{"id":122356,"date":"2019-01-31T09:15:23","date_gmt":"2019-01-31T14:15:23","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2019\/01\/31\/la-terapia-genica-bloqueadora-de-dano-nervioso-podria-ser-util-en-una-variedad-de-enfermedades-raras\/"},"modified":"2019-01-31T09:15:23","modified_gmt":"2019-01-31T14:15:23","slug":"la-terapia-genica-bloqueadora-de-dano-nervioso-podria-ser-util-en-una-variedad-de-enfermedades-raras","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2019\/01\/31\/la-terapia-genica-bloqueadora-de-dano-nervioso-podria-ser-util-en-una-variedad-de-enfermedades-raras\/","title":{"rendered":"La Terapia G\u00e9nica Bloqueadora de Da\u00f1o Nervioso Podr\u00eda Ser \u00datil en una Variedad de Enfermedades Raras"},"content":{"rendered":"

De acuerdo a una historia de brightsurf.com<\/a>, un equipo de la Escuela de Medicina de la Universidad de Washington, con sede en St. Louis, ha desarrollado con \u00e9xito una terapia gen\u00e9tica que parece prevenir el da\u00f1o al sistema nervioso perif\u00e9rico en ratones. La neuropat\u00eda perif\u00e9rica, o da\u00f1o a los nervios perif\u00e9ricos, es un componente importante de muchas enfermedades neurodegenerativas graves, como la enfermedad de Parkinson<\/a> y la esclerosis lateral amiotr\u00f3fica<\/a><\/strong>.<\/p>\n

El Proceso de Neurodegeneraci\u00f3n.<\/h2>\n

Esta terapia g\u00e9nica podr\u00eda potencialmente desempe\u00f1ar un papel importante en la desaceleraci\u00f3n o incluso en la prevenci\u00f3n de la progresi\u00f3n de enfermedades de este tipo. La porci\u00f3n de la neurona llamada ax\u00f3n es responsable de enviar mensajes el\u00e9ctricos que controlan la sensaci\u00f3n y los movimientos. Cualquier tipo de da\u00f1o a estos axones en \u00faltima instancia desencadena un proceso que hace que se destruyan a s\u00ed mismos. <\/strong><\/p>\n

La neuropat\u00eda perif\u00e9rica tambi\u00e9n es un efecto secundario com\u00fan del tratamiento del c\u00e1ncer con quimioterapia.<\/strong> En esta junta, muchas enfermedades neurodegenerativas carecen de terapias que puedan detener el proceso de degradaci\u00f3n de las fibras nerviosas. En una prueba de la terapia g\u00e9nica en ratones, fue capaz de evitar que los ratones experimenten neurodegeneraci\u00f3n.<\/strong> Estos hallazgos son innegablemente significativos y el siguiente paso ser\u00e1 probar esta terapia g\u00e9nica en pacientes humanos para ver si estos resultados alentadores pueden replicarse de manera efectiva.<\/p>\n

SARM1: El Punto de Intervenci\u00f3n<\/h3>\n

El proceso gen\u00e9tico que desencadena la destrucci\u00f3n de los axones, independientemente de la causa, implica una prote\u00edna llamada SARM1. Cuando los nervios no est\u00e1n da\u00f1ados, esta prote\u00edna no se expresa. Una investigaci\u00f3n anterior confirm\u00f3 que la prote\u00edna SARM1 era responsable de desencadenar el proceso de autodestrucci\u00f3n en los axones da\u00f1ados<\/strong>.<\/p>\n

En efecto, esta terapia g\u00e9nica funciona de manera opuesta a la mayor\u00eda de las terapias gen\u00e9ticas que se conocen. Normalmente, la terapia g\u00e9nica se usa para tratar un trastorno gen\u00e9tico mediante el uso de un sistema de administraci\u00f3n de vectores virales para implantar una versi\u00f3n corregida, no mutada del gen afectado. En este caso, una versi\u00f3n mutada del gen SARM1, que no desencadena la destrucci\u00f3n del ax\u00f3n, se implanta para reemplazar la versi\u00f3n no mutada.<\/strong> Esta forma mutada tambi\u00e9n puede bloquear la actividad de las prote\u00ednas SARM1 regulares.<\/p>\n

Sin embargo, lo importante es el hecho de que, en teor\u00eda, esta terapia podr\u00eda ser \u00fatil en un gran n\u00famero de enfermedades neurodegenerativas.<\/strong> Si los ensayos en humanos son favorables, las situaciones para pacientes con enfermedades devastadoras como la esclerosis lateral amiotr\u00f3fica o el Parkinson podr\u00edan transformarse para mejor.<\/p>\n

Puede ver el resumen de este estudio aqu\u00ed en el Journal of Experimental Medicine.<\/em><\/a><\/p>\n

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