{"id":1176999,"date":"2021-05-03T09:52:39","date_gmt":"2021-05-03T13:52:39","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2021\/05\/03\/los-investigadores-pueden-haber-encontrado-un-tratamiento-mas-eficaz-para-la-enfermedad-de-pompe\/"},"modified":"2021-05-03T09:54:06","modified_gmt":"2021-05-03T13:54:06","slug":"los-investigadores-pueden-haber-encontrado-un-tratamiento-mas-eficaz-para-la-enfermedad-de-pompe","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2021\/05\/03\/los-investigadores-pueden-haber-encontrado-un-tratamiento-mas-eficaz-para-la-enfermedad-de-pompe\/","title":{"rendered":"Los Investigadores Pueden Haber Encontrado un Tratamiento m\u00e1s Eficaz para la Enfermedad de Pompe"},"content":{"rendered":"<p>Seg\u00fan <a href=\"https:\/\/www.news-medical.net\/news\/20210416\/New-and-more-effective-treatment-for-Pompe-disease.aspx\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">News Medical<\/a>, investigadores de la Universidad de Cincinnati presentaron hallazgos sobre una opci\u00f3n de tratamiento potencialmente nueva y eficaz para la enfermedad de Pompe en la reuni\u00f3n anual virtual de la Academia Estadounidense de Neurolog\u00eda. Actualmente, la enfermedad de Pompe se trata mediante terapias de reemplazo enzim\u00e1tico. Espec\u00edficamente, los pacientes reciben Myozyme (alglucoside alfa). Sin embargo, los investigadores ahora creen que otra terapia de reemplazo enzim\u00e1tico llamada avalglucosidasa alfa podr\u00eda mejorar los resultados de los pacientes y ofrecer un mejor est\u00e1ndar de atenci\u00f3n.<\/p>\n<h2>Alglucosidasa Alfa<\/h2>\n<p>En pacientes con enfermedad de Pompe, las mutaciones del gen <em>GAA<\/em> impiden que el cuerpo cree una prote\u00edna que descompone el gluc\u00f3geno. Como resultado, el gluc\u00f3geno se acumula y da\u00f1a los m\u00fasculos y los \u00f3rganos. La terapia de reemplazo de enzimas permite que los pacientes reciban las enzimas y prote\u00ednas necesarias para ayudar a descomponer este gluc\u00f3geno, aliviando los s\u00edntomas y mejorando las tasas de supervivencia del paciente.<\/p>\n<p>Ahora, los investigadores creen que han descubierto una terapia enzim\u00e1tica m\u00e1s segura, eficaz y bien tolerada que el est\u00e1ndar de atenci\u00f3n actual. Seg\u00fan el Dr. Hani Kushlaf, MD, los investigadores llevaron a cabo un ensayo cl\u00ednico para evaluar avalgluc\u00f3sido alfa versus algluc\u00f3sido alfa. Debido a que el ensayo fue doble ciego, ni los pacientes ni los investigadores sab\u00edan qui\u00e9n estaba recibiendo qu\u00e9 tratamiento. Finalmente, 51 pacientes con enfermedad de Pompe recibieron avalgluc\u00f3sido alfa. Los investigadores determinaron que esta terapia de reemplazo enzim\u00e1tico:<\/p>\n<ul>\n<li>Mejora de la resistencia, la fuerza muscular y la funci\u00f3n de los m\u00fasculos respiratorios.<\/li>\n<li>Mayor calidad de vida (CDV)<\/li>\n<\/ul>\n<h2>Enfermedad de Pompe<\/h2>\n<p>Se estima que 1 de cada 40,000 Estadounidenses tiene la enfermedad de Pompe, un trastorno gen\u00e9tico causado por mutaciones del gen <em>GAA<\/em>. Cuando el gluc\u00f3geno se acumula dentro de las c\u00e9lulas del cuerpo, causa problemas con la funci\u00f3n de los m\u00fasculos, \u00f3rganos y tejidos. Muy a menudo, esto afecta negativamente el coraz\u00f3n y los m\u00fasculos respiratorios, provocando reacciones secundarias potencialmente peligrosas o fatales.<\/p>\n<p>En total, hay tres formas principales de enfermedad de Pompe:<\/p>\n<ul>\n<li><strong>Inicio infantil. <\/strong>En la forma de inicio infantil, los s\u00edntomas suelen aparecer unos pocos meses (~ 3) despu\u00e9s del nacimiento. En conjunto, esta es la forma m\u00e1s grave de esta afecci\u00f3n. Sin tratamiento, la forma de inicio infantil podr\u00eda ser fatal en 2 a\u00f1os. Los s\u00edntomas incluyen:\n<ul>\n<li>Agrandamiento del h\u00edgado<\/li>\n<li>Tono musculoso bajo<\/li>\n<li>Debilidad muscular<\/li>\n<li>Defectos cardiacos<\/li>\n<li>Fracaso para prosperar<\/li>\n<li>Dificultades de alimentaci\u00f3n<\/li>\n<li>P\u00e9rdida de la audici\u00f3n<\/li>\n<li>Una lengua grande y protuberante.<\/li>\n<li>Respiraci\u00f3n dificultosa<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<li><strong>Inicio infantil no cl\u00e1sico. <\/strong>En la forma de aparici\u00f3n infantil no cl\u00e1sica, los s\u00edntomas suelen manifestarse alrededor del a\u00f1o de edad. A diferencia de la forma de aparici\u00f3n infantil de la enfermedad de Pompe, los pacientes con la sustancia de aparici\u00f3n infantil no cl\u00e1sica no suelen experimentar tanta insuficiencia card\u00edaca. Sin tratamiento, esta forma puede ser fatal antes de la primera infancia. Los s\u00edntomas incluyen:\n<ul>\n<li>Debilidad muscular progresiva<\/li>\n<li>Coraz\u00f3n agrandado<\/li>\n<li>Dificultad respiratoria<\/li>\n<li>Desarrollo motor lento<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<li><strong>Inicio tard\u00edo.<\/strong> En esta forma final, los s\u00edntomas a menudo no aparecen hasta la edad adulta. Generalmente, esta forma no afecta al coraz\u00f3n, aunque los pacientes pueden experimentar insuficiencia respiratoria. Otros s\u00edntomas incluyen:\n<ul>\n<li>Debilidad muscular progresiva<\/li>\n<li>Dificultad para respirar, masticar o tragar<\/li>\n<li>Escoliosis<\/li>\n<li>P\u00e1rpados superiores ca\u00eddos<\/li>\n<li>Anomal\u00edas de los vasos sangu\u00edneos<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<\/ul>\n<p>Aprenda m\u00e1s sobre la <a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/pompe-disease\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">enfermedad de Pompe<\/a>.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Seg\u00fan News Medical, investigadores de la Universidad de Cincinnati presentaron hallazgos sobre una opci\u00f3n de tratamiento potencialmente nueva y eficaz para la enfermedad de Pompe en la reuni\u00f3n anual virtual de la Academia Estadounidense de Neurolog\u00eda. Actualmente, la enfermedad de Pompe se trata mediante terapias de reemplazo enzim\u00e1tico. Espec\u00edficamente, los pacientes reciben Myozyme (alglucoside alfa). 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