Como muchas otras cosas en este mundo, la investigaci\u00f3n de enfermedades raras como la Atrofia Muscular Espinal (SMA)<\/a>, la Esclerosis M\u00faltiple<\/a> y la Distrofia Muscular de Duchenne<\/a> (DMD) ha evolucionado sustancialmente en los \u00faltimos a\u00f1os. Esta evoluci\u00f3n ha indicado una necesidad de reforma en las directrices que la gobiernan. Al darse cuenta de esto, la Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en ingl\u00e9s) ha anunciado que est\u00e1n actualizando sus pautas de descubrimiento de medicamentos para enfermedades raras. Adem\u00e1s, incluir\u00e1n un nuevo \u00e9nfasis en los estudios de historia natural de tales enfermedades. Estas pautas no se han actualizado desde el 2015 y, desde entonces, muchas cosas han cambiado.<\/p>\n En esencia, este documento fue creado para ayudar a las compa\u00f1\u00edas farmac\u00e9uticas a encontrar las respuestas a los dilemas m\u00e1s frecuentes que enfrentan al realizar una investigaci\u00f3n. El objetivo es ayudar a acelerar la velocidad y la eficacia de los ensayos cl\u00ednicos y, en \u00faltima instancia, ofrecer a los pacientes con enfermedades raras mejores opciones con mayor rapidez.<\/p>\n Algunos de los temas incluidos son:<\/p>\n El borrador de las revisiones propuestas para estas pautas se public\u00f3 para el p\u00fablico el 16 de Enero del 2019.<\/p>\n Puede leer la copia completa del borrador si lo desea, que est\u00e1 disponible aqu\u00ed<\/a>. La FDA est\u00e1 aceptando comentarios p\u00fablicos sobre este borrador hasta mediados de Marzo. Estos comentarios se pueden proporcionar en l\u00ednea o en una reuni\u00f3n p\u00fablica, cuyos detalles deben anunciarse pronto. A trav\u00e9s de estas v\u00edas, la FDA espera obtener m\u00e1s perspectivas de los pacientes y sus cuidadores sobre el proceso de investigaci\u00f3n. La FDA entiende que, despu\u00e9s de todo, estas son las personas que viven con enfermedades raras a diario y, por lo tanto, son estas personas las que podr\u00e1n proporcionar el an\u00e1lisis m\u00e1s detallado de las enmiendas que los beneficiar\u00edan.<\/p>\n La historia natural de una enfermedad se refiere al examen de c\u00f3mo una enfermedad progresa con el tiempo cuando no se trata.<\/p>\n La primera vez que la FDA otorg\u00f3 expl\u00edcitamente fondos para la investigaci\u00f3n de historia natural para enfermedades raras fue en el 2017. El monto totaliz\u00f3 6.3 millones de d\u00f3lares. Esto en s\u00ed mismo es una indicaci\u00f3n del valor recientemente reconocido de la investigaci\u00f3n de historia natural.<\/p>\n Los estudios de historia natural son una adici\u00f3n importante a las pautas de investigaci\u00f3n de enfermedades raras de la FDA porque pueden-<\/p>\n Este documento podr\u00eda, y honestamente deber\u00eda, volver a evolucionar. Constantemente estamos aprendiendo m\u00e1s, y para poder servir mejor a la comunidad rara, nuestras pautas de investigaci\u00f3n deben reflejar este nuevo conocimiento.<\/p>\n Adem\u00e1s, estas ediciones ciertamente no son lo \u00fanico que la FDA est\u00e1 haciendo para avanzar en la investigaci\u00f3n de enfermedades raras. Tambi\u00e9n est\u00e1n trabajando en estrecha colaboraci\u00f3n con numerosos grupos de abogac\u00eda del paciente, que afirman que son una parte esencial del proceso. Dejan en claro que la voz del paciente es de la mayor importancia y que trabajar con pacientes sin fines de lucro ha hecho una gran diferencia.<\/p>\n De hecho, la mayor\u00eda de las revisiones de las directrices del 2015 se realizaron en respuesta a comentarios anteriores que la FDA hab\u00eda recibido de los pacientes y sus familias. Esta opinion adem\u00e1s de los futuros comentarios del paciente\/cuidador, y la investigaci\u00f3n continua, ayudar\u00e1 a garantizar que el documento del 2019 sea el m\u00e1s adecuado para acelerar la investigaci\u00f3n segura y eficaz de enfermedades raras.<\/p>\n \u00abAl continuar brindando claridad y orientaci\u00f3n a los desarrolladores de medicamentos, esperamos ayudar a facilitar el desarrollo y la aprobaci\u00f3n de tratamientos m\u00e1s seguros y efectivos para pacientes con enfermedades raras\u00bb.<\/p><\/blockquote>\n Puede leer m\u00e1s sobre el proceso de revisi\u00f3n de estas pautas aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n Tiempo de Revisi\u00f3n Como muchas otras cosas en este mundo, la investigaci\u00f3n de enfermedades raras como la Atrofia Muscular Espinal (SMA), la Esclerosis M\u00faltiple y la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) ha evolucionado sustancialmente en los \u00faltimos a\u00f1os. Esta evoluci\u00f3n ha indicado una necesidad de reforma en las directrices que la gobiernan. 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Historia Natural<\/h2>\n
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