{"id":122913,"date":"2019-02-04T09:09:36","date_gmt":"2019-02-04T14:09:36","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2019\/02\/04\/los-resultados-del-ensayo-de-fase-ii-iii-traen-esperanza-para-la-aprobacion-de-la-fda-para-el-tratamiento-de-la-nueva-enfermedad-de-niemann-pick-tipo-c\/"},"modified":"2019-02-04T09:09:36","modified_gmt":"2019-02-04T14:09:36","slug":"los-resultados-del-ensayo-de-fase-ii-iii-traen-esperanza-para-la-aprobacion-de-la-fda-para-el-tratamiento-de-la-nueva-enfermedad-de-niemann-pick-tipo-c","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2019\/02\/04\/los-resultados-del-ensayo-de-fase-ii-iii-traen-esperanza-para-la-aprobacion-de-la-fda-para-el-tratamiento-de-la-nueva-enfermedad-de-niemann-pick-tipo-c\/","title":{"rendered":"Los Resultados del Ensayo de Fase II\/III Traen Esperanza para la Aprobaci\u00f3n de la FDA para el Tratamiento de la Nueva Enfermedad de Niemann-Pick tipo C"},"content":{"rendered":"<p align=\"justify\"><a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/niemann-pick-disease\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">La enfermedad de Niemann-Pick<\/a> es una enfermedad de almacenamiento lisosomal gen\u00e9tica. Los l\u00edpidos se acumulan en los lisosomas de las c\u00e9lulas, causando s\u00edntomas debilitantes. Hay tres formas de la enfermedad: A, B y C. Cada forma tiene sus propias caracter\u00edsticas y s\u00edntomas \u00fanicos. La enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC) es causada por mutaciones en la prote\u00edna NPC. Esta forma de la enfermedad afecta aproximadamente a 1,000 a 2,000 personas en los Estados Unidos y Europa. Europa tiene un tratamiento aprobado para la afecci\u00f3n, pero a\u00fan no hay opciones terap\u00e9uticas aprobadas para NPC en los Estados Unidos.<\/p>\n<p align=\"justify\">Pero un reciente ensayo cl\u00ednico realizado por Orphazyme ha mostrado ser prometedor para el desarrollo de un nuevo tratamiento para esta afecci\u00f3n en los EE. UU. Y Europa.<\/p>\n<h2 align=\"justify\">El Ensayo<\/h2>\n<p align=\"justify\">Orphazyme ha anunciado la finalizaci\u00f3n de su ensayo de Fase II\/III que examina el arimoclomol administrado por v\u00eda oral como tratamiento para el NPC. Este estudio se llev\u00f3 a cabo en varios centros de los EE. UU. Y la UE durante 12 meses. Se incluyeron 50 participantes que ten\u00edan entre 2 y 18 a\u00f1os de edad. Estos pacientes se asignaron al azar en una escala de 2:1 para recibir arimoclomol o placebo. El ensayo tuvo como objetivo evaluar la seguridad y eficacia del medicamento para NPC. El f\u00e1rmaco se administr\u00f3 adem\u00e1s de la atenci\u00f3n habitual.<\/p>\n<p align=\"justify\">Arimoclomol ya ha recibido las designaciones de Enfermedades pedi\u00e1tricas raras, Medicamentos Hu\u00e9rfanos y V\u00eda R\u00e1pida por la FDA para la Enfermedad de Niemann-Pick tipo C. Funciona al aumentar la producci\u00f3n de HSPs, lo que ayuda a mejorar la funci\u00f3n de los lisosomas del cuerpo. Adem\u00e1s de ser evaluados para NPC, los investigadores est\u00e1n estudiando su efecto en la <a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/gaucher-disease\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">enfermedad de Gaucher<\/a>, la <a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/amyotrophic-lateral-sclerosis\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Esclerosis Lateral Amiotr\u00f3fica<\/a> y la <a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/inclusion-body-myositis\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">sIBM<\/a>.<\/p>\n<p align=\"justify\">Aqu\u00ed hay un resumen de algunos de los resultados m\u00e1s notables de este ensayo de Fase II\/III:<\/p>\n<ul type=\"disc\">\n<li>Arimoclomol mostr\u00f3 una reducci\u00f3n del 74% en la progresi\u00f3n de la enfermedad.<\/li>\n<li>Solo el 10.7% de los que tomaron arimoclomol progresaron severamente en la enfermedad en comparaci\u00f3n con el 26.7% que recibi\u00f3 placebo.<\/li>\n<li>Se documentaron eventos adversos similares para los grupos arimoclomol (88.2%) y placebo (81.3%). Los eventos adversos graves fueron 14.7% y 37.5% respectivamente.<\/li>\n<li>Los pacientes tratados con arimoclomol mostraron reducciones en los l\u00edpidos relacionados con la enfermedad que fueron estad\u00edsticamente significativos.<\/li>\n<\/ul>\n<p align=\"justify\">Los investigadores se sienten sumamente alentados por estos resultados y conf\u00edan en la capacidad del arimoclomol para proporcionar beneficios cl\u00ednicos significativos a los pacientes con NPC. Este ensayo tambi\u00e9n muestra que el arimoclomol tiene un potencial significativo como tratamiento para otras condiciones de plegamiento incorrecto de prote\u00ednas.<\/p>\n<h2 align=\"justify\">Viendo hacia adelante<\/h2>\n<p>Adem\u00e1s de los resultados de este ensayo, Orphazyme espera que los datos correspondientes a 24 meses de su estudio de extensi\u00f3n en curso del medicamento est\u00e9n disponibles para el tercer trimestre de este a\u00f1o.<\/p>\n<p>Orphazyme est\u00e1 comenzando los preparativos para presentar sus solicitudes de medicamentos para arimoclomol a la aprobaci\u00f3n de la FDA y la EMA. Afirman que su objetivo es poner el medicamento en manos de los pacientes lo antes posible. Se reunir\u00e1n con estas organizaciones a mediados de 2019 y su calendario estimado para la posible aprobaci\u00f3n de arimoclomol es 2020.<\/p>\n<p>Los investigadores de Orphazyme dicen que comprenden la necesidad que tienen los pacientes de los NPC de obtener una mejor opci\u00f3n terap\u00e9utica r\u00e1pidamente. Con suerte, veremos que el arimoclomol se vuelve accesible para los pacientes con NPC en un futuro cercano.<\/p>\n<p>Puede leer m\u00e1s sobre este ensayo de Fase II\/III y el trabajo de Orphazyme sobre arimoclomol <a href=\"https:\/\/www.pm360online.com\/orphazyme-reports-positive-results-from-full-data-set-of-phase-ii-iii-arimoclomol-trial-in-niemann-pick-disease-type-c-npc\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n<hr>\n<h4 class=\"footer-text\" style=\"text-align: center;\">\u00bfQu\u00e9 opina sobre este nuevo tratamiento potencial para la Enfermedad tipo C de Niemann-Pick? <a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/register-2\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">\u00a1Comparta sus an\u00e9cdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este art\u00edculo ha sido traducido al espa\u00f1ol lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su regi\u00f3n, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, env\u00ede un correo electr\u00f3nico a ideas@patientworthy.com.<\/a><\/h4>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>La enfermedad de Niemann-Pick es una enfermedad de almacenamiento lisosomal gen\u00e9tica. Los l\u00edpidos se acumulan en los lisosomas de las c\u00e9lulas, causando s\u00edntomas debilitantes. Hay tres formas de la enfermedad: A, B y C. Cada forma tiene sus propias caracter\u00edsticas y s\u00edntomas \u00fanicos. La enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC) es causada por mutaciones en [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":110,"featured_media":122519,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[12480,13472,12111,13473],"tags":[12600,12980,13474,12067,12083,13475,12109,14397],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/122913"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/110"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=122913"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/122913\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/122519"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=122913"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=122913"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=122913"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}