Sanath Ramesh, un ingeniero de software, cre\u00f3 la organizaci\u00f3n sin fines de lucro Open Treatments despu\u00e9s de que su hijo naciera con una condici\u00f3n extremadamente rara sin opciones de tratamiento viables. Raghav, ahora de dos a\u00f1os y medio, tiene un gen GPX4 mutado, una mutaci\u00f3n compartida por solo nueve personas en todo el mundo. En un esfuerzo por encontrar tratamientos para la condici\u00f3n de su hijo y otras enfermedades raras, Sanath lanz\u00f3 su plataforma de software y sin fines de lucro. Su objetivo es brindar a los pacientes y sus cuidadores la oportunidad de operar tal como lo hacen las empresas biotecnol\u00f3gicas o farmac\u00e9uticas.<\/p>\n
El tratamiento abierto permite que los grupos de pacientes se hagan cargo y desempe\u00f1en un papel m\u00e1s importante en el desarrollo de f\u00e1rmacos, lo que con suerte conducir\u00e1 a un desarrollo de f\u00e1rmacos m\u00e1s r\u00e1pido y m\u00e1s tratamientos para enfermedades raras. Si bien la compa\u00f1\u00eda a\u00fan est\u00e1 creciendo y evolucionando, el objetivo de Sanath es que 10,000 grupos de pacientes se unan a la plataforma.<\/p>\n
Al unirse, estos grupos deben crear una cuenta antes de poder utilizar las funciones de la plataforma. \u00c9stos incluyen:<\/p>\n
Para dar un mejor ejemplo, si un grupo de pacientes quisiera realizar un ensayo cl\u00ednico utilizando modelos de rat\u00f3n, podr\u00edan localizar a un investigador, averiguar si tienen acceso a los modelos de rat\u00f3n correctos, descubrir el costo del esfuerzo y obtener una estimaci\u00f3n de cu\u00e1nto tiempo llevar\u00e1 el proceso. M\u00e1s all\u00e1 del acceso a los ratones y otras herramientas necesarias, la plataforma tambi\u00e9n proporciona ubicaciones para investigaciones y acuerdos legales.<\/p>\n
Actualmente, la plataforma es gratuita para todos, ya que funciona gracias a la generosidad de los profesionales m\u00e9dicos y otras empresas. Esto puede cambiar en el futuro y es posible que los usuarios deban pagar una peque\u00f1a tarifa para compensar a los que ayudan.<\/p>\n
Open Treatment no es la primera organizaci\u00f3n en asumir este objetivo. La Fundaci\u00f3n n-lorem y el Instituto de Gen\u00f3mica Rara tienen objetivos similares. El primero desarrolla f\u00e1rmacos oligonucleot\u00eddicos sin precio, mientras que el segundo secuencia los genomas de los pacientes. Cure CMD es otra empresa y se centra en el tratamiento de trastornos musculares hereditarios. Donde Open Treatment es \u00fanico es en su facilidad de uso. Dado que el panorama de las enfermedades raras puede resultar muy confuso tanto para los pacientes como para los cuidadores, esto es muy importante.<\/p>\n
En cuanto al tratamiento de su hijo, Sanath ha encontrado una serie de medicamentos que han mejorado su calidad de vida y han recaudado la friolera de 200,000 d\u00f3lares. Desafortunadamente, ninguno de estos tratamientos ha podido abordar los s\u00edntomas neurol\u00f3gicos que enfrenta Raghav. El pr\u00f3ximo esfuerzo ser\u00e1 una terapia g\u00e9nica, que se desarrollar\u00e1 a trav\u00e9s de Tratamientos Abiertos.<\/p>\n