{"id":116789,"date":"2019-01-15T06:34:27","date_gmt":"2019-01-15T11:34:27","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2019\/01\/15\/resultados-positivos-de-un-ensayo-de-fase-iib-de-firdapse-para-musk-myasthenia-gravis-publicado-en-linea\/"},"modified":"2019-01-15T06:34:27","modified_gmt":"2019-01-15T11:34:27","slug":"resultados-positivos-de-un-ensayo-de-fase-iib-de-firdapse-para-musk-myasthenia-gravis-publicado-en-linea","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2019\/01\/15\/resultados-positivos-de-un-ensayo-de-fase-iib-de-firdapse-para-musk-myasthenia-gravis-publicado-en-linea\/","title":{"rendered":"Resultados Positivos de un Ensayo de Fase IIb de Firdapse para MuSK Myasthenia Gravis Publicado En L\u00ednea"},"content":{"rendered":"

La Miastenia Grave<\/a> (MG) es un trastorno autoinmune progresivo que provoca el debilitamiento de los m\u00fasculos. La mayor\u00eda de las personas con la condici\u00f3n pueden controlar sus s\u00edntomas con tratamiento y tienen una esperanza de vida normal. Sin embargo, las formas raras de la enfermedad, como la MG positiva al anticuerpo MuSK, son m\u00e1s graves y tienen menos opciones de tratamiento efectivas.<\/p>\n

El 15% de las personas con MG tiene la forma seronegativa (SN) de la condici\u00f3n. 40-50% de los individuos con SNMG tienen el anticuerpo anti-MuSK. La prote\u00edna MuSK es necesaria para mantener la uni\u00f3n neuromuscular adecuada. Esta forma de MG es m\u00e1s frecuente en las mujeres. Se caracteriza por una alta participaci\u00f3n de los m\u00fasculos bulbar y craneal y la alta frecuencia de crisis respiratorias que experimentan estos pacientes. Las personas se tratan con inmunosupresores o inhibidores de la anticolinesterasa, sin embargo, muchas personas con MuSK-MG son resistentes al tratamiento.<\/p>\n

Catalyst Pharmaceuticals acaba de anunciar resultados positivos de su ensayo de Fase IIb que investiga Firdapse (fosfato de amifampridina) como tratamiento para esta forma \u00fanica de la condici\u00f3n.<\/p>\n

El Ensayo<\/h2>\n

Firdapse es un bloqueador del canal de potasio que se administra por v\u00eda oral en tabletas de 10mg. El f\u00e1rmaco act\u00faa para despolarizar la membrana presin\u00e1ptica. Luego se ralentiza o inhibe la repolarizaci\u00f3n. Esto permite que el cuerpo abra canales de Ca2 + y libere una mayor cantidad de Acetilcolina, que en \u00faltima instancia puede mejorar la transmisi\u00f3n neuromuscular. Como resultado, el paciente debe experimentar una mejora en la funci\u00f3n muscular en general. Este medicamento ya ha sido aprobado tanto en la Uni\u00f3n Europea como en los Estados Unidos para el tratamiento del S\u00edndrome Miast\u00e9nico de Lambert-Eaton.<\/p>\n

El ensayo de Catalyst fue aleatorio y doble ciego. Mostr\u00f3 la seguridad y la eficacia de Firdapse para el tratamiento de pacientes con MuSK-MG. Los resultados de este ensayo se anunciaron poco despu\u00e9s de su finalizaci\u00f3n, pero los datos completos del estudio ahora est\u00e1n disponibles en l\u00ednea. Puedes leer el informe completo publicado en SAGE Open Medicine<\/em>, aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n

Viendo hacia adelante<\/h2>\n

Catalyst ahora est\u00e1 trabajando en un ensayo de Fase 3 para el medicamento en varios sitios de ensayos.<\/p>\n

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\u00abSi nuestro ensayo de Fase 3 es exitoso, esperamos que Catalyst pueda ofrecer a los m\u00e9dicos y pacientes alternativas en el tratamiento de MuSK-MG\u00bb.<\/p>\n<\/blockquote>\n

Puede leer m\u00e1s sobre este ensayo y el trabajo de Catalyst para pacientes con MuSK-MG aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n

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\u00bfQu\u00e9 piensas sobre los resultados de estos ensayos y sobre Firdapse como un posible tratamiento para MuSK Myasthenia Gravis? \u00a1Comparta sus an\u00e9cdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este art\u00edculo ha sido traducido al espa\u00f1ol lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su regi\u00f3n, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, env\u00ede un correo electr\u00f3nico a ideas@patientworthy.com.<\/a><\/h4>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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