{"id":115050,"date":"2019-01-07T05:48:12","date_gmt":"2019-01-07T10:48:12","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2019\/01\/07\/datos-del-ensayo-clinico-de-fase-3-para-pkan-por-sus-siglas-en-ingles-se-lanzara-en-el-2019\/"},"modified":"2019-01-07T05:48:12","modified_gmt":"2019-01-07T10:48:12","slug":"datos-del-ensayo-clinico-de-fase-3-para-pkan-por-sus-siglas-en-ingles-se-lanzara-en-el-2019","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2019\/01\/07\/datos-del-ensayo-clinico-de-fase-3-para-pkan-por-sus-siglas-en-ingles-se-lanzara-en-el-2019\/","title":{"rendered":"Datos del Ensayo Cl\u00ednico de Fase 3 para PKAN (por sus siglas en ingl\u00e9s) se lanzar\u00e1 en el 2019"},"content":{"rendered":"

La neurodegeneraci\u00f3n asociada a Pantotenato quinasa<\/a> (PKAN) es un trastorno neurodegenerativo causado por un gen PANK2 mutado. Esta mutaci\u00f3n interrumpe una v\u00eda metab\u00f3lica, disminuyendo los niveles de CoA del cuerpo. CoA, o coenzima A, es un componente esencial de procesos cr\u00edticos como el metabolismo energ\u00e9tico, la se\u00f1alizaci\u00f3n y la integridad de la membrana. La afecci\u00f3n puede ser potencialmente mortal y puede causar disfagia, diston\u00eda, discapacidad visual y rigidez, as\u00ed como otras complicaciones graves.<\/p>\n

Retrophin Inc. ha estado trabajando en un estudio de Fase 3 para PKAN<\/a> y acaban de anunciar que la inscripci\u00f3n para la prueba est\u00e1 completa. Eso significa que deber\u00edamos escuchar los resultados del estudio para el tercer trimestre del pr\u00f3ximo a\u00f1o.<\/p>\n

El Estudio FORT<\/h2>\n

El ensayo PK3 de Retrophin’s Phase 3 se llama el estudio FORT. Est\u00e1 examinando la eficacia y seguridad de fosmetpantotenate para pacientes de 6 a 65 a\u00f1os con la enfermedad. En total se inscribieron 82 participantes y el ensayo es internacional. Se evaluar\u00e1 cada cambio de pacientes en la escala PKAN-ADL (Actividades de la vida diaria) desde la l\u00ednea de base.<\/p>\n

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El ensayo durar\u00e1 24 semanas. Una vez finalizado el ensayo, todos los participantes seguir\u00e1n teniendo acceso al medicamento a trav\u00e9s de una extensi\u00f3n de etiqueta abierta.<\/p>\n

La FDA ha confirmado a trav\u00e9s de una Evaluaci\u00f3n de Protocolo Especial (SPA, por sus siglas en ingl\u00e9s) que el dise\u00f1o de los ensayos respalda la presentaci\u00f3n de una Solicitud de Nuevo F\u00e1rmaco para el fosmetpantotenate.<\/p>\n

Fosmetpantotenate ya recibi\u00f3 la designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano y el Estado de V\u00eda R\u00e1pida de la FDA. Su estudio de Fase 1 mostr\u00f3 la tolerabilidad de los f\u00e1rmacos y el an\u00e1lisis precl\u00ednico mostr\u00f3 su eficacia.<\/p>\n

Si la FDA lo aprueba, este medicamento podr\u00eda ser el primer tratamiento aprobado que aborde la causa subyacente de la PKAN. \u00a1Mant\u00e9n tus dedos cruzados para obtener resultados positivos en el 2019!<\/p>\n<\/div>\n

Puede leer m\u00e1s sobre esta nueva prueba de la Fase 3 aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n

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\u00bfQu\u00e9 piensas sobre este nuevo tratamiento potencial para PKAN? \u00a1Comparta sus an\u00e9cdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este art\u00edculo ha sido traducido al espa\u00f1ol lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su regi\u00f3n, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, env\u00ede un correo electr\u00f3nico a ideas@patientworthy.com.<\/a><\/h4>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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