{"id":117143,"date":"2019-01-16T07:10:09","date_gmt":"2019-01-16T12:10:09","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2019\/01\/16\/nuevas-actualizaciones-de-translate-bio-en-desarrollo-de-medicamentos-para-la-fibrosis-quistica-y-deficiencia-otc\/"},"modified":"2019-01-16T07:10:09","modified_gmt":"2019-01-16T12:10:09","slug":"nuevas-actualizaciones-de-translate-bio-en-desarrollo-de-medicamentos-para-la-fibrosis-quistica-y-deficiencia-otc","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2019\/01\/16\/nuevas-actualizaciones-de-translate-bio-en-desarrollo-de-medicamentos-para-la-fibrosis-quistica-y-deficiencia-otc\/","title":{"rendered":"Nuevas Actualizaciones de Translate Bio en Desarrollo de Medicamentos para la Fibrosis Qu\u00edstica y Deficiencia OTC"},"content":{"rendered":"

De acuerdo con una historia de globenewswire.com<\/a>, la compa\u00f1\u00eda de terapias de ARN mensajero Translate Bio lanz\u00f3 recientemente las \u00faltimas actualizaciones de dos de sus principales productos candidatos para el tratamiento de la fibrosis qu\u00edstica y la deficiencia de ornitina transcarbamilasa (OTC)<\/strong>. Translate Bio se dedica al desarrollo de una clase innovadora de medicamentos potencialmente revolucionario para tratar enfermedades relacionadas con la disfunci\u00f3n de genes o prote\u00ednas.<\/p>\n

Actualizaciones para MRT5005 (Fibrosis Qu\u00edstica)<\/h2>\n

El producto insignia de la compa\u00f1\u00eda candidato se llama MRT5005. Est\u00e1 en desarrollo como tratamiento para la fibrosis qu\u00edstica.<\/strong> En esta momento, un ensayo cl\u00ednico de fase 1\/2 est\u00e1 en marcha. Este tratamiento de investigaci\u00f3n est\u00e1 destinado a abordar el mecanismo de la enfermedad subyacente, independientemente de la mutaci\u00f3n responsable del trastorno en un caso determinado.<\/strong> Este ensayo cl\u00ednico consistir\u00e1 en una sola dosis ascendente y una porci\u00f3n de dosis ascendente m\u00faltiple. El primer paciente que reciba la dosis m\u00faltiple espera comenzar a principios de 2019, y los datos provisionales deber\u00edan estar disponibles en la segunda mitad del a\u00f1o.<\/p>\n

Sobre la Fibrosis Qu\u00edstica<\/h3>\n

Fibrosis qu\u00edstica<\/b> es un tipo de trastorno gen\u00e9tico que puede tener impactos en todo el cuerpo, pero se caracteriza principalmente por la acumulaci\u00f3n de moco pegajoso y anormalmente grueso en los pulmones<\/strong>. Los s\u00edntomas de la fibrosis qu\u00edstica incluyen disminuci\u00f3n progresiva de la funci\u00f3n pulmonar, infecciones pulmonares y sinusales, tos con mucosidad, heces grasas, crecimiento deficiente, infertilidad en los hombres, dedos adormecidos y problemas digestivos. <\/span>La esperanza de vida oscila entre los 40 y los 50 a\u00f1os con buen cuidado. Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre la fibrosis qu\u00edstica, haga clic<\/strong><\/span>aqu\u00ed<\/a><\/strong>.<\/span><\/p>\n

Actualizaciones para MRT5201 (Deficiencia OTC)<\/h2>\n

El segundo producto candidato de la compa\u00f1\u00eda se designa MRT5201. Esta terapia experimental est\u00e1 en desarrollo como un tratamiento para la deficiencia de OTC, que es el trastorno del ciclo de la urea m\u00e1s extendido<\/strong>. Translate Bio ha enviado recientemente una solicitud de Investigaci\u00f3n de un nuevo medicamento a la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. Para su revisi\u00f3n. Esta aplicaci\u00f3n ayudar\u00e1 a respaldar el inicio de los ensayos cl\u00ednicos de fase 1\/2 para el medicamento. La compa\u00f1\u00eda espera comenzar el proceso de b\u00fasqueda de participantes a principios de 2019. <\/strong><\/p>\n

Sobre la Deficiencia de OTC<\/h3>\n

La deficiencia de OTC es un trastorno del ciclo de la urea caracterizado por la acumulaci\u00f3n de niveles peligrosos de amon\u00edaco en la sangre.<\/strong> Los s\u00edntomas pueden incluir cambios de comportamiento, convulsiones, encefalopat\u00eda, dificultad para controlar la respiraci\u00f3n y la temperatura corporal y coma. Es potencialmente fatal sin una pronta intervenci\u00f3n. El tratamiento puede incluir di\u00e1lisis, una dieta baja en prote\u00ednas y trasplante de h\u00edgado.<\/strong> Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre la deficiencia de OTC, haga clic aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n

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