{"id":114378,"date":"2018-12-31T06:08:38","date_gmt":"2018-12-31T11:08:38","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2018\/12\/31\/las-terapias-geneticas-potenciales-para-la-gangliosidosis-tay-sachs-sandhoff-y-gm1-ahora-tienen-licencias-mundiales\/"},"modified":"2018-12-31T06:08:38","modified_gmt":"2018-12-31T11:08:38","slug":"las-terapias-geneticas-potenciales-para-la-gangliosidosis-tay-sachs-sandhoff-y-gm1-ahora-tienen-licencias-mundiales","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2018\/12\/31\/las-terapias-geneticas-potenciales-para-la-gangliosidosis-tay-sachs-sandhoff-y-gm1-ahora-tienen-licencias-mundiales\/","title":{"rendered":"Las Terapias Gen\u00e9ticas Potenciales para La Gangliosidosis Tay-Sachs, Sandhoff y GM1 Ahora Tienen Licencias Mundiales"},"content":{"rendered":"

La enfermedad de Tay-Sachs<\/a> y la enfermedad de Sandhoff (tambi\u00e9n conocida como Gangliosidosis GM2) y la Gangliosidosis GM1<\/a> son condiciones neurodegenerativas. Son el resultado de una enzima defectuosa. Esta enzima hace que los gangli\u00f3sidos t\u00f3xicos se acumulen dentro del sistema nervioso central, dando como resultado un deterioro cognitivo y par\u00e1lisis. Estas condiciones son fatales y la mayor\u00eda de los pacientes solo viven entre los 2 y 4 a\u00f1os de edad. Desafortunadamente, actualmente no existen tratamientos para ninguna de estas enfermedades.<\/p>\n

Sin embargo, hay buenas noticias. Dado que estas condiciones son el resultado de una enzima da\u00f1ada, y sabemos exactamente qu\u00e9 enzima causa cada enfermedad, tienen el potencial de ser tratadas con terapia g\u00e9nica. Por supuesto, nuestra comprensi\u00f3n de c\u00f3mo administrar estos genes de manera efectiva ha aumentado astron\u00f3micamente en los \u00faltimos a\u00f1os, aumentando considerablemente nuestra esperanza de \u00e9xito en el tratamiento de enfermedades como estas.<\/p>\n

Y hay m\u00e1s buenas noticias.<\/p>\n

Axovant Sciences<\/a> ha anunciado recientemente que ha recibido una licencia mundial exclusiva para el desarrollo de dos programas diferentes de terapia g\u00e9nica para estas condiciones. Esta licencia fue otorgada por investigadores que estudian las condiciones en la Escuela de Medicina de la Universidad de Massachusetts (UMass) y su nueva colaboraci\u00f3n podr\u00eda acelerar el inicio de los ensayos cl\u00ednicos.<\/p>\n

Las Terapias<\/h2>\n

Los dos programas de la Universidad se llaman AXO-AAV-GM2<\/span> y<\/span> AXO-AAV-GM1<\/span>.<\/span><\/p>\n

AXO-AAV-GM2<\/h3>\n

AXO-AAV-GM2 trabaja para entregar una copia funcional del gen defectuoso al sistema nervioso central. Entrega el gen HEXA y el gen HEXB utilizando dos vectores AAVrh8 para restaurar la actividad adecuada de la enzima HexA. El primer paciente ya recibi\u00f3 una dosis de la terapia y los datos iniciales deben estar aqu\u00ed en el primer trimestre del 2019. Tambi\u00e9n el pr\u00f3ximo a\u00f1o, la inscripci\u00f3n comenzar\u00e1 para un ensayo cl\u00ednico de varias asignaturas.<\/span><\/p>\n

AXO-AAV-GM1<\/h3>\n

AXO-AAV-GM1 utiliza un vector AAV9 para administrar por v\u00eda intravenosa una copia funcional del gen GLB1 al sistema nervioso central. Este vector es capaz de cruzar la barrera hematoencef\u00e1lica e incluso puede tratar las manifestaciones perif\u00e9ricas de la condici\u00f3n. El primer paciente con gangliosidosis GM1 ser\u00e1 tratado con esta terapia dentro de los primeros 6 meses del 2019 en los Institutos Nacionales de la Salud (NIH,por sus siglas en ingl\u00e9s). Los datos de este programa se esperan para la segunda mitad del 2019 y los pacientes se inscribir\u00e1n durante todo el a\u00f1o.<\/p>\n

Tanto para AXO-AAV-GM2 como para AXO-AAV-GM1, los estudios en animales han demostrado una reducci\u00f3n en la acumulaci\u00f3n de gangli\u00f3sidos y aumentos en la actividad enzim\u00e1tica. A trav\u00e9s de estos tratamientos, se logr\u00f3 una supervivencia prolongada.<\/p>\n

El Poder de la Colaboraci\u00f3n<\/h2>\n

Estos estudios, como muchos, solo han sido posibles debido a la colaboraci\u00f3n entre los investigadores. Ambos programas fueron creados por investigadores de la Escuela de Medicina de UMass. Sin embargo, su asociaci\u00f3n con Axovant Sciences ha hecho realidad la progresi\u00f3n de los ensayos cl\u00ednicos para estas terapias. Adem\u00e1s, el Instituto Nacional de Salud es una pieza integral de este proyecto de colaboraci\u00f3n.<\/p>\n

Por supuesto, estos socios tambi\u00e9n se han inspirado en las comunidades de pacientes afectadas por estas condiciones y el director ejecutivo de Axovant, Pavan Cheruvu, ha declarado que seguramente tendr\u00e1n una comunicaci\u00f3n frecuente con la Fundaci\u00f3n Cure Tay-Sachs<\/a> y la National Tay-Sachs & Allied Diseases Association.<\/a><\/p>\n

En \u00faltima instancia, estas colaboraciones significan esperanza para estas comunidades, ya que estas nuevas terapias podr\u00edan potencialmente alterar la vida de los pacientes y sus familias.<\/p>\n

Puede leer m\u00e1s sobre estas nuevas terapias potenciales y esta nueva colaboraci\u00f3n aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n

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\u00bfQu\u00e9 piensas sobre estas nuevas terapias potenciales? \u00a1Comparta sus an\u00e9cdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este art\u00edculo ha sido traducido al espa\u00f1ol lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su regi\u00f3n, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, env\u00ede un correo electr\u00f3nico a ideas@patientworthy.com.<\/a><\/h4>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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