{"id":1284843,"date":"2021-06-07T15:43:52","date_gmt":"2021-06-07T19:43:52","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2021\/06\/07\/cotoretigene-toliparvovec-para-xlrp-falla-en-ensayo-clinico\/"},"modified":"2021-06-07T15:43:52","modified_gmt":"2021-06-07T19:43:52","slug":"cotoretigene-toliparvovec-para-xlrp-falla-en-ensayo-clinico","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2021\/06\/07\/cotoretigene-toliparvovec-para-xlrp-falla-en-ensayo-clinico\/","title":{"rendered":"Cotoretigene Toliparvovec para XLRP Falla en Ensayo Cl\u00ednico"},"content":{"rendered":"

Si bien algunas terapias ofrecen beneficios potenciales a los pacientes, no todas las terapias muestran eficacia en el entorno de los ensayos cl\u00ednicos. Recientemente, comparte MedCityNews<\/a>, esto ocurri\u00f3 con el candidato de terapia g\u00e9nica de la compa\u00f1\u00eda de biotecnolog\u00eda Biogen Inc. (\u00abBiogen\u00bb), cotoretigene toliparvovec (BIIB112), para pacientes con retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP). Desafortunadamente, el cotoretigeno toliparvovec no logr\u00f3 alcanzar el criterio de valoraci\u00f3n principal del ensayo de mejora significativa de la retina y la visi\u00f3n. Sin embargo, Biogen cree que el tratamiento a\u00fan tiene la posibilidad de alcanzar criterios de valoraci\u00f3n secundarios y ofrecer beneficios a los pacientes.<\/p>\n

Cotoretigene Toliparvovec para XLRP<\/h2>\n

En 2019, Biogen adquiri\u00f3 Nightstar Therapeutics. Con esta adquisici\u00f3n lleg\u00f3 cotoretigene toliparvovec, un tratamiento potencial para XLRP. En un anuncio<\/a> sobre los resultados del ensayo cl\u00ednico de Fase 2\/3 XIRIUS, Biogen describe el cotoretigeno toliparvovec como:<\/p>\n

una terapia g\u00e9nica en investigaci\u00f3n basada en el vector AAV8 administrada por inyecci\u00f3n subretiniana, dise\u00f1ada para proporcionar una prote\u00edna reguladora de la GTPasa de la retinosis pigmentaria (RPGR<\/em>) de funcionamiento completo en pacientes con retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP) causada por mutaciones en el gen RPGR<\/em>.<\/p>\n

Al reemplazar el gen, el cotoretigeno toliparvovec conduce a un aumento de los niveles de la prote\u00edna RPGR que potencialmente puede ralentizar, detener o prevenir una mayor degeneraci\u00f3n de los fotorreceptores en pacientes con XLRP<\/em> asociado a RPGR.<\/p><\/blockquote>\n

En total, 50 pacientes se inscribieron en el estudio. Debido a que las afecciones ligadas al cromosoma X generalmente afectan a los hombres, los inscritos eran hombres con un diagn\u00f3stico de XLRP confirmado. El ensayo constaba de dos partes principales: una fase de aumento de dosis de 24 meses (2 a\u00f1os) y una fase de expansi\u00f3n de dosis de 12 meses (1 a\u00f1o). 18 pacientes participaron en la primera fase, mientras que 32 participaron en la segunda fase. Durante este tiempo, los investigadores tambi\u00e9n utilizaron un grupo sano como controles.<\/p>\n

Seg\u00fan el comunicado<\/a>, Biogen comparti\u00f3 que:<\/p>\n

El estudio XIRIUS no cumpli\u00f3 con su criterio de valoraci\u00f3n principal de demostrar una mejora estad\u00edsticamente significativa en la proporci\u00f3n de ojos del estudio tratados con una mejora de \u22657 dB desde el inicio en \u22655 de los 16 loci centrales de la cuadr\u00edcula 10-2 evaluados por Macular Integrity Assessment (MAIA ) microperimetr\u00eda.<\/p><\/blockquote>\n

Pero si bien esto es algo decepcionante, Biogen a\u00fan cree que la terapia podr\u00eda ser beneficiosa. Los investigadores sugieren que los datos destacan tendencias positivas y algunas mejoras visuales. Adem\u00e1s, hubo reacciones adversas m\u00ednimas, por lo que el tratamiento fue relativamente seguro y bien tolerado. Por lo tanto, Biogen debe evaluar los datos actuales para determinar c\u00f3mo avanzar con esta terapia g\u00e9nica.<\/p>\n

Retinosis Pigmentaria (RP<\/a>)<\/h2>\n

M\u00e1s de 60 mutaciones gen\u00e9ticas est\u00e1n asociadas con la retinosis pigmentaria (RP), un grupo de enfermedades hereditarias progresivas que causan degeneraci\u00f3n de la retina. Normalmente, la retina, o el tejido que recubre la parte posterior del ojo, ayuda a convertir la luz en se\u00f1ales el\u00e9ctricas. Luego, el cerebro usa estas se\u00f1ales para interpretar nuestra visi\u00f3n y lo que estamos viendo. Pero cuando las c\u00e9lulas fotorreceptoras (conos o bastones) de la retina se degeneran o se da\u00f1an, se produce p\u00e9rdida de la visi\u00f3n. La mayor\u00eda de los pacientes se consideran legalmente ciegos a los 40 a\u00f1os.<\/p>\n

La RP puede heredarse en un patr\u00f3n autos\u00f3mico dominante<\/strong>, autos\u00f3mico recesivo<\/strong> o ligado<\/strong> al cromosoma X. Autos\u00f3mico dominante significa que un paciente solo<\/em> necesita heredar un gen defectuoso de cualquiera de los padres. Alternativamente, autos\u00f3mico recesivo significa que un paciente necesita heredar un gen defectuoso de ambos padres. Finalmente, en XLRP, el paciente hereda un gen materno mutado en un cromosoma X. Los hijos de madres portadoras tienen un 50% de posibilidades de heredar XLRP.<\/p>\n

Por lo general, los s\u00edntomas se relacionan con si los bastones<\/strong> o los conos<\/strong> est\u00e1n afectados. La mayor\u00eda de los pacientes experimentan por primera vez problemas con las varillas, lo que provoca p\u00e9rdida o degeneraci\u00f3n de la visi\u00f3n perif\u00e9rica y nocturna. M\u00e1s tarde, cuando se impactan los conos, los pacientes experimentan una visi\u00f3n central disminuida y cambios en la capacidad de ver colores o detalles.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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