{"id":116515,"date":"2019-01-14T09:19:54","date_gmt":"2019-01-14T14:19:54","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2019\/01\/14\/ensayo-de-terapia-genica-de-fase-1-2-para-la-enfermedad-de-batten-ahora-reclutamiento\/"},"modified":"2019-01-14T09:19:54","modified_gmt":"2019-01-14T14:19:54","slug":"ensayo-de-terapia-genica-de-fase-1-2-para-la-enfermedad-de-batten-ahora-reclutamiento","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2019\/01\/14\/ensayo-de-terapia-genica-de-fase-1-2-para-la-enfermedad-de-batten-ahora-reclutamiento\/","title":{"rendered":"Ensayo de Terapia G\u00e9nica de Fase 1\/2 Para La Enfermedad de Batten Ahora Reclutamiento"},"content":{"rendered":"
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Batten Disease<\/span><\/h2>\n<\/div>\n<\/div>\n

Hay 13 formas diferentes de Enfermedad de Batten<\/a> definidas por la comunidad m\u00e9dica. Cada una se presenta de manera similar, pero hay diferencias en la gravedad de los s\u00edntomas y en la edad de inicio. La condici\u00f3n puede causar problemas de aprendizaje, una p\u00e9rdida progresiva de la movilidad, dificultades con la comunicaci\u00f3n, convulsiones, cambios en la personalidad y p\u00e9rdida de la visi\u00f3n, entre otros s\u00edntomas. La enfermedad de Batten eventualmente resulta en inmovilidad y muerte prematura.<\/p>\n

Es evidente que existe una necesidad insatisfecha de opciones de tratamiento eficaces para esta condici\u00f3n. Sin embargo, los investigadores est\u00e1n avanzando hacia la terapia g\u00e9nica para la enfermedad.<\/p>\n

Amicus Therapeutics acaba de anunciar que su terapia g\u00e9nica potencial para la enfermedad de Batten, tipo CLN3, es la segunda en ingresar a la cl\u00ednica. Su ensayo de Fase 1\/2 se llevar\u00e1 a cabo en el Hospital Nacional de Ni\u00f1os para Trastornos Neurol\u00f3gicos del Almacenamiento Lisosom\u00e1tico y actualmente est\u00e1 reclutando pacientes.<\/p>\n

El Ensayo<\/h2>\n

El nuevo ensayo de Amicus Therapeutics es espec\u00edficamente para la enfermedad de Batten CLN3, que es el m\u00e1s com\u00fan de los 13 tipos. Se estima que afecta a alrededor de 5,000 personas. La condici\u00f3n es el resultado de una mutaci\u00f3n en el gen CLN3. La compa\u00f1\u00eda va a examinar la eficacia y seguridad de una administraci\u00f3n de AAV9-CLN3 en ni\u00f1os con la enfermedad.<\/p>\n

El primer paciente que recibi\u00f3 la terapia no tuvo eventos adversos graves un mes despu\u00e9s del tratamiento, lo que es alentador para el perfil de seguridad de este tipo de tratamiento.<\/p>\n

El ensayo planea inscribir a ni\u00f1os de 3 a 10 a\u00f1os de edad con CLN3. Los participantes ser\u00e1n divididos en dos grupos. Uno recibir\u00e1 una dosis baja de la terapia y el otro recibir\u00e1 una dosis alta. Ambos grupos recibir\u00e1n la dosis mediante administraci\u00f3n intratecal. El estudio durar\u00e1 tres a\u00f1os, durante los cuales se informar\u00e1n datos provisionales de seguridad y eficacia. El hospital utilizar\u00e1 la subescala de discapacidad f\u00edsica de la Escala de calificaci\u00f3n de la enfermedad de Batten unificada para analizar los datos. Esta prueba de la Fase 1\/2 debe completarse en Diciembre de 2022.<\/p>\n

Puede leer m\u00e1s sobre los detalles de esta prueba y c\u00f3mo inscribirse aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n

Tambi\u00e9n puede leer una descripci\u00f3n general de Amicus Therapeutics y su trabajo en este nuevo ensayo aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n

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\u00bfQu\u00e9 piensas sobre esta nueva terapia g\u00e9nica potencial para la enfermedad de Batten? \u00a1Comparta sus an\u00e9cdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este art\u00edculo ha sido traducido al espa\u00f1ol lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su regi\u00f3n, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, env\u00ede un correo electr\u00f3nico a ideas@patientworthy.com.<\/a><\/h4>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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