{"id":1257923,"date":"2021-05-31T03:11:31","date_gmt":"2021-05-31T07:11:31","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2021\/05\/31\/soticlestat-redujo-las-convulsiones-asociadas-a-slg-y-dravet\/"},"modified":"2021-05-31T03:11:33","modified_gmt":"2021-05-31T07:11:33","slug":"soticlestat-redujo-las-convulsiones-asociadas-a-slg-y-dravet","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2021\/05\/31\/soticlestat-redujo-las-convulsiones-asociadas-a-slg-y-dravet\/","title":{"rendered":"Soticlestat Redujo las Convulsiones Asociadas a SLG y Dravet"},"content":{"rendered":"<p>&nbsp;<\/p>\n<p>Este a\u00f1o, la Reuni\u00f3n Anual de la Academia Estadounidense de Neurolog\u00eda (AAN,por sus siglas en Ingl\u00e9s) se llev\u00f3 a cabo virtualmente del 17 al 22 de Abril de 2021. Durante la reuni\u00f3n, una variedad de partes interesadas discutieron nuevos tratamientos e investigaciones dentro del campo de la neurolog\u00eda. Seg\u00fan <a href=\"https:\/\/www.neurologyadvisor.com\/conference-highlights\/aan-2021\/soticlestat-for-seizure-reduction-in-children-with-dravet-syndrome-lennox-gastaut-syndrome\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Neurology Advisor<\/a>, una presentaci\u00f3n se centr\u00f3 en la eficacia, tolerabilidad y seguridad de soticlestat para pacientes pedi\u00e1tricos con s\u00edndrome de Dravet o s\u00edndrome de Lennox-Gastaut (SLG). \u00bfInteresado en ver el resumen completo? Busque <a href=\"https:\/\/www.aan.com\/conferences-community\/annual-meeting\/abstracts\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">aqu\u00ed<\/a> el resumen #S1.005.<\/p>\n<h2>Soticlestat<\/h2>\n<p>Seg\u00fan un <a href=\"https:\/\/www.takeda.com\/newsroom\/newsreleases\/2021\/takeda-secures-global-rights-from-ovid-therapeutics-to-develop-and-commercialize-soticlestat-for-the-treatment-of-children-and-adults-with-dravet-syndrome-and-lennox-gastaut-syndrome\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">comunicado de prensa anterior<\/a> de Takeda Pharmaceutical Company Ltd. (\u00abTakeda\u00bb), soticlestat es:<\/p>\n<blockquote><p>un inhibidor potente, altamente selectivo, de primera clase de la enzima colesterol 24-hidroxilasa (CH24H), con el potencial de reducir la susceptibilidad a las convulsiones y mejorar el control de las convulsiones. CH24H se expresa predominantemente en el cerebro, donde convierte el colesterol en 24S-hidroxicolesterol (24HC) para ajustar el equilibrio homeost\u00e1tico del colesterol cerebral [and] literatura reciente indica que &#8230; una mayor expresi\u00f3n de CH24H puede &#8230; [result] en neurotoxicidad .<\/p><\/blockquote>\n<p>Takeda obtuvo los derechos de desarrollo y comercializaci\u00f3n de soticlestat a trav\u00e9s de una asociaci\u00f3n exclusiva con Ovid Therapeutics Inc. (\u00abOvid\u00bb).<\/p>\n<p>Dentro de este estudio, los investigadores evaluaron la seguridad, eficacia y tolerabilidad de soticlestat para pacientes pedi\u00e1tricos con s\u00edndrome de Dravet o SLG En total, se inscribieron 51 pacientes con s\u00edndrome de Dravet. 88 ni\u00f1os con LGS inscritos. Todos los pacientes del ensayo cl\u00ednico de fase 2 <a href=\"https:\/\/clinicaltrials.gov\/ct2\/show\/NCT03650452\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">ELEKTRA<\/a> ten\u00edan entre 2 y 17 a\u00f1os. Durante el ensayo, los pacientes recibieron una dosis ajustada al peso de soticlestat de hasta 600mg, o un placebo, durante un per\u00edodo de 20 semanas. El objetivo era determinar si la terapia mejoraba la frecuencia inicial de las convulsiones. A los efectos de este ensayo, la frecuencia de las convulsiones fue de 3+ ataques convulsivos por mes para el s\u00edndrome de Dravet o 4+ gotas de ataques por mes para SLG. En general, los investigadores descubrieron:<\/p>\n<ul>\n<li>En pacientes con s\u00edndrome de Dravet, la mediana de la frecuencia de convulsiones ajustada con placebo se redujo en un 46%. Alternativamente, en pacientes con SLG, la reducci\u00f3n de las convulsiones se redujo en un 14.8%. En conjunto, considerando todos los datos, el soticelestat redujo la frecuencia de las convulsiones en un 25.1%.\n<ul>\n<li>Esto es particularmente importante ya que el s\u00edndrome de Dravet normalmente es dif\u00edcil de tratar debido a la epilepsia adversa al tratamiento. Por tanto, el soticlestat podr\u00eda satisfacer una necesidad insatisfecha del paciente.<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<li>Aproximadamente el 80.3% de los pacientes que tomaron soticlestat experimentaron efectos secundarios o reacciones adversas. Los s\u00edntomas notificados con mayor frecuencia incluyeron estre\u00f1imiento y letargo.<\/li>\n<li>En total, el 15.5% de los pacientes tratados experimentaron reacciones adversas graves. Sin embargo, los investigadores todav\u00eda creen que el soticlestat es relativamente seguro para los pacientes pedi\u00e1tricos.<\/li>\n<\/ul>\n<h2>S\u00edndrome de Dravet<\/h2>\n<p>Aunque Charlotte Dravet describi\u00f3 por primera vez el s\u00edndrome de Dravet hace unos 43 a\u00f1os, la base gen\u00e9tica de la afecci\u00f3n no se encontr\u00f3 hasta 2001. Por lo general, las mutaciones del gen <em>SCN1A<\/em> causan esta rara epilepsia. Sin embargo, otras mutaciones gen\u00e9ticas como <em>HCN1<\/em> tambi\u00e9n pueden conducir a un diagn\u00f3stico de s\u00edndrome de Dravet. Normalmente, esta epilepsia aparece durante el primer a\u00f1o de vida en un beb\u00e9 por lo dem\u00e1s sano. Sin embargo, la epilepsia durar\u00e1 toda la vida. El s\u00edndrome de Dravet afecta por igual a hombres y mujeres. Si su hijo experimenta alguno de los siguientes s\u00edntomas, considere hablar con su m\u00e9dico sobre un diagn\u00f3stico de s\u00edndrome de Dravet:<\/p>\n<ul>\n<li>Convulsiones que duran m\u00e1s de 10 minutos<\/li>\n<li>Convulsiones epil\u00e9pticas que afectan a un lado del cuerpo.<\/li>\n<li>Cualquier convulsi\u00f3n provocada por agua tibia en ni\u00f1os menores de 1 a\u00f1o.<\/li>\n<\/ul>\n<p>A medida que avanza el s\u00edndrome de Dravet, los pacientes pueden experimentar convulsiones febriles y no febriles prolongadas; convulsiones miocl\u00f3nicas o parciales; o ataxia. Durante los primeros a\u00f1os de vida, los pacientes pueden experimentar estado epil\u00e9ptico (EE), una convulsi\u00f3n grave y continua que requiere atenci\u00f3n m\u00e9dica. Otros s\u00edntomas incluyen:<\/p>\n<ul>\n<li>Marcha inestable o descoordinada<\/li>\n<li>Retrasos cognitivos o del desarrollo<\/li>\n<li>Discapacidad del habla<\/li>\n<li>P\u00e9rdida de coordinaci\u00f3n<\/li>\n<li>Trastornos del comportamiento<\/li>\n<li>Disminuci\u00f3n del tono muscular.<\/li>\n<\/ul>\n<p>Obtenga m\u00e1s informaci\u00f3n sobre el <a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/dravet-syndrome\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">s\u00edndrome de Dravet aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n<h2>S\u00edndrome de Lennox-Gastaut (<a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/lennox-gastaut-syndrome\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">SLG<\/a>)<\/h2>\n<p>Se estima que el 5% de los diagn\u00f3sticos de epilepsia infantil se relacionan con el s\u00edndrome de Lennox-Gastaut (SLG), una epilepsia rara y grave que aparece en la infancia. Por lo general, los s\u00edntomas y las convulsiones aparecen entre los 2 y los 6 a\u00f1os. Los pacientes con SLG a menudo tienen convulsiones frecuentes y diversas. Sin embargo, los m\u00e9dicos no est\u00e1n seguros de qu\u00e9 causa exactamente el SLG. Las posibles causas incluyen el nacimiento prematuro y el bajo peso al nacer; falta de ox\u00edgeno al nacer; lesi\u00f3n cerebral grave o problemas de desarrollo cerebral; encefalitis o meningitis; o una variedad de trastornos gen\u00e9ticos.<\/p>\n<p>Los pacientes con SLG pueden experimentar convulsiones at\u00f3nicas (p\u00e9rdida repentina del tono muscular que provoca el colapso de la persona); convulsiones t\u00f3nicas (rigidez muscular que a menudo ocurre mientras duerme); o crisis de ausencia (episodio prolongado de actividad epil\u00e9ptica). Por lo tanto, las convulsiones frecuentes y graves suelen ser el s\u00edntoma m\u00e1s claro de SLG. Sin embargo, los pacientes pueden presentar otros s\u00edntomas, que incluyen:<\/p>\n<ul>\n<li>Retrasos cognitivos y del desarrollo<\/li>\n<li>Lesiones asociadas con ca\u00eddas<\/li>\n<li>Rigidez, endurecimiento u espasmos musculares<\/li>\n<li>Dificultad para procesar la informaci\u00f3n<\/li>\n<li>Problemas de comportamiento que pueden convertirse en psicosis.<\/li>\n<li>P\u00e1rpados ca\u00eddos<\/li>\n<li>Asintiendo con la cabeza o parpadeo r\u00e1pido<\/li>\n<li>P\u00e9rdida de conciencia<\/li>\n<li>P\u00e9rdida total o parcial del conocimiento.<\/li>\n<\/ul>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>&nbsp; Este a\u00f1o, la Reuni\u00f3n Anual de la Academia Estadounidense de Neurolog\u00eda (AAN,por sus siglas en Ingl\u00e9s) se llev\u00f3 a cabo virtualmente del 17 al 22 de Abril de 2021. Durante la reuni\u00f3n, una variedad de partes interesadas discutieron nuevos tratamientos e investigaciones dentro del campo de la neurolog\u00eda. 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