{"id":121708,"date":"2019-01-30T07:50:21","date_gmt":"2019-01-30T12:50:21","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2019\/01\/30\/solicitud-de-ind-para-un-medicamento-experimental-para-la-deficiencia-de-pgm1-aceptado\/"},"modified":"2019-01-30T07:50:21","modified_gmt":"2019-01-30T12:50:21","slug":"solicitud-de-ind-para-un-medicamento-experimental-para-la-deficiencia-de-pgm1-aceptado","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2019\/01\/30\/solicitud-de-ind-para-un-medicamento-experimental-para-la-deficiencia-de-pgm1-aceptado\/","title":{"rendered":"Solicitud de IND para un Medicamento Experimental Para la Deficiencia de PGM1 Aceptado"},"content":{"rendered":"

De acuerdo con un comunicado de prensa<\/a> de la compa\u00f1\u00eda biofarmac\u00e9utica Cerecor, Inc., la Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en ingl\u00e9s) acept\u00f3 recientemente aceptar la solicitud de Investigaci\u00f3n de Nuevos Medicamentos (IND, por sus siglas en ing\u00e9s) para su producto de investigaci\u00f3n CERC-801. Este f\u00e1rmaco experimental est\u00e1 en desarrollo como tratamiento para la deficiencia de fosfoglucomutasa 1 (PGM1)<\/strong>. Cerecor est\u00e1 comprometido con el desarrollo de terapias para enfermedades pedi\u00e1tricas y neurol\u00f3gicas raras.<\/p>\n

Acerca de la Deficiencia PGM1<\/h2>\n

La deficiencia de PGM1, que tambi\u00e9n se conoce como trastorno cong\u00e9nito de glicosilaci\u00f3n PGM1, es un trastorno metab\u00f3lico gen\u00e9tico en el que el proceso de glicosilaci\u00f3n de una serie de l\u00edpidos y prote\u00ednas tisulares no se produce correctamente.<\/strong> La deficiencia de PGM1 y los trastornos relacionados suelen ser letales a una edad temprana y no tienen tratamientos aprobados. La deficiencia de PGM1 es causada por mutaciones del gen PGM1. El trastorno causa una amplia gama de s\u00edntomas sist\u00e9micos graves, como inmunodeficiencia, ataxia, trastornos de la coagulaci\u00f3n, deficiencias en el desarrollo del sistema nervioso y desarrollo psicomotor, disfunci\u00f3n org\u00e1nica, hipoton\u00eda y deformidades f\u00edsicas. Existe una gran necesidad de opciones de tratamiento aprobadas para estar disponible para estos trastornos metab\u00f3licos poco conocidos. En esta junta, la deficiencia de PGM1 y los trastornos cong\u00e9nitos relacionados con la glicosilaci\u00f3n son finalmente fatales.<\/strong>. Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre la deficiencia de PGM1, haga clic aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n

Acerca de CERC-801<\/h2>\n

CERC-801 es una forma purificada de D-galactosa. Esta sustancia ocurre naturalmente en frutas y productos l\u00e1cteos y desempe\u00f1a un papel en la facilitaci\u00f3n de la glicosilaci\u00f3n de prote\u00ednas, el proceso que es disfuncional en pacientes con deficiencia de PGM1.<\/strong> La glicosilaci\u00f3n es el proceso en el cual los carbohidratos se utilizan en la modificaci\u00f3n de prote\u00ednas para cambiar su funci\u00f3n. CERC-801 ha recibido la designaci\u00f3n de Enfermedades Pedi\u00e1tricas Raras y la Designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano por parte de la FDA.<\/p>\n

La finalizaci\u00f3n de una solicitud de Nuevo Medicamento en investigaci\u00f3n y su aprobaci\u00f3n por la FDA es necesaria antes de que un desarrollador de medicamentos pueda comenzar a realizar ensayos cl\u00ednicos para probar la seguridad y la eficacia de un medicamento experimental. Este proceso de prueba para CERC-801 comenzar\u00e1 con la dosificaci\u00f3n de voluntarios sanos para probar la tolerabilidad de una dosis \u00fanica.<\/strong> Cerecor espera utilizar datos anteriores junto con los datos del estudio de la Fase 1 para acelerar el desarrollo de CERC-801.<\/p>\n

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\u00bfQu\u00e9 opinas sobre este tratamiento de investigaci\u00f3n para la deficiencia de PGM1? \u00a1Comparta sus an\u00e9cdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este art\u00edculo ha sido traducido al espa\u00f1ol lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su regi\u00f3n, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, env\u00ede un correo electr\u00f3nico a ideas@patientworthy.com.<\/a><\/h4>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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