{"id":125019,"date":"2019-02-08T07:43:48","date_gmt":"2019-02-08T12:43:48","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2019\/02\/08\/posible-tratamiento-para-la-enfermedad-de-niemann-pick-tipo-c-se-desempena-bien-en-un-ensayo-clinico\/"},"modified":"2019-02-08T07:43:48","modified_gmt":"2019-02-08T12:43:48","slug":"posible-tratamiento-para-la-enfermedad-de-niemann-pick-tipo-c-se-desempena-bien-en-un-ensayo-clinico","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2019\/02\/08\/posible-tratamiento-para-la-enfermedad-de-niemann-pick-tipo-c-se-desempena-bien-en-un-ensayo-clinico\/","title":{"rendered":"Posible Tratamiento para la Enfermedad de Niemann-Pick tipo C se Desempe\u00f1a Bien en un Ensayo Cl\u00ednico"},"content":{"rendered":"

Seg\u00fan una historia de labiotech.eu<\/a>,la compa\u00f1\u00eda de biotecnolog\u00eda Orphazyme ha estado desarrollando una terapia experimental para la enfermedad de Niemann-Pick tipo C<\/strong>. En un ensayo cl\u00ednico reciente de fase 2\/3, el tratamiento en investigaci\u00f3n, llamado arimoclomol, mostr\u00f3 una promesa significativa. Despu\u00e9s de un per\u00edodo de tratamiento de doce meses, el medicamento fue capaz de disminuir la progresi\u00f3n de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C en un 74 por ciento.<\/strong><\/p>\n

Sobre la enfermedad de Niemann-Pick tipo C<\/h2>\n

La enfermedad de Niemann-Pick tipo C es una forma de enfermedad de almacenamiento lisos\u00f3mico que se caracteriza por una deficiencia no en una enzima, sino en un tipo de prote\u00edna transportadora que evita que las mol\u00e9culas solubles en agua se muevan dentro de una c\u00e9lula.<\/b> Es causada por mutaciones de cualquier <\/span>gen <\/span><\/i>NPC1 <\/span>o <\/span><\/i>NPC2 <\/span>Existe una amplia disparidad en la gravedad y la presentaci\u00f3n de los s\u00edntomas en la enfermedad de Niemann-Pick tipo C, lo que hace que los s\u00edntomas no sean un m\u00e9todo confiable para el diagn\u00f3stico.<\/b> Pueden aparecer en la infancia o tan tarde como la sexta d\u00e9cada de la vida de un paciente. Tales s\u00edntomas incluyen agrandamiento del bazo y\/o h\u00edgado, ictericia, depresi\u00f3n severa, ataxia, epilepsia, dificultad para hablar y tragar, diston\u00eda, mal tono muscular, trastorno bipolar, microcefalia, p\u00e9rdida progresiva de la audici\u00f3n, demencia progresiva y psicosis. La mayor\u00eda de los tratamientos son de apoyo, pero existen algunos medicamentos que pueden retrasar la progresi\u00f3n de la enfermedad y prolongar la vida. <\/span>La vida \u00fatil est\u00e1 relacionada con el inicio de los s\u00edntomas, y aquellos con los primeros s\u00edntomas generalmente mueren antes.<\/b>Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre la enfermedad de Niemann-Pick tipo C, haga clic<\/span>aqu\u00ed<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Tratamiento de la Enfermedad de Niemann-Pick Tipo C<\/h2>\n

Estos hallazgos alentadores han llevado a la compa\u00f1\u00eda a continuar la prueba en una extensi\u00f3n de etiqueta abierta por otro per\u00edodo de doce meses<\/strong>. Esto ser\u00e1 \u00fatil para monitorear el impacto del arimoclomol durante un per\u00edodo de tiempo m\u00e1s largo. En esta junta, un medicamento llamado miglustat es la \u00fanica terapia aprobada en la UE para la enfermedad. Si bien esta terapia es \u00fatil para retardar la progresi\u00f3n de la enfermedad, tiene efectos secundarios graves y desagradables como debilidad muscular, problemas digestivos, temblores en las manos, moretones\/sangrado f\u00e1ciles, y dolor o entumecimiento ardientes que pueden afectar los brazos y las piernas.<\/strong> Miglustat tampoco logr\u00f3 obtener la aprobaci\u00f3n para la enfermedad de Niemann-Pick tipo C en los EE. UU.<\/p>\n

Arimoclomol tambi\u00e9n est\u00e1 siendo probado como una terapia para otras enfermedades raras graves. La compa\u00f1\u00eda inici\u00f3 un ensayo de Fase III el verano pasado que probar\u00e1 el medicamento como un tratamiento para la esclerosis lateral amiotr\u00f3fica<\/a><\/strong>, una enfermedad mortal que no cuenta con tratamientos aprobados que modifiquen la enfermedad.<\/p>\n

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\u00bfQu\u00e9 piensas sobre el potencial de arimoclomol? \u00a1Comparta sus an\u00e9cdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este art\u00edculo ha sido traducido al espa\u00f1ol lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su regi\u00f3n, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, env\u00ede un correo electr\u00f3nico a ideas@patientworthy.com.<\/a><\/h4>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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