{"id":126062,"date":"2019-02-12T05:26:35","date_gmt":"2019-02-12T10:26:35","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2019\/02\/12\/la-terapia-genica-potencial-para-la-enfermedad-de-batten-infantil-tardia-obtiene-una-designacion-de-enfermedad-pediatrica-rara\/"},"modified":"2019-02-12T05:26:35","modified_gmt":"2019-02-12T10:26:35","slug":"la-terapia-genica-potencial-para-la-enfermedad-de-batten-infantil-tardia-obtiene-una-designacion-de-enfermedad-pediatrica-rara","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2019\/02\/12\/la-terapia-genica-potencial-para-la-enfermedad-de-batten-infantil-tardia-obtiene-una-designacion-de-enfermedad-pediatrica-rara\/","title":{"rendered":"La Terapia G\u00e9nica Potencial para la Enfermedad de Batten Infantil Tard\u00eda Obtiene una Designaci\u00f3n de Enfermedad Pedi\u00e1trica Rara"},"content":{"rendered":"

De acuerdo con una historia de BioSpace, la compa\u00f1\u00eda de biotecnolog\u00eda REGENXBIO, Inc. anunci\u00f3 recientemente que su candidato a terapia g\u00e9nica experimental llamado RGX-181 recibi\u00f3 la designaci\u00f3n de Enfermedad pedi\u00e1trica rara de la Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). Esta terapia g\u00e9nica pretende ser un tratamiento de un solo uso para la forma infantil tard\u00eda de la enfermedad de Batten que est\u00e1 vinculada a mutaciones que afectan al gen CLN2<\/em>.<\/p>\n

La enfermedad de Batten es un trastorno del sistema nervioso que tiende a aparecer entre los cinco y los diez a\u00f1os.<\/b>. Esta enfermedad neurodegenerativa es causada por mutaciones que afectan el <\/span>gen<\/span><\/i> CLN3 <\/span>Las ni\u00f1as tienden a mostrar s\u00edntomas m\u00e1s tarde que los ni\u00f1os, pero su enfermedad tiende a progresar m\u00e1s r\u00e1pidamente.<\/b> El diagn\u00f3stico suele ser dif\u00edcil. Los s\u00edntomas incluyen convulsiones, problemas de visi\u00f3n, habla repetitiva, regresi\u00f3n o retrasos en el aprendizaje, escoliosis, disminuci\u00f3n de la masa muscular y corporal, cambios en la personalidad y el comportamiento, mala coordinaci\u00f3n y p\u00e9rdida del habla. Los s\u00edntomas generalmente progresan con el tiempo. Solo hay un medicamento para la enfermedad de Batten que puede retardar la progresi\u00f3n, pero solo es efectivo en ciertos casos. La mayor\u00eda de los tratamientos son de apoyo, y la enfermedad es finalmente letal. <\/span>Existe una gran necesidad de terapias m\u00e1s efectivas para mejorar los tiempos de supervivencia y los resultados para los pacientes con la enfermedad de Batten.<\/b> Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre la enfermedad de Batten, haga clic aqu\u00ed.<\/span><\/p>\n

Acerca de la Designaci\u00f3n de Enfermedades Pedi\u00e1tricas Raras<\/h2>\n

RGX-181 hab\u00eda obtenido previamente la Designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano de la FDA. La designaci\u00f3n de enfermedad pedi\u00e1trica rara generalmente se reserva para terapias destinadas a tratar una enfermedad que afecta principalmente a personas menores de 18 a\u00f1os y se considera rara, lo que significa que afecta a menos de 200,000 personas en los EE. UU<\/strong>. Para obtener esta designaci\u00f3n, una terapia potencial debe abordar una necesidad m\u00e9dica actualmente insatisfecha u ofrecer ventajas sustanciales en seguridad o eficacia en comparaci\u00f3n con los tratamientos disponibles actualmente.<\/p>\n

Existe una gran necesidad de mejores tratamientos modificadores de la enfermedad para todas las formas de la enfermedad de Batten, por lo que el desarrollo de REGENXBIO de una terapia g\u00e9nica de un solo uso ser\u00eda una mejora dram\u00e1tica para una enfermedad que actualmente se considera fatal.<\/strong> RGX-181 utiliza un sistema de env\u00edo de vectores AAV9 patentado llamado NAV. Este sistema entregar\u00e1 un gen corregido en el sistema nervioso que deber\u00eda permitir a los pacientes comenzar a producir su propio TPP1, una enzima cr\u00edtica que es deficiente en pacientes con enfermedad de Batten infantil tard\u00eda.<\/p>\n

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\u00bfQu\u00e9 piensas sobre el potencial de esta terapia gen\u00e9tica? \u00a1Comparta sus an\u00e9cdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este art\u00edculo ha sido traducido al espa\u00f1ol lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su regi\u00f3n, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, env\u00ede un correo electr\u00f3nico a ideas@patientworthy.com.<\/a><\/h4>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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