La distrofia muscular tipo 2 de la cintura y extremidades (LGMD2D,pur sus sigls en ingl\u00e9s), tambi\u00e9n llamada alfa-sarcoglicanopat\u00eda, es una forma de distrofia muscular causada por un gen SGCA defectuoso. Hace que el cuerpo pierda la funci\u00f3n de la prote\u00edna alfa-sarcoglicano. La enfermedad da lugar a la p\u00e9rdida muscular progresiva.<\/p>\n
LGMD2D afecta a alrededor de 3 millones de personas en todo el mundo y no discrimina en cuanto a raza, etnia o g\u00e9nero. Actualmente no hay tratamientos efectivos para la enfermedad y no hay cura.<\/p>\n
Sin embargo, Myonexus Therapeutics est\u00e1 trabajando para desarrollar una terapia g\u00e9nica que pueda administrar los genes alfa-sarcoglicanos en el cuerpo. Su esperanza es que este tratamiento restaure la expresi\u00f3n de las prote\u00ednas de forma permanente. Este tipo de terapia podr\u00eda cambiar la vida de los pacientes si se aprueba.<\/p>\n
Myonexus acaba de anunciar que su potencial terapia g\u00e9nica, llamada MYO-102, ha recibido la Designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano por parte de la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos (FDA).<\/p>\n
Este es un paso positivo en el desarrollo de esta nueva terapia potencial. Tambi\u00e9n confirma que la FDA ve potencial en MYO-102 para ser eficaz para los pacientes.<\/p>\n
La compa\u00f1\u00eda ahora est\u00e1 planeando su primer ensayo cl\u00ednico en humanos para el medicamento y tienen esperanzas de que contin\u00fae su \u00e9xito. En \u00faltima instancia, los investigadores creen que este medicamento podr\u00eda mejorar los s\u00edntomas en los pacientes y recuperar gran parte de su capacidad.<\/p>\n
Esta poblaci\u00f3n de pacientes tiene una necesidad cr\u00edtica de nuevas opciones de tratamiento. Esta designaci\u00f3n ha brindado nuevas esperanzas a esta comunidad de pacientes de que una terapia podr\u00eda estar en camino.<\/p>\n
Puede leer m\u00e1s sobre este desarrollo de terapia g\u00e9nica y la nueva Designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano de MYO-102 aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n La distrofia muscular tipo 2 de la cintura y extremidades (LGMD2D,pur sus sigls en ingl\u00e9s), tambi\u00e9n llamada alfa-sarcoglicanopat\u00eda, es una forma de distrofia muscular causada por un gen SGCA defectuoso. Hace que el cuerpo pierda la funci\u00f3n de la prote\u00edna alfa-sarcoglicano. La enfermedad da lugar a la p\u00e9rdida muscular progresiva. LGMD2D afecta a alrededor de […]<\/p>\n","protected":false},"author":110,"featured_media":114864,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[12074],"tags":[12067,12076,12083,12109,14397],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/116514"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/110"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=116514"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/116514\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/114864"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=116514"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=116514"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=116514"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}
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