{"id":114415,"date":"2019-01-02T08:42:20","date_gmt":"2019-01-02T13:42:20","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2019\/01\/02\/el-tratamiento-experimental-de-la-enfermedad-de-fabry-obtiene-una-designacion-de-farmaco-huerfano\/"},"modified":"2019-01-02T08:42:20","modified_gmt":"2019-01-02T13:42:20","slug":"el-tratamiento-experimental-de-la-enfermedad-de-fabry-obtiene-una-designacion-de-farmaco-huerfano","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2019\/01\/02\/el-tratamiento-experimental-de-la-enfermedad-de-fabry-obtiene-una-designacion-de-farmaco-huerfano\/","title":{"rendered":"El Tratamiento Experimental de la Enfermedad de Fabry Obtiene una Designaci\u00f3n de F\u00e1rmaco Hu\u00e9rfano"},"content":{"rendered":"

Seg\u00fan un art\u00edculo de globenewswire.com<\/a>, la compa\u00f1\u00eda de terapia g\u00e9nica AVROBIO anunci\u00f3 recientemente que el candidato a f\u00e1rmaco experimental de terapia g\u00e9nica AVR-RD-01 obtuvo la Designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano de la Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de EE. UU. (FDA) como terapia para la enfermedad de Fabry<\/strong> . La compa\u00f1\u00eda se dedica al desarrollo de terapias gen\u00e9ticas para enfermedades raras con el potencial de curar en una sola dosis.<\/p>\n

Sobre la Enfermedad de Fabry<\/h2>\n

La enfermedad de Fabry es un trastorno gen\u00e9tico raro que afecta principalmente el coraz\u00f3n, la piel y los ri\u00f1ones.<\/b> Como enfermedad de almacenamiento lisosomal, se caracteriza por una deficiencia en la enzima responsable del procesamiento de los esfingol\u00edpidos, que se acumulan en el cuerpo como resultado. El trastorno es causado por mutaciones del <\/span>gen <\/span><\/i>GLA. Los s\u00edntomas incluyen dolor (que puede afectar las extremidades, todo el cuerpo o el tracto digestivo), disfunci\u00f3n renal, anomal\u00edas de la v\u00e1lvula card\u00edaca y los ritmos card\u00edacos, fatiga, incapacidad para sudar y angioqueratomas (peque\u00f1os puntos rojos que aparecen en la piel) . Los tratamientos incluyen terapia de reemplazo enzim\u00e1tico, tratamientos para tratar problemas espec\u00edficos de \u00f3rganos y Galafold. <\/span>Galafold es efectivo en aproximadamente el 50 por ciento de los pacientes, y solo funciona para pacientes con ciertos tipos de mutaciones. La terapia de reemplazo enzim\u00e1tico puede ayudar a detener o revertir parcialmente la progresi\u00f3n de la enfermedad.<\/b> Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre la enfermedad de Fabry, haga clic<\/span> aqu\u00ed<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Acerca de la Designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano<\/h2>\n

La Designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano suele reservarse para terapias destinadas a tratar enfermedades que se consideran raras.<\/strong> Esto se define como cualquier enfermedad que afecta a menos de 200,000 personas en los Estados Unidos. Para calificar, una terapia debe mostrar ventajas en cuanto a la efectividad o seguridad con respecto a los tratamientos disponibles en la actualidad, o debe satisfacer una necesidad m\u00e9dica que actualmente no se cumple. La designaci\u00f3n otorga varios beneficios a la compa\u00f1\u00eda receptora, como exenciones de impuestos, la exenci\u00f3n de ciertas tarifas y un per\u00edodo de exclusividad del mercado que dura siete a\u00f1os si el medicamento obtiene la aprobaci\u00f3n para uso p\u00fablico.<\/strong><\/p>\n

Acerca de AVR-RD-01<\/h2>\n

AVR-RD-01 est\u00e1 pensado como una terapia g\u00e9nica que solo debe tomarse una vez. A partir de esta dosis \u00fanica, la terapia pretende beneficiar a los pacientes con enfermedad de Fabry por el resto de sus vidas.<\/strong> La terapia utiliza un vector lentiviral para entregar el material gen\u00e9tico. Para que la terapia g\u00e9nica funcione, las c\u00e9lulas madre se extraen del paciente, se modifican con copias del gen corregido y luego se reintroducen de nuevo en el cuerpo del paciente.<\/p>\n

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