{"id":1239000,"date":"2021-05-17T16:14:59","date_gmt":"2021-05-17T20:14:59","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2021\/05\/17\/congreso-mundial-de-medicamentos-huerfanos-aceleracion-del-desarrollo-de-terapias-para-enfermedades-raras\/"},"modified":"2021-05-17T16:14:59","modified_gmt":"2021-05-17T20:14:59","slug":"congreso-mundial-de-medicamentos-huerfanos-aceleracion-del-desarrollo-de-terapias-para-enfermedades-raras","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2021\/05\/17\/congreso-mundial-de-medicamentos-huerfanos-aceleracion-del-desarrollo-de-terapias-para-enfermedades-raras\/","title":{"rendered":"Congreso Mundial de Medicamentos Hu\u00e9rfanos: Aceleraci\u00f3n del Desarrollo de Terapias para Enfermedades Raras"},"content":{"rendered":"

El 28 de Abril se llev\u00f3 a cabo el virtual World Orphan Drug Congress USA 2021<\/a>. El programa incluy\u00f3 una variedad de temas relevantes para el desarrollo de medicamentos hu\u00e9rfanos y la comunidad de enfermedades raras<\/strong>. Patient Worthy tuvo el privilegio de asistir a algunas de las sesiones durante el d\u00eda. Una de estas sesiones se titul\u00f3 \u00ab\u00bfC\u00f3mo Podemos Avanzar M\u00e1s R\u00e1pidamente en el Desarrollo Cl\u00ednico de Productos de Terapia Avanzada para Enfermedades Raras?\u00bb<\/strong><\/p>\n

Esta sesi\u00f3n cont\u00f3 con Janet Lynch Lambert, directora ejecutiva de Alliance for Regenerative Medicine y el Dr. Peter Marks de la Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). El Dr. Marks dirige el Centro de Biolog\u00eda, Evaluaci\u00f3n e Investigaci\u00f3n de la agencia. La sesi\u00f3n se llev\u00f3 a cabo en un formato de estilo de entrevista, con Janet haciendo preguntas al Dr. Marks. *<\/p>\n

Janet: S\u00e9 que en una ocasi\u00f3n anterior, cuando hablamos, dijiste que dedicabas alrededor del 80 por ciento de tu tiempo a COVID. Gracias a esos esfuerzos nos encontramos ahora en un lugar mucho m\u00e1s optimista, pero no exento de complejidades. \u00bfCu\u00e1nto de su tiempo se dedica ahora a otras cosas?<\/strong><\/p>\n

Dr. Marks: En este momento, mi tiempo se divide en un 50-50 entre COVID y todo lo dem\u00e1s, incluidas las vacunas distintas de las COVID. Otras \u00e1reas incluyen terapias gen\u00e9ticas y productos sangu\u00edneos. As\u00ed que, en general, siento que son buenas noticias.<\/p>\n

Janet: S\u00e9 que ha hecho un esfuerzo para desarrollar un modelo p\u00fablico-privado de desarrollo para terapias gen\u00e9ticas de enfermedades ultra raras. \u00bfPuede ampliar este trabajo y c\u00f3mo estas terapias llegar\u00e1n a los pacientes?<\/strong><\/p>\n

Dr. Marks: Bueno, en este momento, el enfoque para las enfermedades ultrararas no es tan diferente del desarrollo de terapias para las afecciones comunes. Tenemos que encontrar una manera que aproveche la tecnolog\u00eda para ayudarnos a abordar estas enfermedades raras, particularmente con el potencial de la terapia g\u00e9nica. Tambi\u00e9n es fundamental que estos productos sean comercialmente viables.<\/p>\n

Janet: Algunos han descrito el modelo en el que est\u00e1 trabajando como una especie de \u00abIND perpetua\u00bb, y estas terapias no seguir\u00edan realmente el camino tradicional. \u00bfEs esto exacto?<\/strong><\/p>\n

Dr. Marks: La esperanza es que podamos utilizar algunos de nuestros m\u00e9todos estad\u00edsticos con el fin de obtener mucha informaci\u00f3n para la aprobaci\u00f3n de un producto utilizando datos de s\u00f3lo diez o veinte pacientes. Esto podr\u00eda ayudar a alentar a las compa\u00f1\u00edas de seguros privadas a cubrir estos tratamientos. No podemos esperar que los pocos pacientes dependan de las donaciones y de que GoFundMe pague el tratamiento.<\/p>\n

Janet: \u00bfPodr\u00edan ser estos elementos de un modelo regulatorio de plataforma m\u00e1s amplio?<\/strong><\/p>\n

Dr. Marks: Simplemente tenemos que tener el mismo tipo de datos que respaldar\u00e1n su uso y reembolso.<\/p>\n

Janet: Hemos hablado mucho sobre terapias gen\u00e9ticas y celulares para enfermedades raras, pero tambi\u00e9n se est\u00e1n desarrollando enfoques similares para afecciones menos comunes. \u00bfAnticipa una divergencia en la forma en que la FDA regula estas terapias para enfermedades raras frente a enfermedades comunes?<\/strong><\/p>\n

Dr. Marks: Bueno, en \u00faltima instancia, los est\u00e1ndares de seguridad tienen que ser universales, pero el contexto en el que se utilizan estas terapias ser\u00e1 diferente. En algunos casos, las enfermedades m\u00e1s comunes ya pueden tener m\u00faltiples tratamientos aprobados. Esto puede cambiar d\u00f3nde se encuentra la terapia en el espectro de riesgo-beneficio. A pesar de COVID-19, vimos un aumento del 15-20 por ciento en las terapias gen\u00e9ticas durante el \u00faltimo a\u00f1o.<\/p>\n

Janet: No creo que nunca haya habido una falta de inter\u00e9s o compromiso en lo que respecta a la colaboraci\u00f3n, pero obviamente hay limitaciones de recursos. \u00bfQu\u00e9 puede esperar la comunidad de enfermedades raras, especialmente aquellos que buscan terapias gen\u00e9ticas y celulares, en un futuro cercano? <\/strong><\/p>\n

Dr. Marks: Bueno, de una forma u otra, vamos a necesitar m\u00e1s personal, tal vez alrededor de 100 personas m\u00e1s. Eso es lo que necesitamos para alcanzar el nivel de capacidad de respuesta que creo que necesitamos. Realmente hemos estado presionando por eso, y tambi\u00e9n hemos intentado apoyarnos en nuestras interacciones con la comunidad. El proceso de fabricaci\u00f3n de estas terapias tambi\u00e9n est\u00e1 en constante cambio y desarrollo.<\/p>\n

Janet: \u00bfPuede decirnos qu\u00e9 est\u00e1 en la parte superior de su lista para el espacio de las enfermedades raras en t\u00e9rminos de armonizaci\u00f3n regulatoria internacional?<\/strong><\/p>\n

Dr. Marks: Bueno, mi \u00faltimo viaje internacional fue en Febrero de 2020, que fue una reuni\u00f3n de reguladores de todo el mundo. Definitivamente existe el deseo de una mejor educaci\u00f3n y armonizaci\u00f3n. Muchos pa\u00edses todav\u00eda deben ponerse al d\u00eda sobre lo que pueden hacer las terapias celulares y g\u00e9nicas. Las diferencias entre diferentes agencias de todo el mundo definitivamente han disminuido con el tiempo. Esto ayudar\u00e1 a superar las barreras de acceso.<\/p>\n

Janet: \u00bfPuede hablar sobre el impacto de las partes interesadas no patrocinadas, como los grupos de pacientes?<\/strong><\/p>\n

Dr. Marks: Poder interactuar con los pacientes y escuchar lo que los emociona y los molesta es muy motivador para nosotros. Realmente nos ayuda a comprender por qu\u00e9 estamos aqu\u00ed. Estas interacciones son muy importantes y nos mantienen conectados a la realidad. Estamos en un ecosistema donde hay un vaiv\u00e9n, y estamos tratando de mantenerlo.<\/p>\n

* Esta entrevista fue condensada y resumida para mayor claridad.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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