{"id":1225946,"date":"2021-05-14T14:34:46","date_gmt":"2021-05-14T18:34:46","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2021\/05\/14\/congreso-mundial-de-medicamentos-huerfanos-desafios-que-enfrenta-la-comunidad-de-enfermedades-raras\/"},"modified":"2021-05-14T14:34:53","modified_gmt":"2021-05-14T18:34:53","slug":"congreso-mundial-de-medicamentos-huerfanos-desafios-que-enfrenta-la-comunidad-de-enfermedades-raras","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2021\/05\/14\/congreso-mundial-de-medicamentos-huerfanos-desafios-que-enfrenta-la-comunidad-de-enfermedades-raras\/","title":{"rendered":"Congreso Mundial de Medicamentos Hu\u00e9rfanos: Desaf\u00edos que Enfrenta la Comunidad de Enfermedades Raras"},"content":{"rendered":"<p>El 28 de Abril se llev\u00f3 a cabo el <a href=\"https:\/\/www.terrapinn.com\/virtual\/world-orphan-drug-congress\/index.stm\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">virtual World Orphan Drug Congress USA 2021<\/a>. <strong>El programa incluy\u00f3 una variedad de temas relevantes para el desarrollo de medicamentos hu\u00e9rfanos y la comunidad de enfermedades raras<\/strong>. Patient Worthy tuvo el privilegio de asistir a algunas de las sesiones durante el d\u00eda. <strong>Una sesi\u00f3n a la que asistimos fue un panel titulado \u00abDesaf\u00edos Actuales que Enfrenta la Comunidad de Pacientes con Enfermedades Raras\u00bb. <\/strong><\/p>\n<p>El panel fue moderado por Samantha Parker, quien es la Directora de Acceso de Pacientes de Lysogene. Los participantes en este panel fueron:<\/p>\n<ul>\n<li><strong>Amanda Moore, Directora de la Angelman Syndrome Foundation;<\/strong><\/li>\n<li><strong>Durhane Wong-Reiger, Presidente y Director Ejecutivo de la Organizaci\u00f3n Canadiense de Enfermedades Raras;<\/strong><\/li>\n<li><strong>y Avril Daly, directora ejecutiva de Retina International<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n<p>El panel se llev\u00f3 a cabo en un formato de preguntas y respuestas. *<\/p>\n<p>Samantha: <strong>\u00bfCu\u00e1les son algunos desaf\u00edos o cosas que no funcionan bien con su experiencia en la industria?<\/strong><\/p>\n<p>Amanda: <span style=\"font-weight: 400;\">El desaf\u00edo para los defensores es llegar a diferentes aspectos y actores de la industria. La voz del paciente es vital en esos pasos y eso no siempre se traduce. A\u00fan as\u00ed, las cosas parecen estar cambiando y hay mucha duplicaci\u00f3n de esfuerzos; por ejemplo, un informe de carga de enfermedad. Es necesario encontrar un mejor equilibrio entre la colaboraci\u00f3n y la competencia en la industria si se va a priorizar las necesidades de los pacientes. <\/span><\/p>\n<p>Durhane: <span style=\"font-weight: 400;\">Ahora, Canad\u00e1 no es necesariamente el gran centro de investigaci\u00f3n y desarrollo en comparaci\u00f3n con los EE. UU. Y la UE y, a veces, ocupamos el segundo lugar en lo que respecta a la retroalimentaci\u00f3n, la promoci\u00f3n y el acceso. Es un gran trecho y hay mucha competencia a medida que la industria est\u00e1 llamando la atenci\u00f3n de m\u00e1s enfermedades. A veces, los tratamientos tienden a agruparse en torno a terapias ya existentes. Todav\u00eda estamos muy lejos de la igualdad de acceso a los ensayos y tratamientos. \u00bfC\u00f3mo les decimos a los pacientes que solo tienen que esperar? Hay vidas en juego y no es lo suficientemente bueno. <\/span><span style=\"font-weight: 400;\">\u00bfC\u00f3mo va a ser la industria m\u00e1s inclusiva y pensar verdaderamente a escala global cuando se trata de abordar algunas de estas preocupaciones? Todos estamos estirados demasiado delgados. Existe una disparidad en recursos y oportunidades. <\/span><\/p>\n<p>Avril:<span style=\"font-weight: 400;\"> La investigaci\u00f3n y el desarrollo est\u00e1n impulsados tradicionalmente por el descubrimiento cient\u00edfico. Generalmente, la mayor\u00eda de las industrias buscan insumos y demanda antes de vender un producto. Muchas grandes empresas est\u00e1n interesadas en desarrollar terapias para enfermedades raras, pero tienen problemas en sus relaciones con las comunidades de enfermedades raras. Es un papel fundamental y cr\u00edtico y no todas las empresas est\u00e1n ah\u00ed todav\u00eda. No saben c\u00f3mo interactuar y la informaci\u00f3n del paciente todav\u00eda est\u00e1 demasiado lejos.<\/span><\/p>\n<p>Samantha: <strong>En t\u00e9rminos de un estudio de carga de enfermedades o cualquier caso en el que varias empresas compitan por la misma oportunidad, \u00bfc\u00f3mo maneja eso la comunidad poco com\u00fan?<\/strong><\/p>\n<p>Amanda: <span style=\"font-weight: 400;\">Esto es algo con lo que tuvimos que lidiar desde el principio, ya que Angelman recibi\u00f3 m\u00e1s atenci\u00f3n de la industria. Las empresas tienden a gravitar hacia una sola enfermedad una vez que se ha producido un gran avance en la investigaci\u00f3n. Buscamos crear un consorcio industrial que trabajara en conjunto para abordar estas preocupaciones. Todav\u00eda estamos trabajando en esto. Hemos visto cierta colaboraci\u00f3n, pero hay ciertas \u00e1reas en las que las compa\u00f1\u00edas farmac\u00e9uticas dudan en trabajar juntas, como cuando buscan biomarcadores. Muchas de nuestras familias no comprenden c\u00f3mo es el proceso de desarrollo de un f\u00e1rmaco, por lo que el fracaso de un f\u00e1rmaco a menudo puede resultar realmente devastador. Es importante que las familias y los pacientes est\u00e9n lo m\u00e1s informados posible. <\/span><\/p>\n<p>Durhane: <span style=\"font-weight: 400;\">Hay muchos grupos de pacientes internacionales que han podido intervenir para que la industria trabaje en conjunto e intenten intervenir antes de que comience la competencia. El control del proceso de prueba por parte de los grupos de pacientes ha supuesto un cambio significativo en los \u00faltimos a\u00f1os. <\/span><span style=\"font-weight: 400;\">La comunidad de pacientes deber\u00eda publicar algunas pautas para la industria que puedan fomentar una mejor coordinaci\u00f3n en la esfera regulatoria porque cuanto m\u00e1s escalan las cosas, m\u00e1s complicado se vuelve. Estas terapias van a <\/span><span style=\"font-weight: 400;\">ser costoso y eso significar\u00e1 tener un enfoque considerado que se adapte a la comunidad de pacientes. Una buena relaci\u00f3n que se gane la confianza de la comunidad es vital para el \u00e9xito. <\/span><span style=\"font-weight: 400;\">Con una empresa m\u00e1s peque\u00f1a, a menudo solo se dedicaban a su \u00fanica enfermedad y conoc\u00edan a los pacientes por su nombre. Es mucho m\u00e1s dif\u00edcil ahora que se han involucrado empresas m\u00e1s grandes.<\/span><\/p>\n<p>Avril: <span style=\"font-weight: 400;\">Cuando hablamos del nivel internacional, mi organizaci\u00f3n se ha encontrado con una situaci\u00f3n similar. Es dif\u00edcil con empresas m\u00e1s grandes que no invierten tanto en el espacio de las enfermedades raras. Pero creo que est\u00e1 surgiendo un nuevo entendimiento. Hay mucha complejidad, especialmente en la UE, ya que cada pa\u00eds tiene sus propias reglas. No es algo que vaya a cambiar de la noche a la ma\u00f1ana, pero definitivamente es algo que deber\u00e1 discutirse. <\/span><span style=\"font-weight: 400;\">Una pieza fundamental es que nos basamos en los mismos datos. Un enfoque demasiado dispar para lo mismo. Tenemos que trabajar juntos desde el nivel de investigaci\u00f3n hasta la implementaci\u00f3n de un tratamiento. Una cosa importante que deben entender las empresas es que los pacientes van a tener muchas preguntas. No sea la empresa atascada frente a una agencia reguladora con pacientes que dicen que su producto en realidad no los va a ayudar. <\/span><\/p>\n<p>Samantha: <strong>\u00bfCu\u00e1les son los principales problemas en torno al tema de los datos y el manejo de la informaci\u00f3n, como los estudios de historia natural y los registros de pacientes?<\/strong><\/p>\n<p>Amanda: <span style=\"font-weight: 400;\">Lo primero que tenemos con los datos es que hab\u00eda muchos datos, pero no se sinergizaban bien juntos y el acceso a los datos era demasiado dif\u00edcil. Hab\u00eda una gran necesidad de colaboraci\u00f3n como camino a seguir para el progreso. Eso ser\u00eda una gran victoria para los investigadores, las familias y la industria. Necesitamos una plataforma que funcione con todos los diferentes interesados. A veces, las empresas no quieren compartirlo. Pero es fundamental acelerar el progreso. \u00c9sos eran nuestros problemas. <\/span><span style=\"font-weight: 400;\">La participaci\u00f3n del paciente es clave aqu\u00ed para lograr que los pacientes se inscriban en estudios y registros. La clave es hacer que las personas formen parte y se mantengan involucradas en todo momento. <\/span><\/p>\n<p>Durhane: <span style=\"font-weight: 400;\">Una gran ventaja que tienen algunos de estos grupos de pacientes es que ahora hay recursos disponibles para estudios de historia natural a trav\u00e9s de la FDA y agencias comparables, adem\u00e1s de transmitir la importancia de los registros y estudios de historia natural. Me encanta lo que NORD ha estado haciendo con la FDA en esta \u00e1rea. <\/span><span style=\"font-weight: 400;\">La \u00fanica raz\u00f3n por la que estamos donde estamos es porque la informaci\u00f3n se mantuvo abierta. La informaci\u00f3n y la tecnolog\u00eda est\u00e1n ah\u00ed. Entre nuestras reglas internacionales tiene que haber un conjunto de reglas acordado, y los datos deben estar disponibles para todos. Los datos deben ser precompetitivos. <\/span><\/p>\n<p>Avril: <span style=\"font-weight: 400;\">La mayor\u00eda de las veces, los pacientes con enfermedades raras est\u00e1n ansiosos por compartir su informaci\u00f3n. A menudo, los padres que han perdido a sus hijos contin\u00faan activos y comprometidos a largo plazo. El 97 por ciento de los pacientes encuestados dijeron que quer\u00edan compartir sus propios datos. Los pacientes tienen derecho a dar o retirar sus datos como mejor les parezca. <\/span><span style=\"font-weight: 400;\">Ellos son los que tratan tanto con los m\u00e9dicos como con los cient\u00edficos, as\u00ed como con la industria. Esto significa que el acceso a los responsables de la formulaci\u00f3n de pol\u00edticas tambi\u00e9n es importante. Est\u00e1n surgiendo algunos buenos ejemplos. La Red Europea de Referencia ha sido un recurso valioso en este \u00e1mbito. A\u00fan as\u00ed, todo est\u00e1 en su infancia. Tambi\u00e9n hay consideraciones sobre c\u00f3mo involucrar a personas de todo el mundo en la conversaci\u00f3n. Esto significa personas de diferentes or\u00edgenes culturales y \u00e9tnicos. <\/span><span style=\"font-weight: 400;\">Las enfermedades raras pueden ser muy diferentes, pero muchos de nuestros desaf\u00edos siguen siendo los mismos. Siempre les decimos a los socios de la industria que no buscamos una relaci\u00f3n puramente transaccional. <\/span><\/p>\n<p>Samantha: <strong>En general, \u00bfcu\u00e1l es el mayor desaf\u00edo que enfrentar\u00e1 la comunidad de enfermedades raras en los pr\u00f3ximos meses y a\u00f1os?<\/strong><\/p>\n<p>Amanda: <span style=\"font-weight: 400;\"> Creo que trabajar en silos, sin la retroalimentaci\u00f3n de los dem\u00e1s, puede volverse realmente peligroso. Necesitamos ampliar las fortalezas de los dem\u00e1s mediante la colaboraci\u00f3n. Todos deben estar listos y dispuestos a sentarse a la mesa. <\/span><\/p>\n<p>Durhane: <span style=\"font-weight: 400;\">Nuestras mayores oportunidades son tambi\u00e9n nuestros mayores desaf\u00edos. Hay demasiadas personas que a\u00fan no se han involucrado. \u00bfC\u00f3mo nos aseguraremos de no dejar a la gente atr\u00e1s? Solo alrededor del diez por ciento de los pacientes raros en todo el mundo tienen acceso a los tratamientos que pueden ayudarlos. <\/span><\/p>\n<p>Avril: <span style=\"font-weight: 400;\">La colaboraci\u00f3n es la clave del \u00e9xito y creo que tambi\u00e9n es el mayor desaf\u00edo.<\/span><\/p>\n<p>*<em>Las respuestas se han resumido y editado para mayor claridad.<\/em><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>El 28 de Abril se llev\u00f3 a cabo el virtual World Orphan Drug Congress USA 2021. El programa incluy\u00f3 una variedad de temas relevantes para el desarrollo de medicamentos hu\u00e9rfanos y la comunidad de enfermedades raras. Patient Worthy tuvo el privilegio de asistir a algunas de las sesiones durante el d\u00eda. Una sesi\u00f3n a la [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":131,"featured_media":1165603,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[12007],"tags":[12325,12109,14397,14398],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1225946"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/131"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=1225946"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1225946\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/1165603"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=1225946"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=1225946"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=1225946"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}