{"id":132525,"date":"2019-03-15T14:27:04","date_gmt":"2019-03-15T18:27:04","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2019\/03\/15\/crispr-trata-con-exito-la-distrofia-muscular-de-duchenne-en-un-modelo-de-raton\/"},"modified":"2019-03-15T14:27:17","modified_gmt":"2019-03-15T18:27:17","slug":"crispr-trata-con-exito-la-distrofia-muscular-de-duchenne-en-un-modelo-de-raton","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2019\/03\/15\/crispr-trata-con-exito-la-distrofia-muscular-de-duchenne-en-un-modelo-de-raton\/","title":{"rendered":"CRISPR Trata con \u00c9xito la Distrofia Muscular de Duchenne en un Modelo de Rat\u00f3n"},"content":{"rendered":"

De acuerdo con una historia de Fierce Biotech, los resultados de un estudio de un a\u00f1o de duraci\u00f3n que analiza la utilidad de la innovadora tecnolog\u00eda de edici\u00f3n de genes CRISPR para tratar el raro trastorno gen\u00e9tico, la distrofia muscular de Duchenne se ven muy prometedores.<\/strong> En un acuerdo entre la Universidad de Duke y Sarepta, la compa\u00f1\u00eda acord\u00f3 apoyar la investigaci\u00f3n de la universidad que ten\u00eda como objetivo tratar de curar la distrofia muscular de Duchenne mediante CRISPR.<\/p>\n

Sobre la Distrofia Muscular de Duchenne<\/strong><\/p>\n

La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad neuromuscular, y es uno de los tipos m\u00e1s graves de distrofia muscular. Se caracteriza por una debilidad muscular progresiva<\/strong> que<\/strong> generalmente comienza alrededor de los cuatro a\u00f1os y empeora r\u00e1pidamente.<\/strong> Como una enfermedad gen\u00e9tica ligada al cromosoma X, la mayor\u00eda de los ni\u00f1os se ven afectados, y las ni\u00f1as solo ocasionalmente presentan s\u00edntomas leves. La enfermedad es causada por mutaciones del gen de la distrofina. Los s\u00edntomas de distrofia muscular de Duchenne incluyen ca\u00edda, postura anormal para caminar, p\u00e9rdida eventual de la capacidad de caminar, deformidades de la fibra muscular, discapacidad intelectual (no en todos los casos), agrandamiento de los m\u00fasculos de la lengua y la pantorrilla, deformidades esquel\u00e9ticas, atrofia muscular, anomal\u00edas card\u00edacas y dificultad. con la respiraci\u00f3n. El tratamiento incluye una variedad de medicamentos y terapias que pueden ayudar a aliviar los s\u00edntomas y retardar la progresi\u00f3n de la enfermedad. La vida \u00fatil es generalmente en los a\u00f1os treinta<\/strong> con buen cuidado.<\/strong> Se necesitan urgentemente mejores tratamientos para esta enfermedad.<\/strong> Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre la distrofia muscular de Duchenne, haga clic aqu\u00ed.<\/p>\n

Sobre La Investigaci\u00f3n<\/strong><\/p>\n

El Dr. Charles Gersbach dirigi\u00f3 el equipo de investigaci\u00f3n de Duke. Los cient\u00edficos respaldaron recientemente que un solo tratamiento CRISPR pudo<\/strong> corregir el trastorno durante m\u00e1s de un a\u00f1o en un modelo de distrofia muscular de<\/strong> Duchenne en ratones.<\/strong> Vale la pena se\u00f1alar que los ratones tuvieron una respuesta inmune a la enzima Cas9 que utiliza CRISPR, pero la salud general de los animales no se vio afectada por esto.<\/p>\n

\u00bfEs CRISPR el Futuro de la Medicina Gen\u00e9tica?<\/strong><\/p>\n

El incre\u00edble potencial de CRISPR radica en su capacidad para modificar y editar genes<\/strong>. En los pacientes con el trastorno, el gen responsable de la producci\u00f3n de distrofina, una prote\u00edna que es vital para mantener la integridad estructural del tejido muscular, est\u00e1 mutado y no funciona correctamente. La distrofina se compone de 79 exones. En el estudio, los cient\u00edficos utilizaron CRISPR para deshacerse de los exones que no<\/strong> funcionaban normalmente.<\/strong> Luego se repar\u00f3 el material de ADN restante.<\/strong><\/p>\n

A pesar de que el gen de la distrofina se acorta, todav\u00eda es capaz de producir distrofina despu\u00e9s de la modificaci\u00f3n. Los resultados de este estudio son un<\/strong> buen augurio para el futuro de CRISPR en el tratamiento de trastornos gen\u00e9ticos como la distrofia muscular de Duchenne; Si esta tecnolog\u00eda sigue funcionando bien, los pacientes que nacen con la enfermedad podr\u00edan tener una oportunidad real de curarse.<\/strong><\/p>\n

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