{"id":118867,"date":"2019-01-22T05:40:24","date_gmt":"2019-01-22T10:40:24","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2019\/01\/22\/la-fda-establece-fecha-para-dictamen-sobre-la-solicitud-de-nuevo-medicamento-de-epp\/"},"modified":"2019-01-22T05:40:24","modified_gmt":"2019-01-22T10:40:24","slug":"la-fda-establece-fecha-para-dictamen-sobre-la-solicitud-de-nuevo-medicamento-de-epp","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2019\/01\/22\/la-fda-establece-fecha-para-dictamen-sobre-la-solicitud-de-nuevo-medicamento-de-epp\/","title":{"rendered":"La FDA Establece Fecha para Dictamen Sobre la Solicitud de Nuevo Medicamento de EPP"},"content":{"rendered":"

Seg\u00fan CheckOrphan<\/a>, Clinuvel Pharmaceuticals anunci\u00f3 recientemente que su medicamento Scenesse ha recibido una fecha de la FDA seg\u00fan la Ley de Tarifas para el Usuario de Medicamentos Recetados (PDUFA, por sus siglas en ingl\u00e9s), establecida para el 8 de Julio de este a\u00f1o. Esta es la fecha en la cual la FDA debe hacerse revisando el medicamento. Clinuvel present\u00f3 una Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) para Scenesse, cuyo objetivo es tratar la protoporfiria eritrohep\u00e1tica<\/a> (o EPP,por sus siglas en ingl\u00e9s), en junio de 2018.span,
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Sobre la Protoporfiria Eritropoy\u00e9tica<\/h2>\n

La protoporfiria eritropoy\u00e9tica es un tipo de porfiria<\/a>, que es un grupo de trastornos gen\u00e9ticos caracterizados por problemas con la producci\u00f3n de hemo. El hemo es un grupo qu\u00edmico importante en las mol\u00e9culas de hemoglobina, que son responsables del transporte de ox\u00edgeno por todo el cuerpo.<\/p>\n

La condici\u00f3n es causada por mutaciones en el gen FECH<\/a>, que es responsable de codificar la producci\u00f3n de una enzima llamada ferrochelatasa. La ferrochelatasa participa en la producci\u00f3n del hemo del cuerpo. Este gen FECH defectuoso puede limitar la actividad de ferrocheletase, lo que lleva a la acumulaci\u00f3n de protoporfirina (esencialmente hemo) en la sangre, m\u00e9dula \u00f3sea y piel. Esta acumulaci\u00f3n puede causar da\u00f1o hep\u00e1tico, c\u00e1lculos biliares y, casi universalmente, una sensibilidad extrema a las fuentes de luz UV.<\/p>\n

Actualmente, no se han aprobado tratamientos espec\u00edficos para pacientes con EPP en los Estados Unidos, aunque Clinuvel espera cambiar eso en los pr\u00f3ximos meses.<\/p>\n

Scenesse Espera una Sentencia<\/h2>\n

Para el 8 de Julio, la FDA debe haber emitido una decisi\u00f3n sobre la Solicitud de Nuevo Medicamento de Sceness. En 2008, la FDA otorg\u00f3 a Scenesse la designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano, otorgando una serie de requisitos a Clinuvel que incluyen incentivos fiscales, subsidios a la investigaci\u00f3n y, lo m\u00e1s famoso, un per\u00edodo de siete a\u00f1os de exclusividad de mercadotecnia pendiente de la aprobaci\u00f3n final del NDA de Scenesse.<\/p>\n

Scenesse es un inyector inyectable que contiene afamelanotide, un p\u00e9ptido sint\u00e9tico que los investigadores esperan que pueda ayudar a controlar las reacciones fotot\u00f3xicas y anafil\u00e1cticas<\/a> en personas con EPP al imitar una hormona estimulante de los melanocitos \u03b1. Los melanocitos son c\u00e9lulas que producen melanina, un pigmento oscuro que se encuentra en el cabello y la piel y es responsable del efecto bronceador de la luz solar.<\/p>\n

Clinuvel ha realizado cinco ensayos cl\u00ednicos para Scenesse en pacientes con EPP, incluidos dos que se realizaron aqu\u00ed en los Estados Unidos. Los pacientes en los estudios parec\u00edan disfrutar de un aumento notable en la cantidad de tiempo que pod\u00edan pasar afuera sin correr el riesgo de fototoxicidad.<\/p>\n

Scenesse ya ha sido aprobado en la Uni\u00f3n Europea, donde algunos expertos ya lo est\u00e1n recetando a los pacientes con EPP. Para este verano, los Estadounidenses que viven con la enfermedad tendr\u00e1n su respuesta sobre si Scenesse estar\u00e1 disponible para ellos o no, con la suficiente anticipaci\u00f3n para que puedan disfrutar de la playa.<\/p>\n

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\u00bfT\u00fa o alguien que conoces vive con protoporfiria eritropoy\u00e9tica? \u00bfEn qu\u00e9 medida afecta tu rutina diaria? \u00bfEstar\u00eda emocionado ante la perspectiva de poder pasar m\u00e1s tiempo bajo el sol? \u00a1Comparta sus an\u00e9cdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy!<\/a> Este art\u00edculo ha sido traducido al espa\u00f1ol lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su regi\u00f3n, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, env\u00ede un correo electr\u00f3nico a ideas@patientworthy.com.<\/span><\/strong><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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