{"id":131333,"date":"2019-03-09T07:01:17","date_gmt":"2019-03-09T12:01:17","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2019\/03\/09\/tratamiento-experimental-obtiene-una-designacion-de-terapia-innovadora-para-la-deficiencia-de-tk2-una-forma-de-enfermedad-mitocondrial\/"},"modified":"2019-03-09T07:07:41","modified_gmt":"2019-03-09T12:07:41","slug":"tratamiento-experimental-obtiene-una-designacion-de-terapia-innovadora-para-la-deficiencia-de-tk2-una-forma-de-enfermedad-mitocondrial","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2019\/03\/09\/tratamiento-experimental-obtiene-una-designacion-de-terapia-innovadora-para-la-deficiencia-de-tk2-una-forma-de-enfermedad-mitocondrial\/","title":{"rendered":"Tratamiento Experimental Obtiene una Designaci\u00f3n de Terapia Innovadora para la Deficiencia de TK2, una forma de Enfermedad Mitocondrial"},"content":{"rendered":"<p>Seg\u00fan una historia de BioSpace, <strong>la compa\u00f1\u00eda biofarmac\u00e9utica Modis Therapeutics anunci\u00f3 recientemente que la Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) ha otorgado la designaci\u00f3n Innovadora Therapy para el producto experimental candidato de la compa\u00f1\u00eda MT1621. Esta terapia de investigaci\u00f3n est\u00e1 en desarrollo como tratamiento para la deficiencia de timidina quinasa 2 (TK2). Modis se enfoca en el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras con alta necesidad m\u00e9dica no cubierta.<\/strong><\/p>\n<p><strong>Sobre la Deficiencia de TK2 y la Enfermedad Mitocondrial<\/strong><\/p>\n<p><strong>La deficiencia de TK2 es un tipo de enfermedad mitocondrial.<\/strong> <strong>Las enfermedades mitocondriales son un grupo de trastornos gen\u00e9ticos que hacen<\/strong> <strong>que las mitocondrias no funcionen correctamente.<\/strong> Las mitocondrias son un org\u00e1nulo esencial que se encuentra en la mayor\u00eda de los tipos de c\u00e9lulas del cuerpo, y los gl\u00f3bulos rojos son la \u00fanica excepci\u00f3n. <strong>Son responsables de generar energ\u00eda para la c\u00e9lula.<\/strong> Las enfermedades mitocondriales generalmente son causadas por mutaciones del ADN mitocondrial o el ADN nuclear. Los s\u00edntomas tienden a ser peores cuando el problema afecta a las c\u00e9lulas que usan mucha energ\u00eda, como los m\u00fasculos o partes del cerebro. Estos s\u00edntomas afectan muchos aspectos de la funci\u00f3n corporal e incluyen crecimiento deficiente, mala coordinaci\u00f3n muscular, demencia, problemas neurol\u00f3gicos, debilidad muscular, trastornos respiratorios, problemas de visi\u00f3n, trastornos digestivos, problemas de audici\u00f3n, enfermedades del ri\u00f1\u00f3n, h\u00edgado y coraz\u00f3n, y problemas de aprendizaje. . <strong>Las opciones de tratamiento son limitadas en n\u00famero y en su efectividad. Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre las enfermedades mitocondriales, haga clic aqu\u00ed.<\/strong><\/p>\n<p><strong>Acerca de la Designaci\u00f3n de Terapia de Avanzada<\/strong><\/p>\n<p><strong>La designaci\u00f3n de terapia de avanzada est\u00e1 destinada a terapias en desarrollo<\/strong>\u00a0<strong>que tienen el potencial de tratar enfermedades y trastornos que amenazan la vida.<\/strong> El prop\u00f3sito de la designaci\u00f3n es acelerar el proceso de revisi\u00f3n y desarrollo del medicamento. Para calificar, una terapia debe demostrar el potencial para tratar una enfermedad potencialmente mortal que no tiene terapias disponibles o debe ofrecer ventajas significativas sobre las terapias actuales. La designaci\u00f3n de terapia innovadora otorga beneficios significativos al receptor, como la colaboraci\u00f3n estrecha en el desarrollo con la FDA, la designaci\u00f3n de v\u00eda r\u00e1pida y la posible elegibilidad para la revisi\u00f3n de prioridad y la aprobaci\u00f3n acelerada si se cumplen otros criterios.<\/p>\n<p><strong>Acerca de MT1621<\/strong><\/p>\n<p>Los primeros datos sugieren que MT1621 podr\u00eda tener impactos positivos sustanciales en pacientes con este tipo de enfermedad mitocondrial. El medicamento es una terapia de desoxinucle\u00f3sidos combinada que est\u00e1 destinada a tratar la causa subyacente de la deficiencia de TK2; en modelos precl\u00ednicos, el f\u00e1rmaco era capaz de mejorar la funci\u00f3n celular.<\/p>\n<p><strong>\u00bfQu\u00e9 piensas sobre este tratamiento potencial?\u00a0<\/strong>\u00a1Comparta sus an\u00e9cdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy!<br \/>\nEste art\u00edculo ha sido traducido al espa\u00f1ol lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su regi\u00f3n, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, env\u00ede un correo electr\u00f3nico a ideas@patientworthy.com.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Seg\u00fan una historia de BioSpace, la compa\u00f1\u00eda biofarmac\u00e9utica Modis Therapeutics anunci\u00f3 recientemente que la Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) ha otorgado la designaci\u00f3n Innovadora Therapy para el producto experimental candidato de la compa\u00f1\u00eda MT1621. 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