{"id":114536,"date":"2019-01-03T07:05:56","date_gmt":"2019-01-03T12:05:56","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2019\/01\/03\/garantizar-la-seguridad-mientras-la-terapia-genica-continua-desarrollandose-rapidamente\/"},"modified":"2019-01-10T08:32:50","modified_gmt":"2019-01-10T13:32:50","slug":"garantizar-la-seguridad-mientras-la-terapia-genica-continua-desarrollandose-rapidamente","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2019\/01\/03\/garantizar-la-seguridad-mientras-la-terapia-genica-continua-desarrollandose-rapidamente\/","title":{"rendered":"Garantizar la Seguridad Mientras la Terapia G\u00e9nica Contin\u00faa Desarroll\u00e1ndose R\u00e1pidamente"},"content":{"rendered":"

Las personas con atrofia muscular espinal<\/a> y otras enfermedades raras con poco o ning\u00fan tratamiento aprobado han tenido recientemente la esperanza de una cura renovada por el concepto de terapia g\u00e9nica. B\u00e1sicamente, la terapia g\u00e9nica consiste en reemplazar el gen mutado que est\u00e1 causando da\u00f1o al cuerpo con una versi\u00f3n saludable. Al abordar la causa ra\u00edz del trastorno, los investigadores creen que finalmente pueden curar la enfermedad. Sin embargo, hay muchas cosas que todav\u00eda no sabemos acerca de este concepto revolucionario. No tenemos claros los riesgos, su verdadera seguridad o incluso su eficacia a largo plazo. Dado que no es un procedimiento reversible, debemos proceder con precauci\u00f3n adicional.<\/p>\n

Entonces, \u00bfc\u00f3mo podemos avanzar para servir mejor a los pacientes? Por supuesto, tenemos que seguir investigando este tratamiento potencialmente cambiante. Sin embargo, debemos hacerlo de una manera que sea segura para las mismas personas que est\u00e1 tratando de curar.<\/p>\n

Un art\u00edculo publicado en Nature Outlook<\/a> explica la perspectiva de Eric Bender<\/a>sobre el tema.<\/p>\n

Primero, \u00e9l discute qui\u00e9n est\u00e1 a cargo de regular la terapia.<\/p>\n

Autoridades en el campo.<\/h2>\n

En \u00faltima instancia, la seguridad de la terapia g\u00e9nica es supervisada por la Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Se espera que solo la FDA reciba 250 solicitudes este a\u00f1o \u00fanicamente relacionadas con la terapia g\u00e9nica.<\/p>\n

Es responsabilidad de estas organizaciones establecer pautas de seguridad adecuadas y determinar qu\u00e9 terapias requieren la aprobaci\u00f3n. Ambas agencias tienen a\u00f1os de experiencia en el examen de cientos de estudios y hablan con confianza sobre su capacidad para analizar este nuevo tipo de tratamiento. Sin embargo, tienen diferentes procedimientos para hacerlo.<\/p>\n

FDA<\/h3>\n

Dentro de la FDA, los revisores se agrupan en diferentes divisiones y la divisi\u00f3n asignada a un tratamiento espec\u00edfico sigue a ese medicamento durante todo su ciclo. Existe cierta preocupaci\u00f3n de que la FDA no tenga empleados suficientes para manejar la creciente afluencia de candidatos a terapia gen\u00e9tica. La estimaci\u00f3n es que las aplicaciones de terapia g\u00e9nica alcanzar\u00e1n los 1,000 para 2021.<\/p>\n

Este a\u00f1o, la FDA ofreci\u00f3 su primer borrador de recomendaciones para la terapia g\u00e9nica seg\u00fan la clase de enfermedad. Estas inclu\u00edan enfermedades raras, hemofilia y trastornos de la retina. Actualmente, aproximadamente el 70% de las solicitudes de medicamentos enviadas a la FDA son para enfermedades raras.<\/p>\n

La organizaci\u00f3n tambi\u00e9n agreg\u00f3 requisitos con respecto al seguimiento a largo plazo para pacientes en ensayos cl\u00ednicos y marcos de terapia g\u00e9nica para ciertos procesos de fabricaci\u00f3n de medicamentos. El seguimiento a largo plazo es esencial porque a\u00fan no comprendemos los efectos que estas terapias pueden tener a\u00f1os en el futuro. <\/span><\/p>\n

\u00abA medida que tratamos, debemos asegurarnos de que la experiencia del paciente, buena o mala, debe ser devuelta a los responsables de la toma de decisiones y contribuir a la generaci\u00f3n de conocimiento a largo plazo\u00bb.<\/p><\/blockquote>\n

A diferencia de la EMA, la FDA supervisa los ensayos cl\u00ednicos y tambi\u00e9n crea estas pautas regulatorias.<\/p>\n

EMA<\/h3>\n

La EMA est\u00e1 compuesta por miembros de varios estados de la Uni\u00f3n Europea. Todos estos miembros del comit\u00e9 tienen voz en cada aprobaci\u00f3n de medicamentos.<\/p>\n

Para realizar un ensayo cl\u00ednico en la Uni\u00f3n Europea, los fabricantes de medicamentos deben recibir la aprobaci\u00f3n del comit\u00e9 de \u00e9tica de su estado miembro. Tambi\u00e9n est\u00e1n obligados a obtener la aprobaci\u00f3n cuando se utiliza un organismo modificado gen\u00e9ticamente. Los sistemas para estas aprobaciones var\u00edan ligeramente dentro de los estados miembros.<\/p>\n

Este a\u00f1o, la EMA reelabor\u00f3 sus marcos y directrices para la terapia g\u00e9nica, incluidos su dise\u00f1o, mecanismos de entrega, fabricaci\u00f3n y caracterizaci\u00f3n.<\/p>\n

En verdad, se trata de la colaboraci\u00f3n entre estas dos organizaciones y los propios fabricantes de medicamentos. La EMA y la FDA realizan teleconferencias sobre terapias gen\u00e9ticas y trabajan juntas para evaluar la eficacia y seguridad de las nuevas metodolog\u00edas. Trabajar como socios garantiza los mejores resultados para los pacientes para los que se crean estos tratamientos.<\/p>\n

En \u00faltima instancia, el trabajo de todos en este campo se basa en los datos y, a medida que pase el tiempo, ganaremos a\u00fan m\u00e1s experiencia y conocimiento sobre las terapias gen\u00e9ticas. Todos queremos que la terapia g\u00e9nica tenga \u00e9xito, simplemente debemos proceder con cautela.<\/p>\n

Riesgos<\/h2>\n

Muchas terapias gen\u00e9ticas utilizan virus adenoasociados (AAV) para administrar el tratamiento. Sin embargo, estos virus han mostrado una respuesta inmune en el h\u00edgado. Si bien es un problema a corto plazo que generalmente se puede manejar con esteroides, las dosis m\u00e1s altas de tratamiento pueden requerir diferentes enfoques. El campo de la medicina tiene un buen n\u00famero de formas de lidiar con la respuesta inmune. Sin embargo, es esencial evaluar cu\u00e1l de estos es mejor para el paciente individual.<\/p>\n

\n
Algunas otras cosas que a\u00fan no sabemos sobre el AAV son: \u00bfqu\u00e9 sucede si el paciente ya ha estado expuesto al AAV anteriormente y qu\u00e9 sucede si<\/span> las prote\u00ednas creadas por las terapias gen\u00e9ticas inician una reacci\u00f3n en el cuerpo por el cuerpo?<\/div>\n<\/div>\n
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\u201cEn la terapia g\u00e9nica en general, nos gusta creer que sabemos cu\u00e1les son los principales riesgos, pero nunca se puede saber. Ma\u00f1ana, algo totalmente nuevo podr\u00eda salir de la nada. Pero eso no dice que la terapia g\u00e9nica no deba estar disponible para los pacientes \u00ab. – Hans-Georg Eichler<\/p><\/blockquote>\n

\n

Puede ser muy f\u00e1cil querer acelerar para los ensayos que utilizan terapias novedosas para enfermedades raras. Pero las pautas de seguridad de la EMA y la FDA son simplemente esenciales para garantizar que el paciente no experimente complicaciones adicionales.<\/p>\n<\/div>\n

La EMA y la FDA animan a los fabricantes de medicamentos a comenzar a comunicarse con ellos temprano. Estas agencias se complacen en ayudar con el dise\u00f1o de los programas de prueba, garantizando la seguridad desde el principio.<\/p>\n<\/div>\n

Puede leer m\u00e1s sobre esta perspectiva sobre el desarrollo de terapias gen\u00e9ticas para enfermedades raras aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n

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\u00bfQu\u00e9 piensas sobre esta toma de la terapia g\u00e9nica? \u00a1Comparta sus an\u00e9cdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este art\u00edculo ha sido traducido al espa\u00f1ol lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su regi\u00f3n, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, env\u00ede un correo electr\u00f3nico a ideas@patientworthy.com.<\/a><\/h4>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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