{"id":114538,"date":"2019-01-03T08:56:07","date_gmt":"2019-01-03T13:56:07","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2019\/01\/03\/centricidad-del-paciente-ayuda-a-facilitar-la-introduccion-de-nuevas-terapias-para-enfermedades-raras\/"},"modified":"2019-01-03T08:56:07","modified_gmt":"2019-01-03T13:56:07","slug":"centricidad-del-paciente-ayuda-a-facilitar-la-introduccion-de-nuevas-terapias-para-enfermedades-raras","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2019\/01\/03\/centricidad-del-paciente-ayuda-a-facilitar-la-introduccion-de-nuevas-terapias-para-enfermedades-raras\/","title":{"rendered":"Centricidad del Paciente Ayuda a Facilitar la Introducci\u00f3n de Nuevas Terapias para Enfermedades Raras"},"content":{"rendered":"

De acuerdo a una historia de Pharmaphorum<\/a>, Hay una serie de nuevos tratamientos que se han introducido o que se han visto importantes avances en el desarrollo durante el \u00faltimo a\u00f1o.<\/strong> M\u00e1s inclusividad del paciente y nuevos dise\u00f1os pioneros en ensayos cl\u00ednicos han sido vitales para que esto suceda. Cuando revisa los logros del a\u00f1o, definitivamente hay algunas cosas por las que la comunidad rara debe estar entusiasmada.<\/strong><\/p>\n

Est\u00e1 Todo En Los Genes<\/h2>\n

La terapia g\u00e9nica ha sido un jugador importante en muchos de los nuevos tratamientos que se est\u00e1n desarrollando<\/strong>. Despu\u00e9s de todo, casi el 80 por ciento de las enfermedades raras son de naturaleza gen\u00e9tica, por lo que esta tecnolog\u00eda tendr\u00e1 un papel en el tratamiento y, con suerte, en la curaci\u00f3n de muchas de estas enfermedades. Algunos ejemplos son el ensayo de Sangamo que prob\u00f3 su tecnolog\u00eda de nucleasa con dedos de zinc. Esta tecnolog\u00eda se prob\u00f3 por primera vez como un tratamiento para el s\u00edndrome de Hunter<\/a><\/strong>. En los pacientes que han sido tratados con la infusi\u00f3n de dosis \u00fanica, las cosas parecen ir bien hasta ahora. Es posible que la tecnolog\u00eda tambi\u00e9n sea eficaz para tratar una variedad de otras enfermedades raras.<\/strong><\/p>\n

Vertex tambi\u00e9n ha trabajado duro para avanzar en una nueva terapia g\u00e9nica de combinaci\u00f3n de tres partes que tiene el potencial de ser eficaz en hasta el 90 por ciento de los pacientes con el raro trastorno de fibrosis qu\u00edstica.<\/a><\/strong> Mientras que esto a\u00fan est\u00e1 lejos de ser una cura, y a\u00fan tomar\u00e1 tiempo para que se desarrollen terapias que puedan tratar a todos los pacientes (gracias a las muchas mutaciones que pueden causar fibrosis qu\u00edstica), este es todav\u00eda un signo significativo de progreso para este paciente raro. comunidad.<\/p>\n

Nuevas Indicaciones<\/h2>\n

Amryt Pharma, del Reino Unido, tambi\u00e9n ha trabajado arduamente para conseguir nuevas terapias en el mercado de enfermedades raras. La compa\u00f1\u00eda tiene un ensayo en obra para probar el medicamento homocig\u00f3tico para la hipercolesterolemia familiar<\/a>Lojuxta en ni\u00f1os.<\/strong> La compa\u00f1\u00eda tambi\u00e9n est\u00e1 trabajando en un f\u00e1rmaco investigativo candidato llamado AP101, que se est\u00e1 desarrollando para tratar la rara, y devastadora condicion de la piel epiderm\u00f3lisis bullosa, .<\/p>\n

Cada paso del camino, la retroalimentaci\u00f3n de la comunidad de pacientes ha jugado un papel significativo. Tomemos por ejemplo la terapia experimental de la enfermedad de Parkinson APL-130277.<\/strong> Este tratamiento est\u00e1 destinado a tratar los episodios de \u00abdesconexi\u00f3n\u00bb, los per\u00edodos durante el d\u00eda en que se hace evidente que el efecto del medicamento est\u00e1 empezando a desaparecer y los s\u00edntomas empeoran; una soluci\u00f3n a este problema ha sido una gran necesidad de la comunidad durante mucho tiempo.<\/strong><\/p>\n

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\u00bfQu\u00e9 piensas sobre los avances en el tratamiento de enfermedades raras en 2018? \u00a1Comparta sus an\u00e9cdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este art\u00edculo ha sido traducido al espa\u00f1ol lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su regi\u00f3n, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, env\u00ede un correo electr\u00f3nico a ideas@patientworthy.com.<\/a><\/h4>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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