{"id":116144,"date":"2019-01-10T06:39:14","date_gmt":"2019-01-10T11:39:14","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2019\/01\/10\/se-concede-la-designacion-de-via-rapida-a-una-terapia-potencial-para-la-enfemedad-de-celulas-falciformes\/"},"modified":"2019-01-10T06:39:14","modified_gmt":"2019-01-10T11:39:14","slug":"se-concede-la-designacion-de-via-rapida-a-una-terapia-potencial-para-la-enfemedad-de-celulas-falciformes","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2019\/01\/10\/se-concede-la-designacion-de-via-rapida-a-una-terapia-potencial-para-la-enfemedad-de-celulas-falciformes\/","title":{"rendered":"Se Concede la Designaci\u00f3n de V\u00eda R\u00e1pida a una Terapia Potencial para la Enfemedad de C\u00e9lulas Falciformes"},"content":{"rendered":"
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CRISPR Therapeutics y Vertex Pharmaceuticals han estado colaborando para desarrollar una nueva opci\u00f3n de tratamiento para la Enfermedad de C\u00e9lulas Falciformes. Se llama CTX001, un tipo de terapia con c\u00e9lulas madre.<\/p>\n

Este medicamento acaba de recibir la Designaci\u00f3n de V\u00eda R\u00e1pida por la FDA, lo que brinda a\u00fan m\u00e1s esperanza sobre su potencial como terapia para esta poblaci\u00f3n de pacientes.<\/p>\n

Designaci\u00f3n de V\u00eda R\u00e1pida<\/h2>\n

La FDA ofrece una Designaci\u00f3n de V\u00eda R\u00e1pida para ayudar a acelerar el desarrollo de nuevos medicamentos que pueden ayudar a atender a las poblaciones de pacientes cuyas necesidades no est\u00e1n cubiertas actualmente. Hay varios beneficios que pueden acompa\u00f1ar a esta designaci\u00f3n. Quiz\u00e1s lo m\u00e1s importante es que brinda a los desarrolladores de medicamentos una mayor comunicaci\u00f3n con la FDA, lo que ayuda a agilizar la revisi\u00f3n. Tambi\u00e9n aumenta las posibilidades de que el medicamento reciba una Revisi\u00f3n de Prioridad o Aprobaci\u00f3n Acelerada.<\/p>\n

CTX001<\/h2>\n

CTX001 es una terapia editada por un gen ex vivo<\/em>. CRISPR y Vertex creen que esta terapia tiene el potencial de ayudar al cuerpo a producir m\u00e1s hemoglobina fetal, o HbF (una forma de ox\u00edgeno que transporta hemoglobina), en los gl\u00f3bulos rojos. La HbF normalmente se agota despu\u00e9s de la infancia, pero para la Enfermedad de C\u00e9lulas Falciformes, los niveles altos de esta forma de hemoglobina podr\u00edan mejorar significativamente los s\u00edntomas de la enfermedad y, en \u00faltima instancia, la calidad de vida de los pacientes.<\/p>\n

En Octubre de 2018, la FDA acept\u00f3 la Solicitud de Nuevo F\u00e1rmaco en Investigaci\u00f3n de CTX001 como una nueva opci\u00f3n de tratamiento para la enfermedad de c\u00e9lulas falciformes.<\/p>\n

CRISPR y Vertex tambi\u00e9n est\u00e1n trabajando en CTX001 como una opci\u00f3n de tratamiento potencial para la\u03b2-talasemia<\/a> y actualmente est\u00e1n inscribiendo un ensayo de Fase 1\/2<\/a> para la enfermedad en Europa.<\/p>\n<\/div>\n

Puede leer m\u00e1s sobre el desarrollo de CTX001 y las implicaciones de su nueva Designaci\u00f3n de V\u00eda R\u00e1pida aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n

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\u00bfQu\u00e9 piensas sobre esta nueva terapia potencial para la Enfermedad de C\u00e9lulas Falciformes? \u00a1Comparta sus an\u00e9cdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este art\u00edculo ha sido traducido al espa\u00f1ol lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su regi\u00f3n, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, env\u00ede un correo electr\u00f3nico a ideas@patientworthy.com.<\/a><\/h4>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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