{"id":1297850,"date":"2021-06-10T12:40:38","date_gmt":"2021-06-10T16:40:38","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2021\/06\/10\/asgct-datos-de-prueba-de-concepto-compartidos-en-m002-para-ml-ii\/"},"modified":"2021-06-10T12:40:42","modified_gmt":"2021-06-10T16:40:42","slug":"asgct-datos-de-prueba-de-concepto-compartidos-en-m002-para-ml-ii","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2021\/06\/10\/asgct-datos-de-prueba-de-concepto-compartidos-en-m002-para-ml-ii\/","title":{"rendered":"ASGCT: Datos de Prueba de Concepto Compartidos en M002 para ML II"},"content":{"rendered":"<p>&nbsp;<\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400\">Durante la 24\u00aa Reuni\u00f3n Anual de la Sociedad Americana de Terapia Gen\u00e9tica y Celular (ASGCT), que tuvo lugar virtualmente del 11 al 14 de Mayo de 2021, la empresa de biotecnolog\u00eda M6P Therapeutics (\u00abM6P\u00bb) present\u00f3 datos precl\u00ednicos relacionados con su candidato a terapia g\u00e9nica M002. De acuerdo con la <\/span><a href=\"https:\/\/www.businesswire.com\/news\/home\/20210511005394\/en\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\"><span style=\"font-weight: 400\">comunicado de prensa<\/span><\/a>,<span style=\"font-weight: 400\">los datos destacaron datos de prueba de concepto sobre c\u00f3mo M002 podr\u00eda ser potencialmente beneficioso para los pacientes con mucolipidosis tipo II (ML II).<\/span><\/p>\n<div class=\"bw-release-body \">\n<div class=\"bw-release-story\">\n<h2>M002<\/h2>\n<p>Entonces, \u00bfqu\u00e9 es M002? M6P desarroll\u00f3 M002 para abordar la misi\u00f3n de la empresa de ayudar a los pacientes con trastornos por almacenamiento lisos\u00f3mico. La terapia g\u00e9nica se cre\u00f3 utilizando la plataforma bicistr\u00f3nica S1S3 patentada por la empresa. A trav\u00e9s de esta plataforma, M6P puede modular el procesamiento de N-glicanos, lo que permite a la empresa complementar las prote\u00ednas lisosomales con manosa 6-fosfato (M6P). En \u00faltima instancia, esto permite que los tratamientos se administren de manera m\u00e1s efectiva, creando terapias m\u00e1s efectivas en general.<\/p>\n<p>Durante la presentaci\u00f3n, los investigadores hablaron sobre la terapia g\u00e9nica, administrada a trav\u00e9s de AAV9. En el estudio precl\u00ednico, los investigadores administraron M002 a modelos de ratones de ML II. Algunos hallazgos incluyeron:<\/p>\n<ul>\n<li>Los modelos de ratones de ML II que recibieron tratamiento con M002 vieron una actividad sensitivomotora mejorada.<\/li>\n<li><span style=\"font-weight: 400\">El tratamiento con M002 mejor\u00f3 la expresi\u00f3n de S1S3 en todo el cuerpo. Por ejemplo, los investigadores observaron una mayor actividad en las gl\u00e1ndulas salivales, el coraz\u00f3n y el h\u00edgado.<\/span><\/li>\n<li>Se secretaron menos enzimas lisosomales en suero, aunque se produjeron niveles tisulares m\u00e1s altos.<\/li>\n<\/ul>\n<\/div>\n<\/div>\n<div class=\"bw-release-body \">\n<div class=\"bw-release-story\">\n<h2><img src=\"https:\/\/cts.businesswire.com\/ct\/CT?id=bwnews&amp;sty=20210511005394r1&amp;sid=web01&amp;distro=nx&amp;lang=en\" alt=\"\">Mucolipidosis Tipo II (<a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/mucolipidosis-type-2\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">ML II<\/a>)<\/h2>\n<p>Tambi\u00e9n conocida como enfermedad de c\u00e9lulas de inclusi\u00f3n, la mucolipidosis tipo II (ML II) es un trastorno metab\u00f3lico poco com\u00fan, grave y progresivo. Las mutaciones del gen <em>GNPTAB<\/em> causan ML II. En \u00faltima instancia, estas mutaciones gen\u00e9ticas impiden la capacidad de agregar M6P a las enzimas lisosomales. Esto evita que el cuerpo mueva los lisosomas y descomponga cierto material dentro de las c\u00e9lulas, causando una variedad de problemas de salud. Dado que ML II se hereda con un patr\u00f3n autos\u00f3mico recesivo, un individuo afectado debe heredar un gen defectuoso de cada padre.<\/p>\n<p>En total, los investigadores estiman que 1 de cada 100,000 a 400,000 personas tiene ML II. La condici\u00f3n afecta por igual a hombres y mujeres. Este trastorno debilitante a menudo es fatal y la mayor\u00eda de los pacientes no sobreviven m\u00e1s all\u00e1 de la infancia o la primera infancia. Los s\u00edntomas incluyen:<\/p>\n<ul>\n<li>Estre\u00f1imiento y\/o diarrea.<\/li>\n<li>Infecciones respiratorias frecuentes.<\/li>\n<li>Hiperplasia gingival (crecimiento excesivo del tejido de las enc\u00edas)<\/li>\n<li>Infecciones cr\u00f3nicas del o\u00eddo que provocan p\u00e9rdida de audici\u00f3n.<\/li>\n<li>Rasgos faciales \u00abtoscos\u00bb<\/li>\n<li>Tono musculoso bajo<\/li>\n<li>Voz ronca debido al endurecimiento de las cuerdas vocales.<\/li>\n<li>Retrasos f\u00edsicos, del desarrollo y cognitivos<\/li>\n<li>Un llanto d\u00e9bil (en la infancia)<\/li>\n<li>Agrandamiento de las v\u00e1lvulas del bazo, el h\u00edgado y el coraz\u00f3n<\/li>\n<li>Hernias abdominales o umbilicales<\/li>\n<li>Enanismo de tronco corto<\/li>\n<li>Opacidad de la c\u00f3rnea<\/li>\n<li>Escoliosis y otras anomal\u00edas esquel\u00e9ticas<\/li>\n<li>Insuficiencia card\u00edaca congestiva<\/li>\n<li>Movimiento articular restringido<\/li>\n<li>Piel gruesa y tensa<\/li>\n<li>Dedos fusionados<\/li>\n<\/ul>\n<\/div>\n<\/div>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>&nbsp; Durante la 24\u00aa Reuni\u00f3n Anual de la Sociedad Americana de Terapia Gen\u00e9tica y Celular (ASGCT), que tuvo lugar virtualmente del 11 al 14 de Mayo de 2021, la empresa de biotecnolog\u00eda M6P Therapeutics (\u00abM6P\u00bb) present\u00f3 datos precl\u00ednicos relacionados con su candidato a terapia g\u00e9nica M002. 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