{"id":1182671,"date":"2021-05-04T16:25:39","date_gmt":"2021-05-04T20:25:39","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2021\/05\/04\/primer-tratamiento-aprobado-por-la-fda-para-mocd-tipo-a-disponible-a-traves-de-una-farmacia-especializada\/"},"modified":"2021-05-04T16:26:03","modified_gmt":"2021-05-04T20:26:03","slug":"primer-tratamiento-aprobado-por-la-fda-para-mocd-tipo-a-disponible-a-traves-de-una-farmacia-especializada","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2021\/05\/04\/primer-tratamiento-aprobado-por-la-fda-para-mocd-tipo-a-disponible-a-traves-de-una-farmacia-especializada\/","title":{"rendered":"Primer tratamiento aprobado por la FDA para MoCD tipo A disponible a trav\u00e9s de una farmacia especializada"},"content":{"rendered":"<p>En un <a href=\"https:\/\/biologics.mckesson.com\/nulibry-fosdenopterin-first-and-only-fda-approved-therapy-to-reduce-the-risk-of-mortality-in-patients-with-molybdenum-cofactor-deficiency-type-a-available-exclusively-at-biologics-by-mckesson\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">comunicado de prensa<\/a>, <strong>la farmacia especializada independiente Biologics by McKesson anunci\u00f3 recientemente que ha sido seleccionada para ser el \u00fanico proveedor de fosdenopterina (comercializada como NULIBRY) por la empresa de biotecnolog\u00eda Origin Biosciences, Inc., que est\u00e1 afiliada a BridgeBio Pharma, Inc<\/strong>. Este es el primer tratamiento aprobado por la Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) para la enfermedad rara, <strong>la deficiencia de cofactor\u00eda de molibdeno tipo A (MoCD)<\/strong>.<\/p>\n<h2>Acerca de la Eficiencia de Cofactor de Molibdeno (MoCD)<\/h2>\n<p><strong>La deficiencia de cofactor de molibdeno (MoCD,por sus siglas en Ingl\u00e9s) es una enfermedad muy rara que se caracteriza por la ausencia de molibdopterina.<\/strong> En consecuencia, esto significa que su complejo de molibdeno, o factor de molibdeno, tambi\u00e9n est\u00e1 ausente. Estas condiciones conducen a da\u00f1os neurol\u00f3gicos como resultado de la acumulaci\u00f3n de exceso de sulfito. En muchos casos, las personas afectadas mueren solo unos meses despu\u00e9s de nacer. Hay diferentes tipos que est\u00e1n vinculados a diferentes mutaciones gen\u00e9ticas; en la forma de tipo A, el gen MOCS1 se ve afectado. Se han registrado menos de 1,000 casos. Los s\u00edntomas incluyen convulsiones muy temprano en la vida y la mayor\u00eda de los pacientes presentan niveles muy bajos de \u00e1cido \u00farico en la sangre junto con niveles altos de \u00e1cido \u00farico, sulfito y xantina en la orina. Tambi\u00e9n hay im\u00e1genes de resonancia magn\u00e9tica caracter\u00edsticas asociadas con MoCD. <strong>La fosdenopterina (NULIBRY) es el \u00fanico tratamiento aprobado para la enfermedad, que puede reducir el riesgo de muerte<\/strong>. Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre MoCD, haga clic <a href=\"https:\/\/rarediseases.info.nih.gov\/diseases\/3705\/molybdenum-cofactor-deficiency\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n<h2>Acerca de la fosdenopterina (NULIBRY)<\/h2>\n<p><strong>NULIBRY, administrado por inyecci\u00f3n, es un tipo de terapia de reemplazo de sustrato que reemplaza el monofosfato de piranopterina c\u00edclico (cPMP), que luego se convierte en molibdopterina<\/strong>. Esto representa la primera terapia que altera la enfermedad para MoCD, ya que el tratamiento anterior solo era de apoyo y generalmente involucraba medicamentos anticonvulsivos. Biologics by McKesson est\u00e1 preparado para una respuesta r\u00e1pida en el transporte de esta terapia,<strong>ya que el momento del tratamiento puede ser cr\u00edtico cuando se ha diagnosticado MoCD tipo A.<\/strong> <\/p>\n<p>NULIBRY tambi\u00e9n marca la primera aprobaci\u00f3n de un f\u00e1rmaco para BridgeBio, que se centra en el desarrollo de terapias para c\u00e1nceres con factores gen\u00e9ticos definidos y otras enfermedades gen\u00e9ticas.<\/p>\n<p>Los productos biol\u00f3gicos de McKesson desempe\u00f1ar\u00e1n un papel fundamental para que las personas que viven con esta rara enfermedad reciban el tratamiento vital que necesitan para aumentar sus posibilidades de supervivencia.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>En un comunicado de prensa, la farmacia especializada independiente Biologics by McKesson anunci\u00f3 recientemente que ha sido seleccionada para ser el \u00fanico proveedor de fosdenopterina (comercializada como NULIBRY) por la empresa de biotecnolog\u00eda Origin Biosciences, Inc., que est\u00e1 afiliada a BridgeBio Pharma, Inc. Este es el primer tratamiento aprobado por la Administraci\u00f3n de Drogas y [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":131,"featured_media":1122923,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[23033],"tags":[23034,23036,23035,12083,14398],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1182671"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/131"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=1182671"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1182671\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/1122923"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=1182671"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=1182671"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=1182671"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}