{"id":117575,"date":"2019-01-17T09:43:27","date_gmt":"2019-01-17T14:43:27","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2019\/01\/17\/investigadores-usan-metodo-pionero-para-revertir-la-mutacion-del-sindrome-de-ipex\/"},"modified":"2019-01-17T09:43:27","modified_gmt":"2019-01-17T14:43:27","slug":"investigadores-usan-metodo-pionero-para-revertir-la-mutacion-del-sindrome-de-ipex","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2019\/01\/17\/investigadores-usan-metodo-pionero-para-revertir-la-mutacion-del-sindrome-de-ipex\/","title":{"rendered":"Investigadores usan m\u00e9todo pionero para revertir la mutaci\u00f3n del s\u00edndrome de IPEX"},"content":{"rendered":"

De acuerdo a una historia de news-medical.net<\/a>, un equipo de investigadores de UCLA ha desarrollado con \u00e9xito un enfoque que permite la reversi\u00f3n de la mutaci\u00f3n que es responsable de la rara enfermedad con s\u00edndrome de IPEX.<\/strong>El proceso involucr\u00f3 la modificaci\u00f3n de las c\u00e9lulas madre para que estuvieran libres de la mutaci\u00f3n. Estas c\u00e9lulas madre producen c\u00e9lulas sangu\u00edneas libres de mutaciones.<\/p>\n

Sobre el S\u00edndrome de IPEX<\/h2>\n

El s\u00edndrome IPEX (inmunodisregulaci\u00f3n poliendocrinopat\u00eda enteropat\u00eda x ligada) es una enfermedad gen\u00e9tica rara.<\/strong> Este s\u00edndrome es causado por una mutaci\u00f3n que afecta al gen FOXP3, que desempe\u00f1a un papel en el manejo de las c\u00e9lulas T reguladoras. Sin esta funci\u00f3n reguladora operando normalmente, los s\u00edntomas de la enfermedad autoinmune pronto comienzan a aparecer.<\/strong> Estos s\u00edntomas pueden incluir agrandamiento de los ganglios linf\u00e1ticos u otras enfermedades de los ganglios linf\u00e1ticos, diarrea, p\u00e9rdida de peso, crecimiento deficiente, anemia, disfunci\u00f3n renal y\/o hep\u00e1tica, hipotiroidismo, dermatitis, otras afecciones de la piel como penfigoide ampollar y da\u00f1os en las u\u00f1as. Las complicaciones del s\u00edndrome incluyen la diabetes. El tratamiento para el s\u00edndrome de IPEX puede incluir corticosteroides, rituximab, FK506, ciclosporina A, factor estimulante de colonias de granulocitos y trasplante de m\u00e9dula \u00f3sea. La prevalencia del s\u00edndrome de IPEX se estima en uno de cada 1.6 millones de personas.<\/strong> Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre el s\u00edndrome de IPEX, haga clic aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n

Sobre el Estudio<\/h2>\n

Este m\u00e9todo es muy similar al que el Dr. Donald Kohn, quien encabez\u00f3 el proyecto, hab\u00eda desarrollado previamente como una cura para la deficiencia inmune combinada severa (SCID, por sus siglas en ingl\u00e9s)<\/a><\/strong>. Mientras que el enfoque a\u00fan no se ha utilizado en sujetos humanos, fue capaz de funcionar con \u00e9xito en un modelo de rat\u00f3n de la enfermedad. Usando vectores virales, los cient\u00edficos pudieron transferir con \u00e9xito material gen\u00e9tico a las c\u00e9lulas madre de los ratones.Una vez que el gen corregido se insert\u00f3 en las c\u00e9lulas madre, comenzaron a producir c\u00e9lulas sangu\u00edneas sanas que no ten\u00edan mutaci\u00f3n FOXP3<\/strong>. Como resultado, los ratones tratados no presentaron s\u00edntomas del s\u00edndrome de IPEX poco despu\u00e9s de la finalizaci\u00f3n del procedimiento.<\/p>\n

Estos resultados son ciertamente prometedores y el siguiente paso del proceso es probar el enfoque en pacientes humanos con s\u00edndrome de IPEX. Para los ensayos en humanos, las c\u00e9lulas madre se extraer\u00edan de la m\u00e9dula del paciente, se modificar\u00edan con el gen corregido en el laboratorio y luego se trasplantar\u00edan de nuevo en el paciente.<\/strong><\/p>\n

Vean el estudio original aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n

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\u00bfQu\u00e9 piensas sobre este fascinante enfoque de tratamiento? \u00a1Comparta sus an\u00e9cdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este art\u00edculo ha sido traducido al espa\u00f1ol lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su regi\u00f3n, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, env\u00ede un correo electr\u00f3nico a ideas@patientworthy.com.<\/a><\/h4>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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