{"id":1187070,"date":"2021-05-05T16:40:00","date_gmt":"2021-05-05T20:40:00","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2021\/05\/05\/ensayo-clinico-ion373-iniciado-para-la-enfermedad-de-alexander\/"},"modified":"2021-05-05T16:40:07","modified_gmt":"2021-05-05T20:40:07","slug":"ensayo-clinico-ion373-iniciado-para-la-enfermedad-de-alexander","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2021\/05\/05\/ensayo-clinico-ion373-iniciado-para-la-enfermedad-de-alexander\/","title":{"rendered":"Ensayo Cl\u00ednico ION373 Iniciado para la Enfermedad de Alexander"},"content":{"rendered":"<p>En un <a href=\"https:\/\/www.biospace.com\/article\/releases\/ionis-initiates-pivotal-clinical-study-of-novel-antisense-medicine-to-treat-patients-with-alexander-disease\/?s=86\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">comunicado de prensa<\/a> reciente, la compa\u00f1\u00eda de terapias dirigidas al ARN Ionis Pharmaceuticals, Inc. (\u00abIonis\u00bb) comparti\u00f3 el inicio de un <a href=\"https:\/\/clinicaltrials.gov\/ct2\/show\/NCT04849741?term=ion373&amp;cond=Alexander+Disease&amp;draw=2&amp;rank=1\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">ensayo cl\u00ednico de Fase 2\/3<\/a> que eval\u00faa ION373 para pacientes con enfermedad de Alexander (AxD). Actualmente, los tratamientos se centran en la reducci\u00f3n de s\u00edntomas. Si ION373 tiene \u00e9xito, podr\u00eda iniciar el movimiento hacia terapias de modificaci\u00f3n de la enfermedad para pacientes con AxD, satisfaciendo una necesidad insatisfecha en esta poblaci\u00f3n de pacientes.<\/p>\n<h2>Enfermedad de Alexander (<a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/alexander-disease\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">AxD<\/a>)<\/h2>\n<p>Las mutaciones del gen <i>GFAP<\/i> causan la enfermedad de Alexander, una forma de <a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/leukodystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">leucodistrofia<\/a>, en aproximadamente el 90% de todos los diagn\u00f3sticos. En el otro 10% de los casos, se desconoce la causa de la enfermedad de Alexander. Las leucodistrofias son trastornos progresivos del sistema nervioso central (SNC) que afectan la vaina de mielina o la capa protectora de los nervios. En este caso, la enfermedad de Alexander causa tanto da\u00f1o en la vaina de mielina como acumulaci\u00f3n de fibras de Rosenthal.<\/p>\n<p>En total, hay cuatro formas de enfermedad de Alexander:<\/p>\n<ul>\n<li>Neonatal\n<ul>\n<li>En general, esta es la forma m\u00e1s grave de la enfermedad de Alexander. Desafortunadamente, para la mayor\u00eda de los pacientes con enfermedad de Alexander neonatal, la afecci\u00f3n ser\u00e1 fatal en 2 a\u00f1os. Los s\u00edntomas incluyen:\n<ul>\n<li>Convulsiones<\/li>\n<li>Hidrocefalia (exceso de l\u00edquido en el cerebro)<\/li>\n<li>Discapacidades motoras e intelectuales severas<\/li>\n<li>Fracaso para prosperar<\/li>\n<li>V\u00f3mitos<\/li>\n<li>Dificultad para tragar, hablar o respirar<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<li>Infantil (el inicio de los s\u00edntomas ocurre dentro de los 2 a\u00f1os posteriores al nacimiento)\n<ul>\n<li>\u00c9sta es la forma m\u00e1s com\u00fan de enfermedad de Alexander. Por lo general, los s\u00edntomas aparecen dentro de los 2 a\u00f1os posteriores al nacimiento. \u00c9stos incluyen:\n<ul>\n<li>Convulsiones<\/li>\n<li>Rigidez de extremidades y articulaciones<\/li>\n<li>Retrasos intelectuales y del desarrollo<\/li>\n<li>Cabeza y cerebro agrandados<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<li>Juvenil (el inicio de los s\u00edntomas ocurre entre las edades de 2 a 13 a\u00f1os)\n<ul>\n<li>De esta forma, los s\u00edntomas incluyen:\n<ul>\n<li>Dificultad para tragar<\/li>\n<li>Problemas del habla<\/li>\n<li>V\u00f3mitos excesivos<\/li>\n<li>Mala coordinacion<\/li>\n<li>P\u00e9rdida de control del motor<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<li>Adulto (el inicio de los s\u00edntomas ocurre al final de la adolescencia o despu\u00e9s)\n<ul>\n<li>Si bien la enfermedad de Alexander en adultos comparte algunos s\u00edntomas con la forma juvenil, muchos pacientes con enfermedad de Alexander de inicio en la edad adulta experimentan s\u00edntomas similares a los que se encuentran en la esclerosis m\u00faltiple (EM) o la enfermedad de Parkinson (EP).<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<\/ul>\n<h2>ION373<\/h2>\n<p>En el <a href=\"https:\/\/www.ionispharma.com\/medicines\/ion373\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">sitio web<\/a> de la empresa, Ionis describe ION373 como:<\/p>\n<blockquote><p>un medicamento antisentido en investigaci\u00f3n dirigido al \u00e1cido ribonucleico mensajero (ARNm) de la prote\u00edna \u00e1cida fibrilar glial (GFAP). Casi todos los casos [Alexander disease] son causadas por mutaciones de ganancia de funci\u00f3n en GFAP que conducen a la sobreproducci\u00f3n espont\u00e1nea y la acumulaci\u00f3n t\u00f3xica de GFAP en dep\u00f3sitos de prote\u00ednas anormales llamados fibras de Rosenthal en el cerebro [so] ION373 est\u00e1 dise\u00f1ado para inhibir la producci\u00f3n de GFAP y se est\u00e1 desarrollando como una terapia potencial para la enfermedad de Alexander.<\/p><\/blockquote>\n<p>Durante el ensayo, los pacientes recibir\u00e1n ION373 o un placebo durante 60 semanas (aproximadamente 13.8 meses). Este estudio evaluar\u00e1 dosis ascendentes m\u00faltiples de ION373. En total, se inscribir\u00e1n 58 pacientes con enfermedad de Alexander. En el per\u00edodo de seguimiento, los 58 pacientes recibir\u00e1n ION373 durante 60 semanas adicionales.<\/p>\n<p>Hasta ahora, ION373 ha recibido la designaci\u00f3n de F\u00e1rmaco Hu\u00e9rfano tanto en los Estados Unidos como en Europa, as\u00ed como la Designaci\u00f3n de Enfermedad Pedi\u00e1trica rara en los Estados Unidos.<\/p>\n<p>Para participar en la defensa de AxD, visite el sitio web de la organizaci\u00f3n de defensa de pacientes <a href=\"https:\/\/www.endaxd.org\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">End AxD aqu\u00ed.<\/a><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>En un comunicado de prensa reciente, la compa\u00f1\u00eda de terapias dirigidas al ARN Ionis Pharmaceuticals, Inc. (\u00abIonis\u00bb) comparti\u00f3 el inicio de un ensayo cl\u00ednico de Fase 2\/3 que eval\u00faa ION373 para pacientes con enfermedad de Alexander (AxD). Actualmente, los tratamientos se centran en la reducci\u00f3n de s\u00edntomas. 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