2018\/12\/30\/icymi-el-tratamiento-experimental-para-la-distrofia-muscular-de-duchenne-muestra-potencial-en-un-ensayo-inicial\/"},"modified":"2018-12-30T17:32:29","modified_gmt":"2018-12-30T22:32:29","slug":"icymi-el-tratamiento-experimental-para-la-distrofia-muscular-de-duchenne-muestra-potencial-en-un-ensayo-inicial","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2018\/12\/30\/icymi-el-tratamiento-experimental-para-la-distrofia-muscular-de-duchenne-muestra-potencial-en-un-ensayo-inicial\/","title":{"rendered":"ICYMI: El Tratamiento Experimental Para la Distrofia Muscular de Duchenne Muestra Potencial en un Ensayo Inicial"},"content":{"rendered":"

De acuerdo a una historia de globenewswire.com<\/a>, la compa\u00f1\u00eda de biotecnolog\u00eda Wave Life Sciences Ltd. anunci\u00f3 recientemente que los datos de tolerabilidad y seguridad de su ensayo cl\u00ednico de Fase 1 de su terapia de investigaci\u00f3n WVE-210201 justificar\u00e1n la prueba continua del medicamento en ensayos futuros. WVE-210201 est\u00e1 en desarrollo como un tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne en pacientes que califican para omitir axones<\/strong>. Wave Life Sciences se dedica al desarrollo de tratamientos innovadores para enfermedades gen\u00e9ticas.<\/p>\n

Sobre la Distrofia Muscular de Duchenne<\/h2>\n

La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad neuromuscular, y es uno de los tipos m\u00e1s graves de distrofia muscular.<\/b> Se caracteriza por una debilidad muscular progresiva que generalmente comienza alrededor de los cuatro a\u00f1os y empeora r\u00e1pidamente.<\/b> Como una enfermedad gen\u00e9tica ligada al cromosoma X, la mayor\u00eda de los ni\u00f1os se ven afectados, y las ni\u00f1as solo ocasionalmente presentan s\u00edntomas leves. La enfermedad es causada por mutaciones del gen de la distrofina. Los s\u00edntomas de la distrofia muscular de Duchenne incluyen ca\u00edda, postura anormal para caminar, p\u00e9rdida eventual de la capacidad de caminar, deformidades de la fibra muscular, discapacidad intelectual (no en todos los casos), agrandamiento de los m\u00fasculos de la lengua y la pantorrilla, deformidades esquel\u00e9ticas, atrofia muscular, anomal\u00edas card\u00edacas y dificultad. con la respiraci\u00f3n. El tratamiento incluye una variedad de medicamentos y terapias que pueden ayudar a aliviar los s\u00edntomas y retardar la progresi\u00f3n de la enfermedad. <\/span>La vida \u00fatil es generalmente en los a\u00f1os treinta con buen cuidado.<\/b> Se necesitan urgentemente mejores tratamientos para esta enfermedad.<\/b>Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre la distrofia muscular de Duchenne, haga clic<\/span>aqu\u00ed<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

WVE-210201 y Omisi\u00f3n Exon<\/h2>\n

La compa\u00f1\u00eda planea iniciar m\u00e1s ensayos el pr\u00f3ximo a\u00f1o.El WVE-210201 tambi\u00e9n se sigue estudiando en un estudio de extensi\u00f3n de etiqueta abierta en curso de pacientes que han completado el ensayo de Fase 1<\/strong>. Los or\u00edgenes gen\u00e9ticos de la distrofia muscular de Duchenne no son los mismos para cada paciente. En aproximadamente el diez por ciento de los pacientes, un enfoque llamado omisi\u00f3n ex\u00f3n puede ser un objetivo terap\u00e9utico \u00fatil, y permite que las porciones disfuncionales del gen de la distrofina se \u00abomitan\u00bb a medida que se transcriben al ARN. Las terapias que utilizan ex\u00f3n skipping permiten a los pacientes producir una versi\u00f3n m\u00e1s funcional de la distrofina, lo que reduce sus s\u00edntomas<\/strong>.<\/p>\n

Mientras que este enfoque no funcionar\u00e1 para todos los pacientes con distrofia muscular de Duchenne, el avance de los enfoques de omision ex\u00f3n ofrece, sin embargo, la posibilidad de mejoras importantes en los resultados para los pacientes cuya enfermedad es susceptible a ella.<\/p>\n

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\u00bfQu\u00e9 piensas sobre la omisi\u00f3n de ex\u00f3n para tratar la distrofia muscular de Duchenne? \u00a1Comparta sus an\u00e9cdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este art\u00edculo ha sido traducido al espa\u00f1ol lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su regi\u00f3n, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, env\u00ede un correo electr\u00f3nico a ideas@patientworthy.com.<\/a><\/h4>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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