{"id":114551,"date":"2019-01-03T11:17:16","date_gmt":"2019-01-03T16:17:16","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2019\/01\/03\/primer-paciente-administrado-en-un-ensayo-de-distrofia-neuroaxonal-infantil\/"},"modified":"2019-01-03T11:17:16","modified_gmt":"2019-01-03T16:17:16","slug":"primer-paciente-administrado-en-un-ensayo-de-distrofia-neuroaxonal-infantil","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2019\/01\/03\/primer-paciente-administrado-en-un-ensayo-de-distrofia-neuroaxonal-infantil\/","title":{"rendered":"Primer Paciente Administrado en un Ensayo de Distrofia Neuroaxonal Infantil"},"content":{"rendered":"

De acuerdo a una historia de sectorpublishingintelligence.co.uk<\/a>, la compa\u00f1\u00eda farmac\u00e9utica en etapa cl\u00ednica Retrotope anunci\u00f3 recientemente que el primer paciente hab\u00eda recibido una dosis en su ensayo cl\u00ednico de Fase 2\/3. El ensayo probar\u00e1 el f\u00e1rmaco investigativo candidato RT001 de la compa\u00f1\u00eda como tratamiento para la distrofia neuroaxonal infanil, una enfermedad neurodegenerativa muy rara.<\/strong> El ensayo cl\u00ednico incluir\u00e1 15-20 pacientes con la enfermedad.<\/p>\n

Sobre la Distrofia Neuroaxonal Infantil<\/h2>\n

La distrofia neuroaxonal infantil es un trastorno gen\u00e9tico caracterizado por una neurodegeneraci\u00f3n progresiva que comienza a aparecer temprano en la vida.<\/strong> Se clasifica como un trastorno de almacenamiento de l\u00edpidos. La enfermedad est\u00e1 vinculada a mutaciones del gen PLA2G6<\/em>. Este gen es importante para la metabolizaci\u00f3n de los fosfol\u00edpidos, un proceso vital para la funci\u00f3n normal del cuerpo. Los s\u00edntomas de la distrofia neuroaxonal infantil incluyen desgaste muscular, regresi\u00f3n de las habilidades de desarrollo temprano, diston\u00eda, convulsiones, demencia, discapacidad visual y s\u00edndrome de desgaste. Existe una amplia gama de cu\u00e1ndo pueden aparecer los s\u00edntomas por primera vez, desde los 18 meses hasta los 6 a\u00f1os de edad. Los pacientes finalmente pierden la capacidad de moverse o interactuar con el mundo que los rodea. Existe una gran necesidad de tratamientos modificadores de la enfermedad; Actualmente, el manejo es solo sintom\u00e1tico. El desorden es en \u00faltima instancia fatal.<\/strong> Para aprender m\u00e1s sobre la distrofia neuroaxonal infantil, haga clic aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n

Tratamiento de La Distrofia Neuroaxonal Infantil<\/h2>\n

RT001 est\u00e1 dise\u00f1ado para proteger contra el da\u00f1o de los radicales libres. Los radicales libres son una causa importante de muerte celular en enfermedades neurodegenerativas como la distrofia neuroaxonal infantil.<\/strong> Seg\u00fan los datos existentes, RT001 ya ha recibido la Designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano como tratamiento para la neurodegeneraci\u00f3n asociada a PLA2G6, que incluye este trastorno. Los sitios de ensayos cl\u00ednicos est\u00e1n actualmente en proceso de inscribir a m\u00e1s pacientes para el estudio, que se espera que tengan entre 18 meses y 10 a\u00f1os. <\/strong><\/p>\n

La evidencia hasta ahora sugiere que el RT001 tiene el potencial de retardar considerablemente la progresi\u00f3n de la distrofia neuroaxonal infantil.<\/strong> A partir de ahora, hay poca esperanza para los pacientes que tienen esta enfermedad; sus familias se ven forzadas a pagar poco m\u00e1s que a medida que sufren los s\u00edntomas y regresan. Con suerte, los resultados de estos ensayos permitir\u00e1n a estas familias sentirse menos impotentes y tener un mayor optimismo para el futuro. <\/strong><\/p>\n

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\u00bfQu\u00e9 piensas sobre el tratamiento de la distrofia neuroaxonal infantil? \u00a1Comparta sus an\u00e9cdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este art\u00edculo ha sido traducido al espa\u00f1ol lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su regi\u00f3n, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, env\u00ede un correo electr\u00f3nico a ideas@patientworthy.com.<\/a><\/h4>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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