{"id":1270108,"date":"2021-06-04T10:54:19","date_gmt":"2021-06-04T14:54:19","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2021\/06\/04\/apitegromab-para-la-designacion-de-via-rapida-concedida-por-ame\/"},"modified":"2021-06-04T10:54:29","modified_gmt":"2021-06-04T14:54:29","slug":"apitegromab-para-la-designacion-de-via-rapida-concedida-por-ame","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2021\/06\/04\/apitegromab-para-la-designacion-de-via-rapida-concedida-por-ame\/","title":{"rendered":"Apitegromab para la Designaci\u00f3n de V\u00eda R\u00e1pida Concedida por AME"},"content":{"rendered":"

La Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) ejecuta una serie de programas dise\u00f1ados para facilitar la investigaci\u00f3n y el desarrollo de medicamentos para afecciones graves. Uno de esos programas es el programa Fast Track; su designaci\u00f3n Fast Track busca acelerar el desarrollo y la revisi\u00f3n de medicamentos para ayudar a los pacientes a recibir tratamientos m\u00e1s r\u00e1pidamente. Seg\u00fan un comunicado de prensa<\/a> reciente, la compa\u00f1\u00eda biofarmac\u00e9utica Scholar Rock comparti\u00f3 que su tratamiento de investigaci\u00f3n, apitegromab, recibi\u00f3 recientemente la designaci\u00f3n Fast Track. Actualmente, Scholar Rock est\u00e1 explorando el apitegromab como un tratamiento potencial para la atrofia muscular espinal (AME).<\/p>\n

Apitegromab<\/h2>\n

Seg\u00fan Scholar Rock<\/a>, apitegromab es:<\/p>\n

un inhibidor selectivo de la activaci\u00f3n de la miostatina latente. En lugar del enfoque tradicional de bloquear la miostatina madura ya activada o el receptor, el apitegromab se dirige selectivamente a la forma precursora o inactiva de la miostatina para bloquear su activaci\u00f3n en el m\u00fasculo.<\/p><\/blockquote>\n

Normalmente, la miostatina se expresa dentro de las c\u00e9lulas del m\u00fasculo esquel\u00e9tico. Estudios anteriores han demostrado que el bloqueo de la miostatina mejora la fuerza y<\/em> la masa muscular. Por lo tanto, al inhibir la miostatina con apitegromab, los investigadores esperan que los pacientes con AME puedan mejorar la fuerza muscular y la funci\u00f3n motora.<\/p>\n

M\u00e1s all\u00e1 del estatus Fast Track, apitegromab tambi\u00e9n recibi\u00f3 designaciones de Medicamento Hu\u00e9rfano y Enfermedad Pedi\u00e1trica Rara en los Estados Unidos, as\u00ed como tambi\u00e9n designaciones de Medicamento Hu\u00e9rfano y PRIME en Europa.<\/p>\n

Scholar Rock cree que la designaci\u00f3n se bas\u00f3 en los datos del ensayo cl\u00ednico de Fase 2 TOPAZ. Como expresa la empresa<\/a>:<\/p>\n

El ensayo de prueba de concepto TOPAZ Fase 2 investig\u00f3 el apitegromab en pacientes con AME tipo 2 y tipo 3 durante un per\u00edodo de tratamiento de 12 meses. En Abril de 2021 se anunciaron resultados positivos de primera l\u00ednea de 12 meses y respaldan el desarrollo adicional de apitegromab como una posible terapia dirigida a los m\u00fasculos destinada a usarse junto con las terapias reguladoras ascendentes de SMN disponibles para ayudar a mejorar la funci\u00f3n motora de las personas con AME.<\/p><\/blockquote>\n

Obtenga m\u00e1s informaci\u00f3n sobre la prueba TOPAZ<\/a>.<\/p>\n

Atrofia Muscular Espinal (AME<\/a>)<\/h2>\n

Las mutaciones del gen SMN1<\/em> causan atrofia muscular espinal (AME), un trastorno gen\u00e9tico y neuromuscular poco com\u00fan. En \u00faltima instancia, estas mutaciones gen\u00e9ticas provocan la p\u00e9rdida de neuronas motoras en el tronco del enc\u00e9falo y la m\u00e9dula espinal. A medida que estas c\u00e9lulas nerviosas mueren, causan debilidad y atrofia muscular. Por lo general, la debilidad muscular afecta m\u00e1s los m\u00fasculos proximales o los m\u00fasculos cercanos al centro del cuerpo. Se estima que 1 de cada 10,000 personas tiene AME.<\/p>\n

Subtipos de AME<\/h3>\n
    \n
  • Escriba 0. <\/strong>A menudo, esta se considera la forma m\u00e1s grave de AME. Los pacientes con AME tipo 0 se diagnostican en el \u00fatero, ya que los s\u00edntomas se hacen evidentes antes del nacimiento. Dentro del \u00fatero, los beb\u00e9s no se mueven mucho. Los s\u00edntomas incluyen deformidades articulares, tono muscular bajo, dificultad o insuficiencia respiratoria y defectos card\u00edacos cong\u00e9nitos. Lamentablemente, el tipo 0 es fatal y los pacientes a menudo no sobreviven a la infancia.<\/li>\n
  • Enfermedad de Werdnig-Hoffman<\/strong> (tipo I). La AME de tipo I generalmente se considera la forma m\u00e1s com\u00fan. Se diagnostica en el nacimiento o poco despu\u00e9s y presenta s\u00edntomas graves. Los pacientes a menudo no pueden sentarse o sostener la cabeza de forma independiente. Otros s\u00edntomas incluyen un pecho en forma de campana, dificultad para alimentarse o respirar, crecimiento deficiente y dificultad para tragar. Desafortunadamente, los pacientes con AME tipo I a menudo no sobreviven despu\u00e9s de la primera infancia.<\/li>\n
  • Tipo II SMA.<\/strong> Para los pacientes con tipo II, la afecci\u00f3n a menudo se diagnostica entre los 6 y los 12 meses de edad. De esta forma, los pacientes generalmente no pueden pararse o caminar de forma independiente. Sin embargo, ellos pueden sentarse sin apoyo. A lo largo de su vida, la debilidad muscular empeora progresivamente. Los s\u00edntomas adicionales incluyen escoliosis (curvatura espinal anormal), debilidad de los m\u00fasculos respiratorios y temblores. Si bien la esperanza de vida general var\u00eda, muchos pacientes sobreviven entre los 20 y los 30 a\u00f1os.<\/li>\n
  • S\u00edndrome de Kugelberg-Welander<\/strong> (tipo III). De esta forma, la debilidad muscular se desarrolla en la primera infancia o la adolescencia. Si bien caminar o subir escaleras se vuelve cada vez m\u00e1s dif\u00edcil, los pacientes pueden caminar, sentarse y pararse sin ayuda. A medida que avanza la afecci\u00f3n, los pacientes a menudo requieren ayudas para la movilidad. Sin embargo, de esta forma, los pacientes tienen una vida \u00fatil normal.<\/li>\n
  • Tipo IV SMA.<\/strong> La forma final de AME, tipo IV, comienza en la edad adulta. Por lo general, esto significa tener m\u00e1s de 30 a\u00f1os. Esta forma rara tambi\u00e9n da como resultado una vida \u00fatil normal. Los s\u00edntomas incluyen debilidad muscular leve, temblores o espasmos musculares y algunos problemas respiratorios. Para aquellos con esta forma, la debilidad muscular generalmente afecta la parte superior de los brazos o las piernas.<\/li>\n<\/ul>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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