{"id":1285016,"date":"2021-06-07T16:32:33","date_gmt":"2021-06-07T20:32:33","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2021\/06\/07\/la-terapia-genica-lentiviral-muestra-eficacia-para-ada-scid\/"},"modified":"2021-06-07T16:32:38","modified_gmt":"2021-06-07T20:32:38","slug":"la-terapia-genica-lentiviral-muestra-eficacia-para-ada-scid","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2021\/06\/07\/la-terapia-genica-lentiviral-muestra-eficacia-para-ada-scid\/","title":{"rendered":"La Terapia G\u00e9nica Lentiviral Muestra Eficacia para ADA-SCID"},"content":{"rendered":"<p>Existen m\u00faltiples mutaciones gen\u00e9ticas asociadas con la inmunodeficiencia combinada grave (SCID, por sus siglas en Ingl\u00e9s), un trastorno gen\u00e9tico poco com\u00fan que inhibe gravemente, o detiene, la funci\u00f3n inmunitaria. Pero seg\u00fan <a href=\"https:\/\/newatlas.com\/medical\/experimental-gene-therapy-scid-rare-immune-deficiency\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">New Atlas<\/a>, una terapia g\u00e9nica lentiviral experimental podr\u00eda ser extremadamente eficaz en el tratamiento de la SCID. Despu\u00e9s de tratar a 50 pacientes con la terapia, dirigida a pacientes con mutaciones del gen <em>ADA<\/em> (ADA-SCID), los investigadores destacaron los beneficios a largo plazo del tratamiento. Consulte los <a href=\"https:\/\/www.nejm.org\/doi\/full\/10.1056\/NEJMoa2027675\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">hallazgos completos<\/a> publicados en el <em>New England Journal of Medicine<\/em>.<\/p>\n<h2>Terapia g\u00e9nica lentiviral para ADA-SCID<\/h2>\n<p>Los tratamientos previos para pacientes con ADA-SCID incluyen Strimvelis, que tambi\u00e9n es una terapia g\u00e9nica. Sin embargo, Orchard Therapeutics, el desarrollador de la terapia, <a href=\"https:\/\/endpts.com\/orchard-halts-dosing-of-ema-approved-strimvelis-after-patient-develops-leukemia\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">dej\u00f3 de administrar la dosis<\/a> en un ensayo cl\u00ednico despu\u00e9s de que un paciente desarroll\u00f3 leucemia. Por lo tanto, existe la preocupaci\u00f3n de que se necesite una opci\u00f3n adicional eficaz y segura.<\/p>\n<p>En esta nueva terapia g\u00e9nica, <a href=\"https:\/\/www.nejm.org\/doi\/full\/10.1056\/NEJMoa2027675\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">los autores del estudio<\/a> explican que la terapia es:<\/p>\n<blockquote><p>una terapia g\u00e9nica en investigaci\u00f3n compuesta de c\u00e9lulas madre y progenitoras hematopoy\u00e9ticas (HSPC) aut\u00f3logas CD34 + transducidas ex vivo con un vector lentiviral autoactivante que codifica <i>ADA<\/i> humana.<\/p><\/blockquote>\n<p>Por lo tanto, utiliza un vector lentiviral para administrar un <em>ADA<\/em> gene funcional a los pacientes. Dentro del estudio, 50 pacientes con ADA-SCID fueron tratados con esta terapia g\u00e9nica. A continuaci\u00f3n, se control\u00f3 la tasa de supervivencia general durante 24-36 meses (2-3 a\u00f1os) despu\u00e9s del tratamiento. Debido a que se trata de una terapia g\u00e9nica, solo debe administrarse una vez. Los hallazgos incluyeron:<\/p>\n<ul>\n<li>La tasa de supervivencia general fue del 100% al final del per\u00edodo de seguimiento, lo que significa que los 50 pacientes permanecieron vivos.<\/li>\n<li>48 de 50 pacientes vieron un injerto persistente y sostenido de c\u00e9lulas madre hematopoy\u00e9ticas. Adem\u00e1s, este mismo grupo pudo detener la terapia de reemplazo de inmunoglobulina al final del per\u00edodo de seguimiento.\n<ul>\n<li><strong>Nota:<\/strong> El injerto es el proceso en el que las c\u00e9lulas trasplantadas comienzan a crecer y ayudan a crear c\u00e9lulas sangu\u00edneas sanas.<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<li>En conjunto, se encontr\u00f3 que la terapia g\u00e9nica era relativamente segura y bien tolerada. Los efectos secundarios y las reacciones adversas fueron m\u00ednimos.<\/li>\n<\/ul>\n<p>Si bien esta terapia g\u00e9nica a\u00fan no est\u00e1 disponible comercialmente, muestra los cambios potenciales dentro del \u00e1mbito del tratamiento ADA-SCID.<\/p>\n<h2>Inmunodeficiencia Combinada Severa (<a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/severe-combined-immunodeficiency\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">ICS<\/a>)<\/h2>\n<p>En conjunto, la inmunodeficiencia combinada grave (SCID) consiste en un grupo de trastornos gen\u00e9ticos raros causados por una variedad de mutaciones gen\u00e9ticas. En cada caso, la mutaci\u00f3n gen\u00e9tica altera la forma en que funcionan las c\u00e9lulas T y B inmunes, lo que les impide combatir adecuadamente las infecciones. Debido a que el sistema inmunol\u00f3gico no funciona correctamente, los pacientes corren un riesgo extremadamente elevado de contraer infecciones y otras enfermedades. Se estima que 1 de cada 100,000 nacimientos en los Estados Unidos tiene SCID. Normalmente, SCID es m\u00e1s com\u00fan en aquellos con herencia turca, navajo o apache.<\/p>\n<p>Si bien los beb\u00e9s con SCID inicialmente pueden parecer sanos al nacer, los s\u00edntomas suelen aparecer poco despu\u00e9s. Desafortunadamente, la SCID puede ser fatal durante los primeros a\u00f1os de vida sin algunas terapias de restauraci\u00f3n inmunol\u00f3gica. Los s\u00edntomas incluyen:<\/p>\n<ul>\n<li>Infecciones adversas al tratamiento<\/li>\n<li>Fracaso para prosperar<\/li>\n<li>Neumon\u00eda<\/li>\n<li>Diarrea cr\u00f3nica<\/li>\n<li>Infecciones de o\u00eddo recurrentes<\/li>\n<li>Infecciones respiratorias frecuentes y graves.<\/li>\n<li>Meningitis<\/li>\n<li>Hepatitis<\/li>\n<li>Candidiasis oral<\/li>\n<li>Infecciones cr\u00f3nicas de la piel.<\/li>\n<li>Infecciones de sangre<\/li>\n<\/ul>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Existen m\u00faltiples mutaciones gen\u00e9ticas asociadas con la inmunodeficiencia combinada grave (SCID, por sus siglas en Ingl\u00e9s), un trastorno gen\u00e9tico poco com\u00fan que inhibe gravemente, o detiene, la funci\u00f3n inmunitaria. Pero seg\u00fan New Atlas, una terapia g\u00e9nica lentiviral experimental podr\u00eda ser extremadamente eficaz en el tratamiento de la SCID. 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